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Estudio de Factores Predictivos de Progresión de la Enfermedad de la Neurona Motora (PULSE)

4 de noviembre de 2022 actualizado por: University Hospital, Lille

Estudio de factores predictivos de la progresión del pronóstico de la enfermedad de la motoneurona y biomarcadores del endofenotipo Establecimiento de una base de datos en francés

La esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una enfermedad neurodegenerativa polimorfa compleja y devastadora. Aunque los mecanismos fisiopatológicos que subyacen al desarrollo de la ELA aún no se han dilucidado por completo, ha habido avances significativos en la comprensión de la patogenia de la ELA, con evidencia emergente de una interacción compleja entre los factores genéticos y la disfunción de las vías moleculares vitales. Sin embargo, los numerosos ensayos clínicos aleatorizados (ECA) para la ELA no han logrado generar tratamientos farmacológicos mejorados. Los biomarcadores capaces de aportar valor pronóstico y distinguir los diferentes endofenotipos de esta enfermedad polimórfica podrían ayudar a seleccionar mejor los grupos de pacientes para mejorar los resultados de los ECA. Sin embargo, se ha avanzado poco en el desarrollo de marcadores viables de diagnóstico, pronóstico y seguimiento. Esto podría explicarse por deficiencias comunes, como tamaños de muestra relativamente pequeños, diseños de estudio con poca potencia estadística, falta de controles de enfermedades y cohortes de pacientes mal caracterizadas. Aún es crucial que los investigadores desarrollen y validen más biomarcadores de ALS e incorporen estos biomarcadores en la línea de desarrollo de fármacos para ALS.

Por tanto, el objetivo del presente estudio es determinar los biomarcadores clínicos, biológicos, de imagen y electrofisiológicos de pronóstico de supervivencia sin eventos (i.e. comorbilidad severa, 24 horas de ventilación no invasiva, traqueotomía). Este es un estudio francés prospectivo observacional multicéntrico de una cohorte de 1000 pacientes con ELA.

Esta gran base de datos multimodal estará abierta a colaboraciones científicas internacionales fructíferas.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio prospectivo observacional multicéntrico francés de una cohorte de 1000 pacientes con ELA, 100 controles neurológicos y 200 controles sanos seguidos desde los primeros signos hasta el final de la enfermedad.

Por tanto, el objetivo del presente estudio es determinar los biomarcadores clínicos, biológicos, de imagen y electrofisiológicos de pronóstico de supervivencia sin eventos (i.e. comorbilidad severa, 24 horas de ventilación no invasiva, traqueotomía).

Entre los objetivos secundarios se destacarán i) los biomarcadores de progresión de la enfermedad ii) los biomarcadores de diagnóstico frente a controles iii) la determinación de los diferentes endofenotipos según el pronóstico, los perfiles genéticos y las presentaciones clínicas iniciales. Los criterios de evaluación incluirán, en particular, antecedentes médicos detallados, hábitos, tratamientos pasados ​​y presentes, factores de riesgo vascular, ALSFRS-R, pruebas musculares, parámetros respiratorios que incluyen la saturación nocturna temprana y el perfil de apnea, las presentaciones clínicas detalladas y predeterminadas, un examen cognitivo y conductual extenso. , pruebas biológicas extensas de sangre, líquido cefalorraquídeo, orina, análisis genéticos, múltiples secuencias de resonancia magnética cerebral y espinal, y pruebas electrofisiológicas (es decir, electromiograma, MUNIX, triple estimulación). Las pruebas invasivas serán opcionales (es decir, punción lumbar, biopsias de piel, biopsias musculares).

El gran número de pacientes permitirá análisis estadísticos en profundidad, en particular para establecer árboles decisionales (CHAID).

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Anticipado)

1000

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Pontchaillou
        • Investigador principal:
          • Dominique Maugin, MD,PhD
      • Caen, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU côte de Nacre
        • Investigador principal:
          • Fausto Viader, MD
      • Clermont-Ferrand, Francia
        • Reclutamiento
        • Chu Gabriel Montpied
        • Investigador principal:
          • Nathalie Guy, MD
      • Lille, Francia
        • Reclutamiento
        • CHRU, Hôpital Salengro
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Devos, MD, PhD
      • Limoges, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital Dupuytren
        • Investigador principal:
          • Philippe Couratier, MD
      • Lyon, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital Neurologique Pierre Wertheimer
        • Investigador principal:
          • Emilien Bernard, MD,PhD
      • Marseille, Francia
        • Reclutamiento
        • AP-HM,Hôpital de la Timone
        • Investigador principal:
          • Attarian Shahram, MD,PhD
      • Montpellier, Francia
        • Reclutamiento
        • Hopital Gui de Chauliac
        • Investigador principal:
          • William Camu, MD
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital de l'Archet 1, CHU
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital La Pitié (AP-HP)
        • Investigador principal:
          • François Salachas, MD
      • Saint Brieuc, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier
        • Investigador principal:
          • Yvan Kolev, MD
      • Saint Etienne, Francia
        • Reclutamiento
        • Hopital Nord
        • Investigador principal:
          • Jean-Christophe Antoine, MD,PhD
      • Tours, Francia
        • Reclutamiento
        • CHU Bretonneau
        • Investigador principal:
          • Philippe Corcia, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 85 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Cohorte francesa multicéntrica de 1000 pacientes con ELA, 100 controles neurológicos y 200 controles sanos

Descripción

Criterios de inclusión para pacientes con ELA:

  • Pacientes con sospecha de esclerosis lateral amiotrófica
  • Desde los primeros signos (calambres, fasciculaciones) o primer déficit en el momento del diagnóstico se desarrollan
  • Paciente mayor de 18 años
  • Paciente capaz de dar su consentimiento informado

Criterios de inclusión para controles sanos:

  • Sujetos mayores de 18 años (población equiparada por edad y sexo con ELA)
  • Pruebas y exámenes neurológicos que no muestren trastornos neurológicos.
  • No tener enfermedad grave o pronóstico vital funcional

Criterios de inclusión para controles neurológicos:

  • Pacientes con enfermedades neurodegenerativas típicas distintas de la ELA (enfermedad de Parkinson, enfermedad de Alzheimer)
  • No tener enfermedad grave o pronóstico vital funcional
  • Paciente mayor de 18 años (población pareada por edad y sexo con ELA)
  • Paciente capaz de dar su consentimiento informado

Criterio de exclusión:

  • Sujetos menores de 18 años
  • Paciente incapaz de dar su consentimiento informado
  • Tener una enfermedad grave o un pronóstico vital funcional
  • Contraindicaciones resonancia magnética

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Grupo
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
pacientes
seguimiento de pacientes con esclerosis lateral amiotrófica desde los primeros signos hasta el final de la enfermedad
Otro: biomarcadores (análisis compuesto)
exámenes biológicos, imagenológicos, electrofisiológicos y anatomopatológicos
controles neurológicos
pacientes con otra enfermedad neurológica
Otro: biomarcadores (análisis compuesto)
exámenes biológicos, imagenológicos, electrofisiológicos y anatomopatológicos
controles saludables
controles sanos emparejados por edad
Otro: biomarcadores (análisis compuesto)
exámenes biológicos, imagenológicos, electrofisiológicos y anatomopatológicos

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de biomarcadores de supervivencia
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la primera progresión documentada, evaluada hasta 100 meses
El valor predictivo de los biomarcadores clínicos, biológicos, de imagen y electrofisiológicos de supervivencia se analizará de acuerdo con la duración de la vida (meses) sin eventos (i.e. comorbilidad severa, 24 horas de ventilación no invasiva, traqueotomía)
Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de la primera progresión documentada, evaluada hasta 100 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio de biomarcadores de progresión de la enfermedad
Periodo de tiempo: línea base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses, 15 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses (promedio)
Se analizará el valor predictivo de los biomarcadores clínicos, biológicos, de imagen y electrofisiológicos de pronóstico según la tasa de progresión de la puntuación ALSFRS-R
línea base, 3 meses, 6 meses, 9 meses, 12 meses, 15 meses, 24 meses, 36 meses, 48 ​​meses (promedio)
Endofenotipos clínicos según el tiempo de supervivencia
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte relacionada con ALS o traqueotomía o ventilación continua no invasiva (24 horas al día), lo que ocurra primero, evaluado hasta 100 meses
La determinación de los diferentes endofenotipos clínicos, biológicos, radiológicos y electrofisiológicos (clusters de las mismas características) según el tiempo de supervivencia
Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte relacionada con ALS o traqueotomía o ventilación continua no invasiva (24 horas al día), lo que ocurra primero, evaluado hasta 100 meses
Endofenotipos genéticos
Periodo de tiempo: la fecha de muerte relacionada con ALS o traqueotomía o ventilación no invasiva continua (24 horas al día), lo que ocurra primero, evaluado hasta 100 meses
la determinación de los diferentes endofenotipos clínicos, biológicos, radiológicos y electrofisiológicos (clusters de las mismas características) según las formas genéticas (SOD1, TDP43, FUS, C9orf72,...)
la fecha de muerte relacionada con ALS o traqueotomía o ventilación no invasiva continua (24 horas al día), lo que ocurra primero, evaluado hasta 100 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University Hospital, Lille

Investigadores

  • Silla de estudio: David DEVOS, MD, PhD, University Hospital, Lille

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de enero de 2015

Finalización primaria (Anticipado)

1 de enero de 2026

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de enero de 2015

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2015

Publicado por primera vez (Estimar)

11 de febrero de 2015

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

7 de noviembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de noviembre de 2022

Última verificación

1 de noviembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 2012-50 (Otro identificador: CCRRC)
  • 2013-A00969-36 (Otro identificador: ID RCB number, ANSM)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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