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운동신경원질환 진행의 예측인자 연구 (PULSE)

2022년 11월 4일 업데이트: University Hospital, Lille

운동신경원 질환 예후의 예측인자 및 Endophenotype Biomarkers French Database Set up

근위축성 측삭 경화증(ALS)은 복잡한 다형체이며 파괴적인 신경퇴행성 질환입니다. ALS 발병의 기본이 되는 병태생리학적 기전은 아직 완전히 밝혀지지 않았지만, 유전적 요인과 필수 분자 경로의 기능 장애 사이의 복잡한 상호작용에 대한 증거가 등장하면서 ALS 병인에 대한 이해에 상당한 진전이 있었습니다. 그러나 ALS에 대한 수많은 무작위 임상 시험(RCT)은 개선된 약물 치료를 생성하는 데 실패했습니다. 예후 가치를 제공하고 이 다형성 질병의 다양한 내피형을 구별할 수 있는 바이오마커는 RCT 결과를 개선하기 위해 환자 클러스터를 더 잘 선택하는 데 도움이 될 수 있습니다. 그러나 실행 가능한 진단, 예후 및 모니터링 마커의 개발에는 거의 진전이 없었습니다. 이는 상대적으로 작은 샘플 크기, 통계적으로 부족한 연구 설계, 질병 통제 부족 및 특성이 좋지 않은 환자 코호트와 같은 일반적인 단점으로 설명될 수 있습니다. 연구자들이 ALS 바이오마커를 추가로 개발 및 검증하고 이러한 바이오마커를 ALS에 대한 약물 개발 파이프라인에 통합하는 것이 여전히 중요합니다.

따라서 본 연구의 목적은 사건 없는 생존 예후의 임상적, 생물학적, 영상 및 전기생리학적 바이오마커를 결정하는 것입니다(즉, 심한 동반질환, 24시간 비침습적 인공호흡, 기관절개술). 이것은 1000명의 ALS 환자 코호트에 대한 전향적 관찰 다중심 프랑스 연구입니다.

이 대규모 다중 모드 데이터베이스는 국제적인 유익한 과학 협력을 위해 공개될 것입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 1000명의 ALS 환자, 100명의 신경학적 대조군 및 200명의 건강한 대조군으로 구성된 코호트에 대한 전향적 관찰 다중심 프랑스 연구입니다.

따라서 본 연구의 목적은 사건 없는 생존 예후의 임상적, 생물학적, 영상 및 전기생리학적 바이오마커를 결정하는 것입니다(즉, 심한 동반질환, 24시간 비침습적 인공호흡, 기관절개술).

이차 목표는 특히 i) 질병 진행의 바이오마커 ii) 대조군과 비교하여 진단의 바이오마커 iii) 예후, 유전적 프로필 및 초기 임상 프리젠테이션에 따른 다양한 내피형의 결정을 포함합니다. 평가 기준에는 특히 상세한 병력, 습관, 과거 및 현재 치료, 혈관 위험 요인, ALSFRS-R, 근육 테스트, 초기 야간 포화도 및 무호흡 프로필을 포함한 호흡 매개변수, 상세하고 미리 결정된 임상 프레젠테이션, 광범위한 인지 및 행동 검사가 포함됩니다. , 광범위한 혈액, 뇌척수액, 소변 생물학적 검사, 유전자 분석, 다중 뇌 및 척수 MRI 시퀀스, 전기생리학적 검사(즉, 근전도, MUNIX, 삼중 자극). 침습적 테스트는 선택사항입니다(예: 요추 천자, 피부 생검, 근육 생검).

많은 수의 환자는 특히 결정 트리(CHAID)를 설정하기 위해 심층적인 통계 분석을 허용합니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

1000

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 프랑스
      • Angers, 프랑스
        • 모병
        • CHU Pontchaillou
        • 수석 연구원:
          • Dominique Maugin, MD,PhD
      • Caen, 프랑스
        • 모병
        • CHU côte de Nacre
        • 수석 연구원:
          • Fausto Viader, MD
      • Clermont-Ferrand, 프랑스
        • 모병
        • Chu Gabriel Montpied
        • 수석 연구원:
          • Nathalie Guy, MD
      • Lille, 프랑스
        • 모병
        • CHRU, Hôpital Salengro
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • David Devos, MD, PhD
      • Limoges, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital Dupuytren
        • 수석 연구원:
          • Philippe Couratier, MD
      • Lyon, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
        • 수석 연구원:
          • Emilien Bernard, MD,PhD
      • Marseille, 프랑스
        • 모병
        • AP-HM,Hôpital de la Timone
        • 수석 연구원:
          • Attarian Shahram, MD,PhD
      • Montpellier, 프랑스
        • 모병
        • Hopital Gui de Chauliac
        • 수석 연구원:
          • William Camu, MD
      • Nice, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital de l'Archet 1, CHU
      • Paris, 프랑스
        • 모병
        • Hôpital La Pitié (AP-HP)
        • 수석 연구원:
          • François Salachas, MD
      • Saint Brieuc, 프랑스
        • 모병
        • Centre Hospitalier
        • 수석 연구원:
          • Yvan Kolev, MD
      • Saint Etienne, 프랑스
        • 모병
        • Hopital Nord
        • 수석 연구원:
          • Jean-Christophe Antoine, MD,PhD
      • Tours, 프랑스
        • 모병
        • CHU Bretonneau
        • 수석 연구원:
          • Philippe Corcia, MD

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

1000명의 ALS 환자, 100명의 신경학적 대조군 및 200명의 건강한 대조군으로 구성된 다중심 프랑스 코호트

설명

ALS 환자에 대한 포함 기준:

  • 근위축성측삭경화증이 의심되는 환자
  • 진단 시 첫 징후(경련 연축) 또는 첫 번째 결손이 발생하기 때문에
  • 18세 이상의 환자
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 환자

건강한 대조군을 위한 포함 기준:

  • 18세 이상의 피험자(ALS가 있는 연령 및 성별에 대해 일치하는 모집단)
  • 신경학적 장애가 없는 신경학적 검사 및 검사.
  • 중증 질환이 없거나 생명기능 예후가 없는 자

신경 제어를 위한 포함 기준:

  • ALS(파킨슨병, 알츠하이머병) 이외의 전형적인 신경퇴행성 질환을 가진 환자
  • 중증 질환이 없거나 생명기능 예후가 없는 자
  • 18세 이상의 환자(ALS가 있는 연령 및 성별에 대해 일치하는 모집단)
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 환자

제외 기준:

  • 18세 미만 피험자
  • 사전 동의를 제공할 수 없는 환자
  • 중증 질환 또는 생명 기능 예후가 있는 경우
  • 금기 MRI

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
환자
근위축성 측삭 경화증 환자의 첫 징후부터 질병 종료까지의 추적 관찰
다른: 바이오마커(복합 분석)
생물학적, 영상, 전기 생리학적 및 해부학적 검사
신경 조절
다른 신경계 질환이 있는 환자
다른: 바이오마커(복합 분석)
생물학적, 영상, 전기 생리학적 및 해부학적 검사
건강한 컨트롤
연령에 맞는 건강한 대조군
다른: 바이오마커(복합 분석)
생물학적, 영상, 전기 생리학적 및 해부학적 검사

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
생존 바이오마커의 변화
기간: 무작위배정 날짜부터 처음 문서화된 진행 날짜까지, 최대 100개월까지 평가
생존의 임상적, 생물학적, 이미징 및 전기생리학적 바이오마커의 예측 값은 사건(즉, 심한 동반질환, 24시간 비침습적 인공호흡, 기관절개술)
무작위배정 날짜부터 처음 문서화된 진행 날짜까지, 최대 100개월까지 평가

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
질병 진행의 바이오마커 변화
기간: 베이스라인, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 24개월, 36개월, 48개월(평균)
ALSFRS-R 점수의 진행률에 따라 임상적, 생물학적, 영상 및 전기생리학적 예후 바이오마커의 예측값을 분석합니다.
베이스라인, 3개월, 6개월, 9개월, 12개월, 15개월, 24개월, 36개월, 48개월(평균)
생존기간에 따른 임상적 내피형
기간: 무작위 배정 날짜부터 ALS, 기관 절개술 또는 지속적인 비침습적 환기(하루 24시간)와 관련된 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 100개월 평가
생존 기간에 따른 다양한 임상적, 생물학적, 방사선학적 및 전기생리학적 내피형(동일한 특성의 군집) 결정
무작위 배정 날짜부터 ALS, 기관 절개술 또는 지속적인 비침습적 환기(하루 24시간)와 관련된 사망 날짜 중 먼저 도래하는 날짜까지 최대 100개월 평가
유전적 내피형
기간: ALS 또는 기관절개술 또는 지속적인 비침습적 인공호흡(하루 24시간)과 관련된 사망 날짜 중 먼저 도래한 날짜, 최대 100개월 평가
유전자 형태(SOD1, TDP43, FUS, C9orf72,...)에 따라 다양한 임상적, 생물학적, 방사선학적 및 전기생리학적 내표현형(동일한 특성의 클러스터) 결정
ALS 또는 기관절개술 또는 지속적인 비침습적 인공호흡(하루 24시간)과 관련된 사망 날짜 중 먼저 도래한 날짜, 최대 100개월 평가

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University Hospital, Lille

수사관

  • 연구 의자: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 1월 12일

기본 완료 (예상)

2026년 1월 1일

연구 완료 (예상)

2026년 1월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 2월 10일

처음 게시됨 (추정)

2015년 2월 11일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2022년 11월 7일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2022년 11월 4일

마지막으로 확인됨

2022년 11월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 2012-50 (기타 식별자: CCRRC)
  • 2013-A00969-36 (기타 식별자: ID RCB number, ANSM)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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