Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A motoros neuronbetegség progressziójának prediktív tényezőinek tanulmányozása (PULSE)

2022. november 4. frissítette: University Hospital, Lille

A motoros neuron betegség prognózisának előrejelző tényezői és az endofenotípus biomarkerek tanulmányozása Francia adatbázis-beállítás

Az amiotróf laterális szklerózis (ALS) egy összetett polimorf és pusztító neurodegeneratív betegség. Bár az ALS kialakulásának hátterében álló patofiziológiai mechanizmusok még teljesen tisztázatlanok, jelentős előrelépések történtek az ALS patogenezisének megértésében, és bizonyítékok merültek fel a genetikai tényezők és a létfontosságú molekuláris útvonalak diszfunkciója közötti összetett kölcsönhatásról. Az ALS számos randomizált klinikai vizsgálata (RCT) azonban nem eredményezett jobb gyógyszeres kezeléseket. Azok a biomarkerek, amelyek képesek prognosztikai értéket hozni és e polimorf betegség különböző endofenotípusait megkülönböztetni, segíthetnek a betegcsoportok jobb kiválasztásában az RCT kimenetel javítása érdekében. Azonban kevés előrelépés történt az életképes diagnosztikai, prognosztikai és monitorozási markerek fejlesztésében. Ez magyarázható olyan általános hiányosságokkal, mint például a viszonylag kis mintaméret, a statisztikailag alulteljesített vizsgálati tervek, a betegségkontroll hiánya és a rosszul jellemzett betegcsoportok. Még mindig kulcsfontosságú, hogy a kutatók tovább fejlesszék és validálják az ALS biomarkereket, és beépítsék ezeket a biomarkereket az ALS gyógyszerfejlesztési folyamatába.

Jelen tanulmány célja ezért az esemény nélküli túlélés (pl. súlyos komorbiditás, 24 órás non-invazív lélegeztetés, tracheotomia). Ez egy prospektív megfigyeléses, multicentrikus francia vizsgálat 1000 ALS-betegből álló kohorszban.

Ez a nagy multimodális adatbázis nyitott lesz a gyümölcsöző nemzetközi tudományos együttműködésekre.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy prospektív megfigyeléses, multicentrikus francia vizsgálat 1000 ALS-betegből, 100 neurológiai kontrollból és 200 egészséges kontrollból álló kohorszban, amelyeket a betegség első jeleitől a végéig követtek.

Jelen tanulmány célja ezért az esemény nélküli túlélés (pl. súlyos komorbiditás, 24 órás non-invazív lélegeztetés, tracheotomia).

A másodlagos célok különösen a következőket foglalják magukban: i) a betegség progressziójának biomarkerei ii) a diagnózis biomarkerei a kontrollokkal összehasonlítva, iii) a különböző endofenotípusok meghatározása a prognózis, a genetikai profil és a kezdeti klinikai megjelenés alapján. Az értékelés kritériumai közé tartozik különösen a részletes kórtörténet, habitus, korábbi és jelenlegi kezelések, érrendszeri kockázati tényezők, ALSFRS-R, izomteszt, légzési paraméterek, beleértve a korai éjszakai szaturációt és apnoe profilt, a részletes és előre meghatározott klinikai bemutatások, kiterjedt kognitív és viselkedési vizsgálat , kiterjedt vér, agy-gerincvelői folyadék, vizelet biológiai vizsgálatok, genetikai elemzések, többszörös agyi és gerinc MRI-szekvenciák, valamint elektrofiziológiai vizsgálatok (pl. elektromiogram, MUNIX, hármas stimuláció). Az invazív vizsgálatok nem kötelezőek (pl. lumbálpunkció, bőrbiopszia, izombiopszia).

A betegek nagy száma lehetővé teszi a mélyreható statisztikai elemzéseket, különösen a döntési fák (CHAID) létrehozását.

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

1000

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Angers, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Pontchaillou
        • Kutatásvezető:
          • Dominique Maugin, MD,PhD
      • Caen, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU côte de Nacre
        • Kutatásvezető:
          • Fausto Viader, MD
      • Clermont-Ferrand, Franciaország
        • Toborzás
        • Chu Gabriel Montpied
        • Kutatásvezető:
          • Nathalie Guy, MD
      • Lille, Franciaország
        • Toborzás
        • CHRU, Hôpital Salengro
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • David Devos, MD, PhD
      • Limoges, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital Dupuytren
        • Kutatásvezető:
          • Philippe Couratier, MD
      • Lyon, Franciaország
        • Toborzás
        • Hopital Neurologique Pierre Wertheimer
        • Kutatásvezető:
          • Emilien Bernard, MD,PhD
      • Marseille, Franciaország
        • Toborzás
        • AP-HM,Hôpital de la Timone
        • Kutatásvezető:
          • Attarian Shahram, MD,PhD
      • Montpellier, Franciaország
        • Toborzás
        • Hopital Gui de Chauliac
        • Kutatásvezető:
          • William Camu, MD
      • Nice, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital de l'Archet 1, CHU
      • Paris, Franciaország
        • Toborzás
        • Hôpital La Pitié (AP-HP)
        • Kutatásvezető:
          • François Salachas, MD
      • Saint Brieuc, Franciaország
        • Toborzás
        • Centre Hospitalier
        • Kutatásvezető:
          • Yvan Kolev, MD
      • Saint Etienne, Franciaország
        • Toborzás
        • Hopital Nord
        • Kutatásvezető:
          • Jean-Christophe Antoine, MD,PhD
      • Tours, Franciaország
        • Toborzás
        • CHU Bretonneau
        • Kutatásvezető:
          • Philippe Corcia, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

1000 ALS-betegből, 100 neurológiai kontrollból és 200 egészséges kontrollból álló multicentrikus francia kohorsz

Leírás

Bevonási kritériumok ALS-betegek számára:

  • Amiotrófiás laterális szklerózis gyanúja esetén
  • Mivel az első jelek (görcs, fasciculation) vagy az első hiány a diagnóziskor fellépnek
  • 18 évesnél idősebb beteg
  • A beteg képes tájékozott beleegyezést adni

Bevételi kritériumok az egészséges kontrollokhoz:

  • 18 évnél idősebb alanyok (kor és nem szerint megfelelő populáció ALS-ben)
  • Neurológiai vizsgálat és vizsgálat, amely nem mutatott neurológiai rendellenességet.
  • Nincs súlyos betegsége vagy életfunkciós prognózisa

Bevételi kritériumok a neurológiai kontrollokhoz:

  • Az ALS-től eltérő tipikus neurodegeneratív betegségben (Parkinson-kór, Alzheimer-kór) szenvedő betegek
  • Nincs súlyos betegsége vagy életfunkciós prognózisa
  • 18 évesnél idősebb beteg (kor és nem szerint megfelelő populáció ALS-ben)
  • A beteg képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • 18 évnél fiatalabb alanyok
  • A beteg nem tud tájékozott beleegyezését adni
  • Súlyos betegség vagy életfunkciós prognózis
  • Ellenjavallatok MRI

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
betegek
az amiotrófiás laterális szklerózisban szenvedő betegek nyomon követése a betegség első jeleitől a betegség végéig
Egyéb: biomarkerek (összetett elemzés)
biológiai, képalkotó, elektrofiziológiai és anatómopatológiai vizsgálatok
neurológiai kontrollok
más neurológiai betegségben szenvedő betegek
Egyéb: biomarkerek (összetett elemzés)
biológiai, képalkotó, elektrofiziológiai és anatómopatológiai vizsgálatok
egészséges kontrollok
életkornak megfelelő egészséges kontrollok
Egyéb: biomarkerek (összetett elemzés)
biológiai, képalkotó, elektrofiziológiai és anatómopatológiai vizsgálatok

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A túlélés biomarkereinek változása
Időkeret: A véletlen besorolás időpontjától az első dokumentált progresszió időpontjáig, 100 hónapig értékelve
A túlélés klinikai, biológiai, képalkotó és elektrofiziológiai biomarkereinek prediktív értékét az események nélküli élettartam (hónapok) szerint elemezzük (pl. súlyos komorbiditás, 24 órás non-invazív lélegeztetés, tracheotomia)
A véletlen besorolás időpontjától az első dokumentált progresszió időpontjáig, 100 hónapig értékelve

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség progressziójának biomarkereinek változása
Időkeret: alapvonal, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap, 15 hónap, 24 hónap, 36 hónap, 48 hónap (átlag)
A prognózis klinikai, biológiai, képalkotó és elektrofiziológiai biomarkereinek prediktív értékét az ALSFRS-R pontszám progressziójának sebessége szerint elemzik.
alapvonal, 3 hónap, 6 hónap, 9 hónap, 12 hónap, 15 hónap, 24 hónap, 36 hónap, 48 hónap (átlag)
Klinikai endofenotípusok a túlélés időtartama szerint
Időkeret: A véletlen besorolás időpontjától az ALS-sel vagy tracheotómiával vagy folyamatos non-invazív lélegeztetéssel (24 órás) összefüggő halálozás időpontjáig, amelyik előbb bekövetkezett, legfeljebb 100 hónapig értékelték
A különböző klinikai, biológiai, radiológiai és elektrofiziológiai endofenotípusok (azonos tulajdonságú klaszterek) meghatározása a túlélési időtartam szerint
A véletlen besorolás időpontjától az ALS-sel vagy tracheotómiával vagy folyamatos non-invazív lélegeztetéssel (24 órás) összefüggő halálozás időpontjáig, amelyik előbb bekövetkezett, legfeljebb 100 hónapig értékelték
Genetikai endofenotípusok
Időkeret: az ALS-hez, tracheotómiához vagy folyamatos non-invazív lélegeztetéshez (napi 24 órában) kapcsolódó halálozás időpontja, amelyik előbb bekövetkezett, legfeljebb 100 hónapig
a különböző klinikai, biológiai, radiológiai és elektrofiziológiai endofenotípusok (azonos tulajdonságú klaszterek) meghatározása genetikai formák szerint (SOD1, TDP43, FUS, C9orf72,...)
az ALS-hez, tracheotómiához vagy folyamatos non-invazív lélegeztetéshez (napi 24 órában) kapcsolódó halálozás időpontja, amelyik előbb bekövetkezett, legfeljebb 100 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

University Hospital, Lille

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2015. január 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2026. január 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2026. január 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2015. január 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2015. február 10.

Első közzététel (Becslés)

2015. február 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. november 7.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. november 4.

Utolsó ellenőrzés

2022. november 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2012-50 (Egyéb azonosító: CCRRC)
  • 2013-A00969-36 (Egyéb azonosító: ID RCB number, ANSM)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Motoros neuron betegség

Klinikai vizsgálatok a biomarkerek (összetett elemzés)

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Guinea

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel