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Étude de faisabilité GAS-Hem

15 mars 2021 mis à jour par: Baxalta now part of Shire

Une nouvelle mesure de résultat centrée sur le patient pour les patients atteints d'hémophilie : tester la faisabilité du GAS-Hem chez les patients pédiatriques, adolescents et adultes atteints d'hémophilie A

Le but de cette étude est d'étudier la faisabilité et l'acceptabilité du menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) en tant que mesure des résultats rapportés par les patients (PRO) pour surveiller les progrès cliniques dans les domaines d'objectifs identifiés par les participants chez les personnes atteintes d'hémophilie A. .

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'hémophilie A est un trouble hémorragique congénital récessif lié à l'X causé par un facteur de coagulation VIII (FVIII) déficient ou défectueux. L'absence de FVIII entraîne des épisodes hémorragiques «spontanés» (survenant principalement dans les articulations, les muscles et, moins fréquemment, dans les tissus mous) et des saignements excessifs à la suite d'un traumatisme ou d'une blessure. Avec un traitement approprié (FVIII) et des soins personnels, la plupart des patients hémophiles peuvent maintenir un mode de vie actif et productif. Avec une prise de conscience croissante qu'un faible taux de saignement n'est parfois atteint, en partie, que par des patients limitant leurs activités, on s'intéresse de plus en plus à comprendre comment l'hémophilie peut encore limiter la vie malgré l'absence de saignements majeurs. L'étude actuelle introduira et testera une méthode standardisée de mesure des résultats individualisés basée sur l'échelle de réalisation des objectifs (GAS), une méthode qui permet aux participants de fixer des objectifs pour relever les défis qui leur sont importants et de surveiller les réalisations dans ces domaines au fil du temps. Le menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) est un instrument en ligne permettant de définir et de suivre des objectifs personnalisés liés à l'hémophilie. Le menu des objectifs présente les défis courants auxquels sont confrontées les personnes atteintes d'hémophilie, accompagné d'un inventaire de descripteurs qui peuvent être personnalisés. L'outil peut être utilisé pour suivre la santé des individus à travers un large éventail d'âges, d'expériences de vie et d'états de santé. Il s'agit d'une étude de faisabilité multicentrique, prospective, observationnelle et de 12 semaines portant sur jusqu'à 60 personnes (âgées de 5 et 65 ans) atteintes d'hémophilie A modérée à sévère afin d'étudier la faisabilité et l'acceptabilité de GAS-Hem en tant que résultat rapporté par le patient (PRO) mesure pour surveiller les progrès cliniques dans les domaines d'objectifs identifiés par les participants. Les résultats, y compris GAS-Hem (primaire), la qualité de vie liée à la santé, les épisodes hémorragiques (lieu, cause, heure) et le traitement (heure, dose et raison de la perfusion) seront évalués au dépistage/au départ, avec un suivi au 6 et 12 semaines. Les critères d'évaluation d'intérêt comprennent les résultats du GAS-Hem des participants à 6 et 12 semaines, les résultats de la qualité de vie (QoL) des participants à 6 et 12 semaines, ainsi que la perception des participants et des cliniciens du GAS-Hem comme un moyen utile d'identifier et de suivre les progrès. dans les domaines d'objectifs pertinents.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

44

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • États-Unis
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, États-Unis, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

5 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients atteints d'hémophilie A modérée à sévère aux États-Unis ou au Canada.

La description

Critère d'intégration:

  1. Le participant a un diagnostic documenté d'hémophilie A
  2. Le participant a documenté des niveaux de facteur de coagulation de 5 % ou moins
  3. Le participant suit un régime prescrit de prophylaxie continue. La prophylaxie continue est définie par la Fédération mondiale de l'hémophilie comme "… l'intention de traiter pendant 52 semaines par an et de recevoir au moins une fréquence définie a priori de perfusions pendant au moins 45 semaines (85 %) de l'année considérée"
  4. Le participant est disposé et capable de se conformer aux exigences du protocole
  5. Le participant maîtrise l'anglais pour permettre l'utilisation de l'outil Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem).

Critère d'exclusion:

  1. Participants avec un anticorps actif inhibiteur du facteur VIII (FVIII) (≥ 0,4 unités Bethesda (UB) en utilisant la modification de Nijmegen du test Bethesda ou ≥ 0,6 UB en utilisant le test Bethesda) à tout moment avant le dépistage
  2. Le participant a reçu un diagnostic d'anomalie hémostatique héréditaire ou acquise autre que l'hémophilie A (p. ex., anomalie plaquettaire qualitative ou maladie de von Willebrand)
  3. Le participant a participé à une étude clinique impliquant un médicament ou un dispositif dans les 30 jours précédant l'inscription ou est prévu de participer à une étude clinique impliquant un produit ou un dispositif médical au cours de cette étude
  4. Le participant est un membre de la famille ou un employé de l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Participants à l'étude
Participants atteints d'hémophile A
Biologique: Facteur VIII
Produits de facteur VIII homologués. L'étude est indépendante de la marque
Autres noms:
  • FVIII

