Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

GAS-Hem-haalbaarheidsstudie

15 maart 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

Een nieuwe patiëntgerichte uitkomstmaat voor patiënten met hemofilie: testen van de haalbaarheid van GAS-Hem bij pediatrische, adolescente en volwassen hemofilie A-patiënten

Het doel van deze studie is om de haalbaarheid en aanvaardbaarheid te onderzoeken van het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem) als een door de patiënt gerapporteerde uitkomstmaat (PRO) om de klinische voortgang in door de deelnemer geïdentificeerde doelgebieden bij personen met hemofilie A te volgen. .

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hemofilie A is een X-gebonden recessieve, aangeboren bloedingsaandoening die wordt veroorzaakt door deficiënte of defecte stollingsfactor VIII (FVIII). De afwezigheid van FVIII leidt tot 'spontane' bloedingen (voornamelijk in gewrichten, spieren en, minder vaak, in zachte weefsels) en tot overmatig bloeden na trauma of verwonding. Met de juiste behandeling (FVIII) en zelfzorg kunnen de meeste hemofiliepatiënten een actieve, productieve levensstijl behouden. Met een groeiend besef dat een laag bloedingspercentage soms slechts gedeeltelijk wordt bereikt door patiënten die hun activiteiten beperken, is er een groeiende belangstelling om te begrijpen hoe hemofilie het leven nog steeds kan beperken ondanks de afwezigheid van ernstige bloedingen. De huidige studie zal een gestandaardiseerde methode introduceren en testen voor geïndividualiseerde uitkomstmeting op basis van Goal Attainment Scaling (GAS), een methode die deelnemers in staat stelt doelen te stellen om uitdagingen aan te gaan die voor hen van betekenis zijn en het bereiken van die gebieden in de loop van de tijd te volgen. Het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem) is een online instrument voor het instellen en volgen van gepersonaliseerde doelen met betrekking tot hemofilie. Het doelmenu legt veelvoorkomende uitdagingen vast waarmee mensen met hemofilie worden geconfronteerd, vergezeld van een inventaris van descriptoren die kunnen worden gepersonaliseerd. De tool kan worden gebruikt om de gezondheid van individuen te volgen over een breed spectrum van leeftijden, levenservaringen en gezondheidstoestanden. Dit is een 12 weken durende, multicenter, prospectieve, observationele haalbaarheidsstudie met maximaal 60 mensen (5 en 65 jaar) met matige tot ernstige hemofilie A om de haalbaarheid en aanvaardbaarheid van GAS-Hem als een door de patiënt gerapporteerde uitkomst (PRO) te onderzoeken. maatregel om de klinische voortgang op door de deelnemer geïdentificeerde doelgebieden te bewaken. Uitkomsten, waaronder GAS-Hem (primair), gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven, bloedingsepisodes (locatie, oorzaak, tijd) en behandeling (tijd, dosis en reden voor infusie) zullen worden beoordeeld bij screening/baseline, met follow-up om 6 en 12 weken. Eindpunten van belang zijn onder meer GAS-Hem-resultaten van deelnemers na 6 en 12 weken, resultaten van kwaliteit van leven (QoL) van deelnemers na 6 en 12 weken, evenals de perceptie van deelnemers en clinici van de GAS-Hem als een nuttig middel om de voortgang te identificeren en te bewaken in relevante doelgebieden.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

44

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Verenigde Staten
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Verenigde Staten, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar tot 65 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met matige tot ernstige hemofilie A in de Verenigde Staten of Canada.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Deelnemer heeft een gedocumenteerde diagnose van hemofilie A
  2. Deelnemer heeft gedocumenteerde stollingsfactorniveaus van 5% of minder
  3. Deelnemer volgt een voorgeschreven regime van continue profylaxe. Continue profylaxe wordt door de World Federation of Hemophilia gedefinieerd als "... de intentie om gedurende 52 weken per jaar te behandelen en gedurende ten minste 45 weken (85%) van het beschouwde jaar minimaal een vooraf bepaalde frequentie van infusies te ontvangen"
  4. Deelnemer is bereid en in staat om te voldoen aan de eisen van het protocol
  5. De deelnemer is bekwaam in de Engelse taal om het gebruik van het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem)-tool mogelijk te maken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Deelnemers met een actief factor VIII (FVIII) remmend antilichaam (≥ 0,4 Bethesda-eenheden (BU) bij gebruik van de Nijmeegse modificatie van de Bethesda-assay of ≥ 0,6 BU bij gebruik van de Bethesda-assay) op enig moment voorafgaand aan de screening
  2. Deelnemer is gediagnosticeerd met een erfelijke of verworven hemostatische afwijking anders dan hemofilie A (bijv. kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand)
  3. Deelnemer heeft deelgenomen aan een klinisch onderzoek met een geneesmiddel of hulpmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een klinisch onderzoek met een medisch product of hulpmiddel in de loop van dit onderzoek
  4. Deelnemer is een familielid of medewerker van de onderzoeker

