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Etude des Facteurs Prédictifs de Progression des Maladies du Motoneurone (PULSE)

29 avril 2026 mis à jour par: University Hospital, Lille

Étude des facteurs prédictifs de progression des maladies du motoneurone pronostic et biomarqueurs endophénotypiques Mise en place d'une base de données française

La sclérose latérale amyotrophique (SLA) est une maladie neurodégénérative polymorphe complexe et dévastatrice. Bien que les mécanismes physiopathologiques sous-jacents au développement de la SLA restent à élucider, des progrès significatifs ont été réalisés dans la compréhension de la pathogenèse de la SLA, avec l'émergence de preuves d'une interaction complexe entre les facteurs génétiques et le dysfonctionnement des voies moléculaires vitales. Cependant, les nombreux essais cliniques randomisés (RCT) pour la SLA n'ont pas réussi à générer des traitements médicamenteux améliorés. Des biomarqueurs capables d'apporter une valeur pronostique et de distinguer les différents endophénotypes de cette maladie polymorphe pourraient aider à mieux sélectionner des groupes de patients afin d'améliorer les résultats des RCT. Cependant, peu de progrès ont été réalisés dans le développement de marqueurs diagnostiques, pronostiques et de surveillance viables. Cela pourrait s'expliquer par des lacunes courantes, telles que des tailles d'échantillons relativement petites, des plans d'étude statistiquement insuffisants, un manque de contrôle des maladies et des cohortes de patients mal caractérisées. Il est pourtant crucial que les chercheurs développent et valident davantage les biomarqueurs de la SLA et intègrent ces biomarqueurs dans le pipeline de développement de médicaments pour la SLA.

L'objectif de la présente étude est donc de déterminer les biomarqueurs cliniques, biologiques, d'imagerie et électrophysiologiques du pronostic de survie sans événement (i.e. comorbidité sévère, 24 heures de ventilation non invasive, trachéotomie). Il s'agit d'une étude prospective observationnelle multicentrique française d'une cohorte de 1000 patients SLA.

Cette grande base de données multimodale sera ouverte à des collaborations scientifiques internationales fructueuses.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude prospective observationnelle française multicentrique d'une cohorte de 1000 patients SLA, 100 témoins neurologiques et 200 témoins sains suivis des premiers signes à la fin de la maladie.

L'objectif de la présente étude est donc de déterminer les biomarqueurs cliniques, biologiques, d'imagerie et électrophysiologiques du pronostic de survie sans événement (i.e. comorbidité sévère, 24 heures de ventilation non invasive, trachéotomie).

Les objectifs secondaires comprendront notamment i) les biomarqueurs de progression de la maladie ii) les biomarqueurs de diagnostic par rapport aux témoins iii) la détermination des différents endophénotypes en fonction du pronostic, des profils génétiques et des présentations cliniques initiales. Les critères d'évaluation comprendront notamment les antécédents médicaux détaillés, l'habitus, les traitements passés et présents, les facteurs de risque vasculaires, l'ALSFRS-R, les tests musculaires, les paramètres respiratoires dont la saturation nocturne précoce et le profil d'apnée, les présentations cliniques détaillées et prédéterminées, l'examen cognitif et comportemental approfondi. , tests biologiques sang, liquide céphalo-rachidien, urines, analyses génétiques, multiples séquences IRM cérébrales et rachidiennes et tests électrophysiologiques (i.e. électromyogramme, MUNIX, triple stimulation). Les tests invasifs seront facultatifs (c'est-à-dire ponction lombaire, biopsies cutanées, biopsies musculaires).

Le grand nombre de patients permettra des analyses statistiques approfondies, notamment pour établir des arbres décisionnels (CHAID).

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

500

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • France
      • Angers, France
        • CHU Pontchaillou
      • Caen, France
        • CHU côte de Nacre
      • Clermont-Ferrand, France
        • Chu Gabriel Montpied
      • Lille, France
        • CHRU, Hôpital Salengro
      • Limoges, France
        • Hopital Dupuytren
      • Lyon, France
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
      • Marseille, France
        • AP-HM,Hôpital de la Timone
      • Montpellier, France
        • Hôpital Gui de Chauliac
      • Nice, France
        • Hôpital de l'Archet 1, CHU
      • Paris, France
        • Hôpital La Pitié (AP-HP)
      • Saint-Brieuc, France
        • Centre Hospitalier
      • Saint-Etienne, France
        • Hôpital Nord
      • Tours, France
        • CHU Bretonneau