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la réponse à l'outil de résultats du menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem)
Délai: Base de référence ; semaines 6 et 12
Le GAS-Hem est un instrument en ligne permettant d'établir et de suivre des objectifs personnalisés liés à l'hémophilie. Le GAS-Hem utilise une échelle à 5 points pour enregistrer le degré de réalisation par rapport à des domaines d'objectifs définis individuellement entre une ligne de base établie (mise à l'échelle de -1) et des points de temps de suivi (ici, 6 semaines et 12 semaines). La plage d'échelle est de +2 (résultat bien meilleur) à -2 (résultat bien pire), où 0 représente le résultat souhaité. Le processus comprend un facilitateur pour s'assurer que les descriptions des résultats pour les niveaux de l'échelle sont raisonnablement réalisables (ni trop difficiles ni trop faciles) et représentent un changement à peu près équivalent entre les niveaux (c'est-à-dire les scores). La formule de notation globale donne un score récapitulatif de 50 lorsque tous les objectifs sont atteints (atteinte de l'objectif individuel = 0). Les scores> 50 indiquent généralement des résultats meilleurs que prévu dans la réalisation des objectifs. Les scores <50 indiquent que, dans l'ensemble, les objectifs n'ont pas été atteints. La fourchette globale des scores totaux dépend du nombre moyen de buts.
Base de référence ; semaines 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base de la mesure de la réactivité (sensibilité au changement) du GAS-Hem par rapport au SF-36
Délai: Base de référence ; semaines 6 et 12
Comparaison des résultats du menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) avec les mesures du Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). L'analyse comparera les tailles d'effet calculées pour le GAS-Hem et le SF-36 à l'aide du d de Cohen et des moyennes de réponse standardisées.
Base de référence ; semaines 6 et 12
Changement par rapport au départ de la mesure de la réactivité (sensibilité au changement) du GAS-Hem par rapport au PedQL
Délai: Base de référence ; semaines 6 et 12
Comparaison des résultats du menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) avec les mesures de l'inventaire de la qualité de vie pédiatrique (PedsQL). L'analyse comparera les tailles d'effet calculées pour le GAS-Hem et le PedsQL à l'aide du d de Cohen et des moyennes de réponse standardisées.
Base de référence ; semaines 6 et 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport aux valeurs initiales des résultats de la qualité de vie (QoL) : Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Délai: Base de référence ; semaines 6 et 12
Le SF-36 est une enquête en 36 éléments sur le fonctionnement physique, les limitations de rôle (à la fois physiques et émotionnelles), la douleur corporelle, la vitalité générale de la santé, le fonctionnement social et la santé mentale administrée aux adultes âgés de 19 ans et plus. L'instrument mesure la qualité de vie liée à la santé sur une échelle de 0 (niveau le plus bas) à 100 (niveau le plus élevé).
Base de référence ; semaines 6 et 12
Changement par rapport à la ligne de base des résultats de la qualité de vie (QoL) : Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Délai: Base de référence ; semaines 6 et 12
Le PedsQL est une enquête en 23 éléments qui évalue le fonctionnement physique, le fonctionnement émotionnel, le fonctionnement social et le fonctionnement scolaire chez les enfants et les adolescents âgés de 5 à 18 ans. Le PedsQL mesure la qualité de vie liée à la santé sur une échelle de 0 (qualité de vie la plus faible) à 100 (qualité de vie la plus élevée).
Base de référence ; semaines 6 et 12
Perception des participants du GAS-Hem comme un moyen utile d'identifier et de suivre les changements dans les domaines d'objectifs pertinents
Délai: Semaine 12
Mesuré à l'aide d'un questionnaire pour tester l'acceptabilité et l'utilité du menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) pour les patients et, le cas échéant, pour leurs parents ou tuteurs.
Semaine 12
Perception par le clinicien du GAS-Hem comme un moyen utile de surveiller les progrès cliniques dans les domaines d'objectifs identifiés par le patient
Délai: Semaine 12
Mesuré à l'aide d'un questionnaire pour les cliniciens conçu pour tester leur perception de l'utilité du menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) pour le suivi des progrès cliniques.
Semaine 12
Nombre et emplacement des saignements
Délai: Dans les six mois précédant le début de l'étude jusqu'à la semaine 12 de l'étude
Les antécédents d'épisodes hémorragiques au cours des six mois précédant la signature du consentement éclairé seront recueillis. Les participants enregistreront les détails de chaque épisode de saignement ultérieur dans le journal du participant pendant l'étude.
Dans les six mois précédant le début de l'étude jusqu'à la semaine 12 de l'étude

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Baxalta now part of Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

5 août 2016

Achèvement primaire (Réel)

2 novembre 2016

Achèvement de l'étude (Réel)

2 novembre 2016

Dates d'inscription aux études

Première soumission

24 novembre 2015

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

2 février 2016

Première publication (Estimation)

5 février 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mars 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

15 mars 2021

Dernière vérification

1 mars 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 001501

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/. Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • PROTOCOLE D'ÉTUDE
  • SÈVE
  • CIF
  • RSE

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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