GAS-Hem の実現可能性調査

血友病Aは、凝固第VIII因子（FVIII）の欠損または欠陥によって引き起こされるX連鎖劣性遺伝性の先天性出血疾患です。 FVIII が存在しないと、「自然発生的」出血エピソード (主に関節、筋肉、まれに軟組織で発生します) や、外傷または傷害後の過剰な出血が発生します。 適切な治療（FVIII）とセルフケアにより、ほとんどの血友病患者は活動的で生産的なライフスタイルを維持できます。 低出血率は患者が活動を制限することによってのみ達成される場合があるという認識が高まるにつれ、大出血がないにもかかわらず血友病がどのように生命を制限する可能性があるかを理解することへの関心が高まっている。 現在の研究では、目標達成スケーリング（GAS）に基づく個別の成果測定の標準化された方法を導入し、テストする予定です。GASは、参加者が自分にとって意味のある課題に対処するための目標を設定し、それらの領域の達成を長期的に監視できるようにする方法です。 血友病の標準化目標達成スケーリング メニュー (GAS-Hem) は、血友病に関連する個人化された目標を設定および追跡するためのオンライン手段です。 目標メニューは、血友病患者が直面する一般的な課題を捉えており、個人に合わせてカスタマイズできる記述子の一覧表も付いています。 このツールを使用すると、幅広い年齢層、人生経験、健康状態にわたる個人の健康状態を追跡できます。 これは、患者報告結果（PRO）としてのGAS-Hemの実現可能性と受容性を調査するため、中等度から重度の血友病A患者最大60名（5歳と65歳）を対象とした、12週間の多施設共同前向き観察実現可能性研究です。参加者が特定した目標領域における臨床の進歩を監視するための測定。 GAS-Hem（原発性）、健康関連の生活の質、出血エピソード（場所、原因、時間）および治療（注入の時間、用量および理由）を含む転帰は、スクリーニング/ベースラインで評価され、フォローアップが行われます。 6週間と12週間。 関心のあるエンドポイントには、参加者の6週目および12週目でのGAS-Hemアウトカム、6週目と12週目での参加者の生活の質（QoL）アウトカム、および進行状況を特定しモニタリングする有用な手段としてのGAS-Hemに対する参加者と臨床医の認識が含まれます。関連する目標領域で。