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 85 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Oui

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Cohorte française multicentrique de 1000 patients SLA, 100 témoins neurologiques et 200 témoins sains

La description

Critères d'inclusion pour les patients SLA :

  • Patients suspectés de sclérose latérale amyotrophique
  • Dès les premiers signes (crampes fasciculation) ou premier déficit au moment du diagnostic faire le bilan
  • Patient de plus de 18 ans
  • Patient capable de donner son consentement éclairé

Critères d'inclusion pour les témoins sains :

  • Sujets âgés de plus de 18 ans (population appariée pour l'âge et le sexe avec la SLA)
  • Tests neurologiques et examen ne montrant aucun trouble neurologique.
  • Ne pas avoir de maladie grave ou de pronostic vital fonctionnel

Critères d'inclusion pour les contrôles neurologiques :

  • Patients ayant une maladie neurodégénérative typique autre que la SLA (maladie de Parkinson, maladie d'Alzheimer)
  • Ne pas avoir de maladie grave ou de pronostic vital fonctionnel
  • Patient âgé de plus de 18 ans (population appariée pour l'âge et le sexe avec SLA)
  • Patient capable de donner son consentement éclairé

Critère d'exclusion:

  • Sujets de moins de 18 ans
  • Patient incapable de donner son consentement éclairé
  • Avoir une maladie grave ou un pronostic vital fonctionnel
  • Contre-indications IRM

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
les patients
suivi des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique des premiers signes à la fin de la maladie
Autre: biomarqueurs (analyse composite)
examens biologiques, d'imagerie, électrophysiologiques et anatomopathologiques
contrôles neurologiques
patients atteints d'autres maladies neurologiques
Autre: biomarqueurs (analyse composite)
examens biologiques, d'imagerie, électrophysiologiques et anatomopathologiques
contrôles sains
Témoins sains appariés selon l'âge
Autre: biomarqueurs (analyse composite)
examens biologiques, d'imagerie, électrophysiologiques et anatomopathologiques

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de biomarqueurs de survie
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la date de la première progression documentée, évaluée jusqu'à 100 mois
La valeur prédictive des biomarqueurs cliniques, biologiques, d'imagerie et électrophysiologiques de la survie sera analysée en fonction de la durée de vie (mois) sans événements (i.e. comorbidité sévère, 24 heures de ventilation non invasive, trachéotomie)
De la date de randomisation jusqu'à la date de la première progression documentée, évaluée jusqu'à 100 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification des biomarqueurs de la progression de la maladie
Délai: ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 15 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois (moyenne)
La valeur prédictive des biomarqueurs cliniques, biologiques, d'imagerie et électrophysiologiques de pronostic sera analysée en fonction de la vitesse de progression du score ALSFRS-R
ligne de base, 3 mois, 6 mois, 9 mois, 12 mois, 15 mois, 24 mois, 36 mois, 48 ​​mois (moyenne)
Endophénotypes cliniques selon la durée de survie
Délai: De la date de randomisation jusqu'à la date du décès lié à la SLA ou à la trachéotomie ou à la ventilation non invasive continue (24 heures sur 24), selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 100 mois
La détermination des différents endophénotypes cliniques, biologiques, radiologiques et électrophysiologiques (clusters de mêmes caractéristiques) en fonction de la durée de survie
De la date de randomisation jusqu'à la date du décès lié à la SLA ou à la trachéotomie ou à la ventilation non invasive continue (24 heures sur 24), selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 100 mois
Endophénotypes génétiques
Délai: la date du décès lié à la SLA ou à la trachéotomie ou à la ventilation continue non invasive (24 heures sur 24), selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 100 mois
la détermination des différents endophénotypes cliniques, biologiques, radiologiques et électrophysiologiques (clusters de mêmes caractéristiques) selon les formes génétiques (SOD1, TDP43, FUS, C9orf72,...)
la date du décès lié à la SLA ou à la trachéotomie ou à la ventilation continue non invasive (24 heures sur 24), selon la première éventualité, évaluée jusqu'à 100 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University Hospital, Lille

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 janvier 2015

Achèvement primaire (Réel)

30 juin 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

30 juin 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 janvier 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

10 février 2015

Première publication (Estimé)

11 février 2015

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

5 mai 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2012-50 (CCRRC)
  • 2013-A00969-36 (Autre identifiant: ID RCB number, ANSM)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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