Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

GAS-Hem genomförbarhetsstudie

15 mars 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire

Ett nytt patientcentrerat resultatmått för patienter med blödarsjuka: testa genomförbarheten av GAS-hem i pediatriska, ungdomar och vuxna hemofili A-patienter

Syftet med denna studie är att undersöka genomförbarheten och acceptansen av Standardized Goal Attainment Scaling-menyn för hemofili (GAS-Hem) som ett patientrapporterat utfallsmått (PRO) för att övervaka kliniska framsteg i deltagare-identifierade målområden hos individer med hemofili A .

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Hemofili A är en X-kopplad recessiv, medfödd blödningsstörning orsakad av bristfällig eller defekt koagulationsfaktor VIII (FVIII). Frånvaron av FVIII leder till "spontana" blödningsepisoder (uppträder främst i leder, muskler och, mindre vanligt, i mjuka vävnader) och till överdriven blödning efter trauma eller skada. Med korrekt behandling (FVIII) och egenvård kan de flesta blödarsjuka patienter upprätthålla en aktiv, produktiv livsstil. Med en växande insikt om att en låg blödningsfrekvens ibland bara uppnås, delvis, genom att patienter begränsar sina aktiviteter, har det funnits ett växande intresse för att förstå hur blödarsjuka fortfarande kan begränsa livet trots frånvaro av större blödningar. Den aktuella studien kommer att introducera och testa en standardiserad metod för individualiserad resultatmätning baserad på Goal Attainment Scaling (GAS), en metod som gör det möjligt för deltagarna att sätta upp mål för att möta utmaningar som är meningsfulla för dem och övervaka uppnåendet inom dessa områden över tid. Standardized Goal Attainment Scaling-menyn för hemofili (GAS-Hem) är ett onlineinstrument för att ställa in och spåra personliga mål relaterade till hemofili. Målmenyn fångar vanliga utmaningar som personer med blödarsjuka möter, åtföljd av en inventering av deskriptorer som kan anpassas. Verktyget kan användas för att spåra individers hälsa över ett brett spektrum av åldrar, livserfarenheter och hälsotillstånd. Detta är en 12-veckors, multicenter, prospektiv, observationell, genomförbarhetsstudie av upp till 60 personer (i åldern 5 och 65) med måttlig till svår hemofili A för att undersöka genomförbarheten och acceptansen av GAS-Hem som ett patientrapporterat resultat (PRO) åtgärd för att övervaka kliniska framsteg inom deltagaridentifierade målområden. Utfall, inklusive GAS-Hem (primär), hälsorelaterad livskvalitet, blödningsepisoder (plats, orsak, tid) och behandling (tid, dos och orsak till infusion) kommer att bedömas vid screening/baseline, med uppföljning kl. 6 och 12 veckor. Slutpunkter av intresse inkluderar deltagares GAS-Hem-resultat vid 6 och 12 veckor, deltagares livskvalitet (QoL)-resultat vid 6 och 12 veckor, såväl som deltagarnas och läkarens uppfattning om GAS-Hem som ett användbart sätt att identifiera och övervaka framsteg inom relevanta målområden.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

44

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Förenta staterna, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år till 65 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter med måttlig till svår hemofili A i USA eller Kanada.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Deltagaren har en dokumenterad diagnos av hemofili A
  2. Deltagaren har dokumenterade koagulationsfaktornivåer på 5 % eller mindre
  3. Deltagaren är på en föreskriven regim av kontinuerlig profylax. Kontinuerlig profylax definieras av World Federation of Hemophilia som "... avsikten att behandla i 52 veckor per år och få en minimum av en a priori definierad frekvens av infusioner under minst 45 veckor (85%) av det aktuella året"
  4. Deltagaren är villig och kapabel att följa kraven i protokollet
  5. Deltagaren är behärskad i det engelska språket för att tillåta användning av verktyget Standardized Goal Attainment Scaling för hemofili (GAS-Hem).

Exklusions kriterier:

  1. Deltagare med en aktiv faktor VIII (FVIII)-hämmande antikropp (≥ 0,4 Bethesda-enheter (BU) som använder Nijmegen-modifieringen av Bethesda-analysen eller ≥ 0,6 BU med Bethesda-analysen) när som helst före screening
  2. Deltagaren har diagnostiserats med en ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom)
  3. Deltagaren har deltagit i en klinisk studie som involverar ett läkemedel eller en enhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en klinisk studie som involverar en medicinsk produkt eller enhet under studiens gång
  4. Deltagare är en familjemedlem eller anställd hos utredaren

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Studiedeltagare
Deltagare med Hemophila A
Biologisk: Faktor VIII
Licensierade Factor VIII-produkter. Studien är varumärkesagnostisk
Andra namn:
  • FVIII