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Studie deelnemers
Deelnemers met Hemophila A
Biologisch: Factor VIII
Gelicentieerde Factor VIII-producten. Studie is merk-agnostisch
Andere namen:
  • FVIII

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van de basislijn van de respons naar het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem)-uitkomstentool
Tijdsspanne: Basislijn; week 6 en 12
De GAS-Hem is een online instrument voor het stellen en volgen van gepersonaliseerde doelen met betrekking tot hemofilie. De GAS-Hem gebruikt een 5-puntsschaal om de mate van verwezenlijking vast te leggen met betrekking tot individueel gedefinieerde doelgebieden tussen een vastgestelde basislijn (geschaald als -1) en follow-uptijdstippen (hier 6 weken en 12 weken). Het schaalbereik loopt van +2 (veel betere uitkomst) tot -2 (veel slechtere uitkomst), waarbij 0 staat voor de gewenste uitkomst. Het proces omvat een facilitator om ervoor te zorgen dat de resultaatbeschrijvingen voor de schaalniveaus redelijkerwijs haalbaar zijn (niet te moeilijk of te gemakkelijk) en ongeveer gelijkwaardige verandering tussen niveaus vertegenwoordigen (dwz scores). De algemene scoreformule resulteert in een samenvattingsscore van 50 wanneer alle doelen zijn bereikt (individuele doelbereiking = 0). Scores >50 wijzen over het algemeen op beter dan verwachte resultaten bij het bereiken van doelen. Scores <50 geven aan dat doelen over het algemeen niet zijn behaald. Het totale scorebereik is afhankelijk van het gemiddelde aantal doelpunten.
Basislijn; week 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de meting van de responsiviteit (gevoeligheid voor verandering) van GAS-Hem vergeleken met de SF-36
Tijdsspanne: Basislijn; week 6 en 12
Vergelijking van de uitkomsten van het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem) met de Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36) maatregelen. De analyse zal effectgroottes vergelijken die zijn berekend voor de GAS-Hem en de SF-36 met behulp van Cohen's d en gestandaardiseerde responsmiddelen.
Basislijn; week 6 en 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde van de meting van de responsiviteit (gevoeligheid voor verandering) van GAS-Hem vergeleken met de PedQL
Tijdsspanne: Basislijn; week 6 en 12
Vergelijking van uitkomsten op het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem) met de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)-metingen. De analyse zal effectgroottes vergelijken die zijn berekend voor de GAS-Hem en de PedsQL met behulp van Cohen's d en gestandaardiseerde responsmiddelen.
Basislijn; week 6 en 12

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Tijdsspanne: Basislijn; week 6 en 12
De SF-36 is een enquête van 36 items over fysiek functioneren, rolbeperkingen (zowel fysiek als emotioneel), lichamelijke pijn, algemene gezondheid, vitaliteit, sociaal functioneren en geestelijke gezondheid, afgenomen bij volwassenen van 19 jaar en ouder. Het instrument meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven op een schaal van 0 (laagste niveau) tot 100 (hoogste niveau).
Basislijn; week 6 en 12
Verandering ten opzichte van de baseline van de kwaliteit van leven (QoL)-uitkomsten: Pediatric Quality of Life Inventory versie 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Tijdsspanne: Basislijn; week 6 en 12
De PedsQL is een enquête met 23 items die het fysieke functioneren, het emotionele functioneren, het sociale functioneren en het functioneren op school beoordeelt bij kinderen en adolescenten van 5 tot 18 jaar. De PedsQL meet gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven op een schaal van 0 (laagste kwaliteit van leven) tot 100 (hoogste kwaliteit van leven).
Basislijn; week 6 en 12
Perceptie van de GAS-Hem door deelnemers als een nuttig middel om veranderingen in relevante doelgebieden te identificeren en te volgen
Tijdsspanne: Week 12
Gemeten met behulp van een vragenlijst om de aanvaardbaarheid en bruikbaarheid van het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem) te testen voor patiënten en, indien van toepassing, voor hun ouders of voogden.
Week 12
Perceptie van de clinicus van de GAS-Hem als een nuttig middel om de klinische voortgang op door de patiënt geïdentificeerde doelgebieden te bewaken
Tijdsspanne: Week 12
Gemeten met behulp van een vragenlijst voor clinici die is ontworpen om hun perceptie te testen van het nut van het Standardized Goal Attainment Scaling-menu voor hemofilie (GAS-Hem) voor het bewaken van de klinische voortgang.
Week 12
Aantal en locatie van bloedingen
Tijdsspanne: Binnen zes maanden voorafgaand aan het begin van de studie tot en met week 12 in de studie
De geschiedenis van bloedingsepisoden in de zes maanden voorafgaand aan het ondertekenen van geïnformeerde toestemming zal worden verzameld. Deelnemers zullen tijdens het onderzoek de details van elke volgende bloedingsepisode in het deelnemersdagboek noteren.
Binnen zes maanden voorafgaand aan het begin van de studie tot en met week 12 in de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

5 augustus 2016

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 november 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

2 november 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 november 2015

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

2 februari 2016

Eerst geplaatst (Schatting)

5 februari 2016

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 001501

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren