Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

GAS-Hem mulighetsstudie

15. mars 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire

Et nytt pasientsentrert resultatmål for pasienter med hemofili: testing av gjennomførbarheten av GAS-hem i pediatriske, ungdoms- og voksne hemofili A-pasienter

Hensikten med denne studien er å undersøke gjennomførbarheten og akseptabiliteten av Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) som et pasientrapportert resultatmål (PRO) for å overvåke klinisk fremgang i deltakeridentifiserte målområder hos individer med hemofili A .

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Hemofili A er en X-bundet recessiv, medfødt blødningssykdom forårsaket av mangelfull eller defekt koagulasjonsfaktor VIII (FVIII). Fravær av FVIII fører til "spontane" blødningsepisoder (oppstår primært i ledd, muskler og, mindre vanlig, i bløtvev) og til overdreven blødning etter traumer eller skade. Med riktig behandling (FVIII) og egenomsorg kan de fleste hemofilipasienter opprettholde en aktiv, produktiv livsstil. Med en økende forståelse for at lav blødningsrate noen ganger bare oppnås, delvis, ved at pasienter begrenser aktivitetene sine, har det vært økende interesse for å forstå hvordan hemofili fortsatt kan begrense livet til tross for fravær av store blødninger. Den nåværende studien vil introdusere og teste en standardisert metode for individualisert resultatmåling basert på Goal Attainment Scaling (GAS), en metode som lar deltakerne sette mål for å møte utfordringer som er meningsfulle for dem og overvåke oppnåelse på disse områdene over tid. Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) er et nettbasert instrument for å sette og spore personlige mål relatert til hemofili. Målmenyen fanger opp vanlige utfordringer som mennesker med hemofili står overfor, ledsaget av en oversikt over beskrivelser som kan tilpasses. Verktøyet kan brukes til å spore helsen til individer over et bredt spekter av aldre, livserfaringer og helsetilstander. Dette er en 12-ukers, multisenter, prospektiv, observasjons, mulighetsstudie av opptil 60 personer (i alderen 5 og 65) med moderat til alvorlig hemofili A for å undersøke gjennomførbarheten og akseptabiliteten av GAS-Hem som pasientrapportert resultat (PRO) tiltak for å overvåke klinisk fremgang i deltakeridentifiserte målområder. Utfall, inkludert GAS-Hem (primær), helserelatert livskvalitet, blødningsepisoder (lokalisering, årsak, tid) og behandling (tid, dose og årsak til infusjon) vil bli vurdert ved skjerm/baseline, med oppfølging kl. 6 og 12 uker. Endepunkter av interesse inkluderer deltakernes GAS-Hem-utfall etter 6 og 12 uker, deltakeres livskvalitet (QoL) etter 6 og 12 uker, samt deltaker- og klinikers oppfatning av GAS-Hem som et nyttig middel for å identifisere og overvåke fremgang på aktuelle målområder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

44

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Forente stater
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Forente stater, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 65 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med moderat til alvorlig hemofili A i USA eller Canada.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Deltakeren har en dokumentert diagnose hemofili A
  2. Deltakeren har dokumentert koagulasjonsfaktornivåer på 5 % eller mindre
  3. Deltakeren er på et foreskrevet regime med kontinuerlig profylakse. Kontinuerlig profylakse er definert av World Federation of Hemophilia som "... hensikten med å behandle i 52 uker i året og motta et minimum av en a priori definert frekvens av infusjoner i minst 45 uker (85%) av året som vurderes"
  4. Deltaker er villig og i stand til å overholde kravene i protokollen
  5. Deltakeren er dyktig i engelsk for å tillate bruk av Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem)-verktøyet.

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltakere med et aktivt faktor VIII (FVIII)-hemmende antistoff (≥ 0,4 Bethesda-enheter (BU) ved bruk av Nijmegen-modifikasjonen av Bethesda-analysen eller ≥ 0,6 BU ved bruk av Bethesda-analysen) når som helst før screening
  2. Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom)
  3. Deltakeren har deltatt i en klinisk studie som involverer et legemiddel eller enhet innen 30 dager før påmelding eller er planlagt å delta i en klinisk studie som involverer et medisinsk produkt eller utstyr i løpet av denne studien
  4. Deltakeren er et familiemedlem eller ansatt hos etterforskeren

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Studiedeltakere
Deltakere med Hemophila A
Biologisk: Faktor VIII
Lisensierte Faktor VIII-produkter. Studien er merkeagnostisk
Andre navn:
  • FVIII

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for responsen til Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) utfallsverktøy
Tidsramme: Grunnlinje; uke 6 og 12
GAS-Hem er et nettbasert instrument for å sette og spore personlige mål relatert til hemofili. GAS-Hem bruker en 5-punkts skala for å registrere graden av oppnåelse i forhold til individuelt definerte målområder mellom en etablert baseline (skalert som -1) og oppfølgingstidspunkter (her, 6 uker og 12 uker). Skalaområdet er +2 (mye bedre utfall) til -2 (mye dårligere utfall), der 0 representerer ønsket utfall. Prosessen inkluderer en tilrettelegger for å sikre at resultatbeskrivelsene for skalanivåene er rimelig oppnåelige (ikke for vanskelige eller for enkle) og representerer omtrent likeverdige endringer mellom nivåene (dvs. skår). Formelen for totalscoring resulterer i en oppsummerende poengsum på 50 når alle mål er oppnådd (individuell måloppnåelse = 0). Poeng >50 indikerer generelt bedre enn forventet resultater i måloppnåelse. Score <50 indikerer at målene totalt sett ikke ble oppnådd. Den totale poengsummen er avhengig av gjennomsnittlig antall mål.
Grunnlinje; uke 6 og 12
Endring fra baseline for måling av respons (følsomhet for endringer) til GAS-Hem sammenlignet med SF-36
Tidsramme: Grunnlinje; uke 6 og 12
Sammenligning av utfall på Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) med Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36) mål. Analysen vil sammenligne effektstørrelser beregnet for GAS-Hem og SF-36 ved bruk av Cohens d og standardiserte responsmidler.
Grunnlinje; uke 6 og 12
Endring fra baseline for måling av respons (følsomhet for endringer) til GAS-Hem sammenlignet med PedQL
Tidsramme: Grunnlinje; uke 6 og 12
Sammenligning av utfall på Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) med Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) mål. Analysen vil sammenligne effektstørrelser beregnet for GAS-Hem og PedsQL ved bruk av Cohens d og standardiserte responsmidler.
Grunnlinje; uke 6 og 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline for livskvalitetsutfall (QoL): Medisinsk helseutfall Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Tidsramme: Grunnlinje; uke 6 og 12
SF-36 er en undersøkelse på 36 elementer av fysisk funksjon, rollebegrensninger (både fysiske og emosjonelle), kroppslige smerter, generell helsevitalitet, sosial funksjon og mental helse administrert til voksne i alderen 19 år og eldre. Instrumentet måler helserelatert livskvalitet på en skala fra 0 (laveste nivå) til 100 (høyeste nivå).
Grunnlinje; uke 6 og 12
Endring fra baseline for livskvalitetsresultater: Pediatric Quality of Life Inventory Versjon 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Tidsramme: Grunnlinje; uke 6 og 12
PedsQL er en undersøkelse på 23 elementer som vurderer fysisk funksjon, emosjonell funksjon, sosial funksjon og skolefunksjon hos barn og ungdom i alderen 5 til 18 år. PedsQL måler helserelatert livskvalitet på en skala fra 0 (laveste livskvalitet) til 100 (høyeste livskvalitet).
Grunnlinje; uke 6 og 12
Deltakernes oppfatning av GAS-Hem som et nyttig middel for å identifisere og overvåke endring i relevante målområder
Tidsramme: Uke 12
Målt ved hjelp av et spørreskjema for å teste akseptabiliteten og nytten av Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) for pasienter, og der det er aktuelt for deres foreldre eller foresatte.
Uke 12
Klinikerens oppfatning av GAS-Hem som et nyttig middel for å overvåke klinisk fremgang i pasientidentifiserte målområder
Tidsramme: Uke 12
Målt ved hjelp av et spørreskjema for klinikere designet for å teste deres oppfatning av nytten av Standardized Goal Attainment Scaling-menyen for hemofili (GAS-Hem) for å overvåke klinisk fremgang.
Uke 12
Antall og plassering av blødninger
Tidsramme: Innen seks måneder før studiestart til og med uke 12 i studien
Anamnese med blødningsepisoder i de seks månedene før du signerer informert samtykke vil bli samlet inn. Deltakerne vil registrere detaljer om hver påfølgende blødningsepisode i deltakerdagboken under studien.
Innen seks måneder før studiestart til og med uke 12 i studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

5. august 2016

Primær fullføring (Faktiske)

2. november 2016

Studiet fullført (Faktiske)

2. november 2016

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

24. november 2015

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

2. februar 2016

Først lagt ut (Anslag)

5. februar 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

15. mars 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 001501

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse om datadeling er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • CSR

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemofili A

Kliniske studier på Faktor VIII

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere