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Untersuchung der prädiktiven Faktoren des Fortschreitens der Motoneuronerkrankung (PULSE)

4. November 2022 aktualisiert von: University Hospital, Lille

Studie über prädiktive Faktoren für das Fortschreiten der Prognose von Motoneuronerkrankungen und Einrichtung einer französischen Datenbank für Endophänotyp-Biomarker

Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) ist eine komplexe polymorphe und verheerende neurodegenerative Erkrankung. Obwohl die pathophysiologischen Mechanismen, die der Entwicklung von ALS zugrunde liegen, noch vollständig aufgeklärt werden müssen, gab es bedeutende Fortschritte beim Verständnis der ALS-Pathogenese, wobei sich Hinweise auf eine komplexe Wechselwirkung zwischen genetischen Faktoren und der Dysfunktion lebenswichtiger molekularer Signalwege abzeichneten. Die zahlreichen randomisierten klinischen Studien (RCT) für ALS haben jedoch keine verbesserten medikamentösen Behandlungen hervorgebracht. Biomarker, die in der Lage sind, einen prognostischen Wert zu liefern und die verschiedenen Endophänotypen dieser polymorphen Erkrankung zu unterscheiden, könnten dazu beitragen, Patientencluster besser auszuwählen, um die RCT-Ergebnisse zu verbessern. Bei der Entwicklung brauchbarer diagnostischer, prognostischer und Überwachungsmarker wurden jedoch nur geringe Fortschritte erzielt. Dies könnte durch häufige Mängel erklärt werden, wie z. B. relativ kleine Stichprobengrößen, statistisch zu schwache Studiendesigns, fehlende Krankheitskontrollen und schlecht charakterisierte Patientenkohorten. Es ist jedoch entscheidend, dass die Forscher ALS-Biomarker weiterentwickeln und validieren und diese Biomarker in die Medikamentenentwicklungspipeline für ALS integrieren.

Das Ziel der vorliegenden Studie ist es daher, die klinischen, biologischen, bildgebenden und elektrophysiologischen Biomarker der Überlebensprognose ohne Ereignisse (d. h. schwere Komorbidität, 24 Stunden nicht-invasive Beatmung, Tracheotomie). Dies ist eine prospektive multizentrische französische Beobachtungsstudie an einer Kohorte von 1000 ALS-Patienten.

Diese große multimodale Datenbank wird für internationale fruchtbare wissenschaftliche Kooperationen offen sein.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine prospektive, multizentrische, französische Beobachtungsstudie mit einer Kohorte von 1000 ALS-Patienten, 100 neurologischen Kontrollpersonen und 200 gesunden Kontrollpersonen, die von den ersten Anzeichen bis zum Ende der Krankheit verfolgt wurde.

Das Ziel der vorliegenden Studie ist es daher, die klinischen, biologischen, bildgebenden und elektrophysiologischen Biomarker der Überlebensprognose ohne Ereignisse (d. h. schwere Komorbidität, 24 Stunden nicht-invasive Beatmung, Tracheotomie).

Zu den sekundären Zielen gehören insbesondere i) die Biomarker des Krankheitsverlaufs ii) Biomarker der Diagnose im Vergleich zu Kontrollen iii) die Bestimmung der verschiedenen Endophänotypen gemäß der Prognose, den genetischen Profilen und den anfänglichen klinischen Präsentationen. Zu den Bewertungskriterien gehören insbesondere die detaillierte Krankengeschichte, der Habitus, vergangene und gegenwärtige Behandlungen, vaskuläre Risikofaktoren, ALSFRS-R, Muskeltests, respiratorische Parameter einschließlich frühnächtlicher Sättigung und Apnoeprofil, die detaillierten und vorgegebenen klinischen Präsentationen, umfassende kognitive und Verhaltensuntersuchungen , ausgedehnte Blut-, Liquor-, Urinbiologische Tests, genetische Analysen, mehrere Hirn- und Wirbelsäulen-MRT-Sequenzen und elektrophysiologische Tests (d. h. Elektromyogramm, MUNIX, Dreifachstimulation). Invasive Tests sind optional (d. h. Lumbalpunktion, Hautbiopsien, Muskelbiopsien).

Die große Anzahl von Patienten wird eingehende statistische Analysen ermöglichen, insbesondere um Entscheidungsbäume (CHAID) zu erstellen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Voraussichtlich)

1000

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Angers, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Pontchaillou
        • Hauptermittler:
          • Dominique Maugin, MD,PhD
      • Caen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Côte de Nacre
        • Hauptermittler:
          • Fausto Viader, MD
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Gabriel Montpied
        • Hauptermittler:
          • Nathalie Guy, MD
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU, Hôpital Salengro
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • David Devos, MD, PhD
      • Limoges, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hopital Dupuytren
        • Hauptermittler:
          • Philippe Couratier, MD
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
        • Hauptermittler:
          • Emilien Bernard, MD,PhD
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HM,Hôpital de la Timone
        • Hauptermittler:
          • Attarian Shahram, MD,PhD
      • Montpellier, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hopital Gui de Chauliac
        • Hauptermittler:
          • William Camu, MD
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital de l'Archet 1, CHU
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital La Pitié (AP-HP)
        • Hauptermittler:
          • François Salachas, MD
      • Saint Brieuc, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier
        • Hauptermittler:
          • Yvan Kolev, MD
      • Saint Etienne, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hopital Nord
        • Hauptermittler:
          • Jean-Christophe Antoine, MD,PhD
      • Tours, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU Bretonneau
        • Hauptermittler:
          • Philippe Corcia, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 85 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Multizentrische französische Kohorte von 1000 ALS-Patienten, 100 neurologischen Kontrollen und 200 gesunden Kontrollen

Beschreibung

Einschlusskriterien für ALS-Patienten:

  • Patienten mit Verdacht auf Amyotrophe Lateralsklerose
  • Da die ersten Anzeichen (Krämpfe Faszikulationen) oder erste Defizite bei der Diagnose aufarbeiten
  • Patient älter als 18 Jahre
  • Patientin in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben

Einschlusskriterien für gesunde Kontrollen:

  • Probanden älter als 18 Jahre (angepasste Population für Alter und Geschlecht mit ALS)
  • Neurologische Tests und Untersuchungen, die keine neurologischen Störungen zeigen.
  • Keine schwere Erkrankung oder lebensfunktionelle Prognose

Einschlusskriterien für neurologische Kontrollen:

  • Patienten mit einer anderen typischen neurodegenerativen Erkrankung als ALS (Morbus Parkinson, Morbus Alzheimer)
  • Keine schwere Erkrankung oder lebensfunktionelle Prognose
  • Patient älter als 18 Jahre (angepasste Population für Alter und Geschlecht mit ALS)
  • Patientin in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Probanden unter 18 Jahren
  • Patient kann keine Einverständniserklärung abgeben
  • Schwere Erkrankung oder lebensfunktionelle Prognose
  • Kontraindikationen MRT

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Patienten
Nachsorge von Patienten mit Amyotropher Lateralsklerose von den ersten Anzeichen bis zum Ende der Erkrankung
Sonstiges: Biomarker (Composite-Analyse)
biologische, bildgebende, elektrophysiologische und anatomopathologische Untersuchungen
neurologische Kontrollen
Patienten mit anderen neurologischen Erkrankungen
Sonstiges: Biomarker (Composite-Analyse)
biologische, bildgebende, elektrophysiologische und anatomopathologische Untersuchungen
gesunde Kontrollen
altersentsprechende gesunde Kontrollen
Sonstiges: Biomarker (Composite-Analyse)
biologische, bildgebende, elektrophysiologische und anatomopathologische Untersuchungen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Biomarker des Überlebens
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression, bewertet bis zu 100 Monate
Der prädiktive Wert der klinischen, biologischen, bildgebenden und elektrophysiologischen Biomarker des Überlebens wird anhand der Lebensdauer (Monate) ohne Ereignisse (d. h. schwere Komorbidität, 24 Stunden nicht-invasive Beatmung, Tracheotomie)
Vom Datum der Randomisierung bis zum Datum der ersten dokumentierten Progression, bewertet bis zu 100 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung von Biomarkern des Krankheitsverlaufs
Zeitfenster: Baseline, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 15 Monate, 24 Monate, 36 Monate, 48 Monate (Durchschnitt)
Der prädiktive Wert der klinischen, biologischen, bildgebenden und elektrophysiologischen Biomarker der Prognose wird anhand der Progressionsrate des ALSFRS-R-Scores analysiert
Baseline, 3 Monate, 6 Monate, 9 Monate, 12 Monate, 15 Monate, 24 Monate, 36 Monate, 48 Monate (Durchschnitt)
Klinische Endophänotypen nach Überlebensdauer
Zeitfenster: Vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum im Zusammenhang mit ALS oder Tracheotomie oder kontinuierlicher nicht-invasiver Beatmung (24 Stunden am Tag), je nachdem, was zuerst eintrat, bewertet bis zu 100 Monate
Die Bestimmung der unterschiedlichen klinischen, biologischen, radiologischen und elektrophysiologischen Endophänotypen (Cluster gleicher Merkmale) nach der Überlebensdauer
Vom Datum der Randomisierung bis zum Todesdatum im Zusammenhang mit ALS oder Tracheotomie oder kontinuierlicher nicht-invasiver Beatmung (24 Stunden am Tag), je nachdem, was zuerst eintrat, bewertet bis zu 100 Monate
Genetische Endophänotypen
Zeitfenster: das Datum des Todes im Zusammenhang mit ALS oder Tracheotomie oder kontinuierlicher nicht-invasiver Beatmung (24 Stunden am Tag), je nachdem, was zuerst eintrat, bewertet bis zu 100 Monate
die Bestimmung der unterschiedlichen klinischen, biologischen, radiologischen und elektrophysiologischen Endophänotypen (Cluster gleicher Merkmale) nach den genetischen Formen (SOD1, TDP43, FUS, C9orf72,...)
das Datum des Todes im Zusammenhang mit ALS oder Tracheotomie oder kontinuierlicher nicht-invasiver Beatmung (24 Stunden am Tag), je nachdem, was zuerst eintrat, bewertet bis zu 100 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Lille

Ermittler

  • Studienstuhl: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

12. Januar 2015

Primärer Abschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2026

Studienabschluss (Voraussichtlich)

1. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Januar 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Februar 2015

Zuerst gepostet (Schätzen)

11. Februar 2015

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. November 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. November 2022

Zuletzt verifiziert

1. November 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 2012-50 (Andere Kennung: CCRRC)
  • 2013-A00969-36 (Andere Kennung: ID RCB number, ANSM)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

Nein

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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