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運動ニューロン疾患の進行予測因子に関する研究 (PULSE)

2022年11月4日 更新者：University Hospital, Lille

運動ニューロン疾患の予後および内表現型バイオマーカーの進行の予測因子に関する研究 フランスのデータベースのセットアップ

筋萎縮性側索硬化症 (ALS) は、複雑なポリモルフで壊滅的な神経変性疾患です。 ALS の発症の根底にある病態生理学的メカニズムは完全には解明されていませんが、ALS の病因の理解は大幅に進歩しており、遺伝的要因と重要な分子経路の機能不全との間の複雑な相互作用の証拠が明らかになりました。 ただし、ALS の多数の無作為化臨床試験 (RCT) は、改善された薬物治療を生み出すことに失敗しています。 予後の価値をもたらし、この多型性疾患のさまざまなエンドフェノタイプを区別できるバイオマーカーは、RCT の結果を改善するために、患者のクラスターをより適切に選択するのに役立つ可能性があります。 ただし、実行可能な診断、予後、および監視マーカーの開発はほとんど進んでいません。 これは、サンプルサイズが比較的小さい、統計的に不十分な研究デザイン、疾患管理の欠如、特性が不十分な患者コホートなどの一般的な欠点によって説明できます。 研究者が ALS バイオマーカーをさらに開発および検証し、これらのバイオマーカーを ALS の医薬品開発パイプラインに組み込むことは、まだ重要です。

したがって、本研究の目的は、イベントのない生存 (すなわち、 重度の併存症、24 時間の非侵襲的換気、気管切開術)。 これは、1000 人の ALS 患者のコホートを対象とした前向き観察多中心フランス研究です。

この大規模なマルチモーダル データベースは、国際的な実りある科学的コラボレーションのために公開されます。

調査の概要

状態

募集

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、1000 人の ALS 患者、100 人の神経学的コントロール、および 200 人の健康なコントロールのコホートを対象に、最初の徴候から病気の終焉までを追跡した前向き観察多中心フランス研究です。

したがって、本研究の目的は、イベントのない生存 (すなわち、 重度の併存症、24 時間の非侵襲的換気、気管切開術)。

副次的な目的には、特に、i) 疾患進行のバイオマーカー、ii) コントロールと比較した診断のバイオマーカー、iii) 予後、遺伝子プロファイル、および初期の臨床症状に応じたさまざまなエンドフェノタイプの決定が含まれます。 評価基準には、特に詳細な病歴、体型、過去および現在の治療、血管危険因子、ALSFRS-R、筋肉検査、早期夜間飽和および無呼吸プロファイルを含む呼吸パラメータ、詳細かつ事前に決定された臨床症状、広範な認知および行動検査が含まれます。 、大量の血液、脳脊髄液、尿の生物学的検査、遺伝子分析、複数の脳と脊髄の MRI シーケンス、および電気生理学的検査 (つまり、 筋電図、MUNIX、三重刺激)。 侵襲的検査はオプションです（つまり、 腰椎穿刺、皮膚生検、筋生検）。

患者数が多いため、詳細な統計分析、特に意思決定ツリー (CHAID) の確立が可能になります。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

1000

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究連絡先

研究場所

  • フランス
      • Angers、フランス
        • 募集
        • CHU Pontchaillou
        • 主任研究者：
          • Dominique Maugin, MD,PhD
      • Caen、フランス
        • 募集
        • CHU côte de Nacre
        • 主任研究者：
          • Fausto Viader, MD
      • Clermont-Ferrand、フランス
        • 募集
        • Chu Gabriel Montpied
        • 主任研究者：
          • Nathalie Guy, MD
      • Lille、フランス
        • 募集
        • CHRU, Hôpital Salengro
        • コンタクト：
        • 主任研究者：
          • David Devos, MD, PhD
      • Limoges、フランス
        • 募集
        • Hôpital Dupuytren
        • 主任研究者：
          • Philippe Couratier, MD
      • Lyon、フランス
        • 募集
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
        • 主任研究者：
          • Emilien Bernard, MD,PhD
      • Marseille、フランス
        • 募集
        • AP-HM,Hôpital de la Timone
        • 主任研究者：
          • Attarian Shahram, MD,PhD
      • Montpellier、フランス
        • 募集
        • Hopital Gui de Chauliac
        • 主任研究者：
          • William Camu, MD
      • Nice、フランス
        • 募集
        • Hôpital de l'Archet 1, CHU
      • Paris、フランス
        • 募集
        • Hôpital La Pitié (AP-HP)
        • 主任研究者：
          • François Salachas, MD
      • Saint Brieuc、フランス
        • 募集
        • Centre Hospitalier
        • 主任研究者：
          • Yvan Kolev, MD
      • Saint Etienne、フランス
        • 募集
        • Hopital Nord
        • 主任研究者：
          • Jean-Christophe Antoine, MD,PhD
      • Tours、フランス
        • 募集
        • CHU Bretonneau
        • 主任研究者：
          • Philippe Corcia, MD

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～85年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

1000 人の ALS 患者、100 人の神経学的コントロール、および 200 人の健康なコントロールの多中心フランス人コホート

説明

ALS患者の包含基準:

  • 筋萎縮性側索硬化症の疑いのある患者
  • 最初の徴候（けいれん性線維束性痙攣）または診断時の最初の欠損から
  • 18歳以上の患者
  • -インフォームドコンセントを提供できる患者

健康なコントロールの包含基準:

  • -18歳以上の被験者（ALSと年齢と性別が一致した人口）
  • 神経疾患を示さない神経学的検査および検査。
  • 重篤な疾患または生命機能予後がないこと

神経学的コントロールの包含基準:

  • ALS以外の典型的な神経変性疾患（パーキンソン病、アルツハイマー病）の患者
  • 重篤な疾患または生命機能予後がないこと
  • -18歳以上の患者（ALSと年齢と性別が一致した集団）
  • -インフォームドコンセントを提供できる患者

除外基準:

  • 18歳未満の被験者
  • -インフォームドコンセントを提供できない患者
  • 重篤な疾患または生命機能予後を有する
  • 禁忌 MRI

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
忍耐
筋萎縮性側索硬化症患者の最初の徴候から病気の終わりまでのフォローアップ
他の：バイオマーカー (複合解析)
生物学的検査、画像検査、電気生理学的検査、解剖病理学的検査
神経制御
他の神経疾患の患者
他の：バイオマーカー (複合解析)
生物学的検査、画像検査、電気生理学的検査、解剖病理学的検査
健康管理
年齢が一致した健康なコントロール
他の：バイオマーカー (複合解析)
生物学的検査、画像検査、電気生理学的検査、解剖病理学的検査

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
生存のバイオマーカーの変化
時間枠：無作為化日から最初に記録された進行日まで、最大100か月まで評価
生存の臨床的、生物学的、画像的、および電気生理学的バイオマーカーの予測値は、イベントのない寿命 (月) に従って分析されます (つまり、 重度の併存症、24 時間の非侵襲的換気、気管切開術)
無作為化日から最初に記録された進行日まで、最大100か月まで評価

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
疾患進行のバイオマーカーの変化
時間枠：ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月、15 か月、24 か月、36 か月、48 か月 (平均)
ALSFRS-Rスコアの進行率に応じて、予後の臨床的、生物学的、画像的、および電気生理学的バイオマーカーの予測値が分析されます
ベースライン、3 か月、6 か月、9 か月、12 か月、15 か月、24 か月、36 か月、48 か月 (平均)
生存期間に応じた臨床内表現型
時間枠：無作為化の日から、ALSまたは気管切開術または持続的非侵襲的換気（1日24時間）に関連する死亡日までのいずれか早い方で、最大100か月まで評価
生存期間に応じた異なる臨床的、生物学的、放射線学的および電気生理学的エンドフェノタイプ (同じ特徴のクラスター) の決定
無作為化の日から、ALSまたは気管切開術または持続的非侵襲的換気（1日24時間）に関連する死亡日までのいずれか早い方で、最大100か月まで評価
遺伝的エンドフェノタイプ
時間枠：ALS、気管切開、または持続的非侵襲的換気 (1 日 24 時間) のいずれか早い方に関連する死亡日を 100 か月まで評価
遺伝的形態（SOD1、TDP43、FUS、C9orf72など）に応じた、異なる臨床的、生物学的、放射線学的および電気生理学的エンドフェノタイプ（同じ特徴のクラスター）の決定
ALS、気管切開、または持続的非侵襲的換気 (1 日 24 時間) のいずれか早い方に関連する死亡日を 100 か月まで評価

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University Hospital, Lille

捜査官

  • スタディチェア：David DEVOS, MD, PhD、University Hospital, Lille

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2015年1月12日

一次修了 (予想される)

2026年1月1日

研究の完了 (予想される)

2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

2015年1月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2015年2月10日

最初の投稿 (見積もり)

2015年2月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2022年11月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2022年11月4日

最終確認日

2022年11月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 2012-50 (その他の識別子：CCRRC)
  • 2013-A00969-36 (その他の識別子：ID RCB number, ANSM)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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