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändra från baslinjen för svaret till menyn Standardized Goal Attainment Scaling för hemofili (GAS-Hem) utfallsverktyget
Tidsram: Baslinje; vecka 6 och 12
GAS-Hem är ett onlineinstrument för att sätta upp och spåra personliga mål relaterade till hemofili. GAS-Hem använder en 5-gradig skala för att registrera graden av uppnående i förhållande till individuellt definierade målområden mellan en fastställd baslinje (skalad som -1) och uppföljningstidpunkter (här, 6 veckor och 12 veckor). Skalområdet är +2 (mycket bättre resultat) till -2 (mycket sämre resultat), där 0 representerar det önskade resultatet. Processen inkluderar en facilitator för att säkerställa att utfallsbeskrivningarna för skalnivåerna är någorlunda uppnåbara (inte för svåra eller för lätta) och representerar ungefär likvärdiga förändringar mellan nivåerna (dvs. poäng). Den totala poängformeln resulterar i en sammanfattande poäng på 50 när alla mål har uppnåtts (individuell måluppfyllelse = 0). Poäng >50 indikerar generellt bättre än förväntat resultat i måluppfyllelse. Poäng <50 indikerar att målen totalt sett inte uppnåddes. Det totala poängintervallet beror på det genomsnittliga antalet mål.
Baslinje; vecka 6 och 12
Ändring från baslinjen för mätningen av känsligheten (känsligheten för förändring) av GAS-Hem jämfört med SF-36
Tidsram: Baslinje; vecka 6 och 12
Jämförelse av utfall på Standardized Goal Attainment Scaling-menyn för hemofili (GAS-Hem) med Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36) mätningar. Analysen kommer att jämföra effektstorlekar beräknade för GAS-Hem och SF-36 med hjälp av Cohens d och standardiserade svarsmedel.
Baslinje; vecka 6 och 12
Ändring från baslinjen för mätningen av känsligheten (känsligheten för förändring) av GAS-Hem jämfört med PedQL
Tidsram: Baslinje; vecka 6 och 12
Jämförelse av utfall på Standardized Goal Attainment Scaling-menyn för hemofili (GAS-Hem) med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) mätningar. Analysen kommer att jämföra effektstorlekar beräknade för GAS-Hem och PedsQL med hjälp av Cohens d och standardiserade svarsmedel.
Baslinje; vecka 6 och 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen för livskvalitetsresultat (QoL): Medicinska hälsoresultat Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Tidsram: Baslinje; vecka 6 och 12
SF-36 är en undersökning på 36 punkter av fysisk funktion, rollbegränsningar (både fysisk och känslomässig), kroppslig smärta, allmän hälsovitalitet, social funktion och mental hälsa administrerad till vuxna 19 år och äldre. Instrumentet mäter hälsorelaterad livskvalitet på en skala från 0 (lägsta nivå) till 100 (högsta nivå).
Baslinje; vecka 6 och 12
Förändring från baslinjen för livskvalitetsresultat (QoL): Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Tidsram: Baslinje; vecka 6 och 12
PedsQL är en undersökning med 23 punkter som utvärderar fysisk funktion, emotionell funktion, social funktion och skolfunktion hos barn och ungdomar i åldrarna 5 till 18. PedsQL mäter hälsorelaterad livskvalitet på en skala från 0 (lägsta livskvalitet) till 100 (högsta livskvalitet).
Baslinje; vecka 6 och 12
Deltagarnas uppfattning om GAS-Hem som ett användbart medel för att identifiera och övervaka förändringar inom relevanta målområden
Tidsram: Vecka 12
Mäts med hjälp av ett frågeformulär för att testa acceptansen och användbarheten av Standardized Goal Attainment Scaling-menyn för hemofili (GAS-Hem) för patienter, och i tillämpliga fall för deras föräldrar eller vårdnadshavare.
Vecka 12
Klinikerns uppfattning om GAS-Hem som ett användbart sätt att övervaka kliniska framsteg i patientidentifierade målområden
Tidsram: Vecka 12
Mäts med hjälp av ett frågeformulär för kliniker utformat för att testa deras uppfattning om användbarheten av Standardized Goal Attainment Scaling-menyn för hemofili (GAS-Hem) för att övervaka kliniska framsteg.
Vecka 12
Antal och plats för blödningar
Tidsram: Inom sex månader innan studiestart till och med vecka 12 i studien
Historik om blödningsepisoder under de sex månaderna före undertecknandet av informerat samtycke kommer att samlas in. Deltagarna kommer att registrera detaljer om varje efterföljande blödningsepisod i deltagardagboken under studien.
Inom sex månader innan studiestart till och med vecka 12 i studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

5 augusti 2016

Primärt slutförande (Faktisk)

2 november 2016

Avslutad studie (Faktisk)

2 november 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

24 november 2015

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

2 februari 2016

Första postat (Uppskatta)

5 februari 2016

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 mars 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

15 mars 2021

Senast verifierad

1 mars 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 001501

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.

Kriterier för IPD Sharing Access

IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/. För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.

IPD-delning som stöder informationstyp

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAV
  • ICF
  • CSR

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Kliniska prövningar på Faktor VIII

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera