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GAS-下摆可行性研究

2021年3月15日 更新者：Baxalta now part of Shire

一种新的以患者为中心的血友病患者结果测量方法：测试 GAS-Hem 在儿科、青少年和成人血友病 A 患者中的可行性

本研究的目的是调查血友病标准化目标达成量表 (GAS-Hem) 作为患者报告结果 (PRO) 测量的可行性和可接受性，以监测血友病 A 患者参与者确定的目标区域的临床进展.

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

血友病 A 是一种 X 连锁隐性遗传性先天性出血性疾病，由凝血因子 VIII (FVIII) 缺乏或缺陷引起。 FVIII 的缺失会导致“自发性”出血事件（主要发生在关节、肌肉中，较少见地发生在软组织中）以及外伤或损伤后的过度出血。 通过适当的治疗 (FVIII) 和自我保健，大多数血友病患者可以保持积极、富有成效的生活方式。 随着越来越多的人认识到有时低出血率只能部分地通过患者限制他们的活动来实现，人们越来越有兴趣了解血友病如何在没有大出血的情况下仍可能限制生命。 当前的研究将引入和测试基于目标实现量表 (GAS) 的个性化结果测量的标准化方法，该方法允许参与者设定目标以应对对他们有意义的挑战，并随着时间的推移监测这些领域的实现情况。 血友病标准化目标实现量表菜单 (GAS-Hem) 是一种在线工具，用于设置和跟踪与血友病相关的个性化目标。 目标菜单记录了血友病患者面临的共同挑战，并附有可个性化的描述符清单。 该工具可用于跟踪各个年龄段、生活经历和健康状况的个人的健康状况。 这是一项为期 12 周、多中心、前瞻性、观察性、可行性研究，对多达 60 名中度至重度血友病 A 患者（5 岁和 65 岁）进行研究，以调查 GAS-Hem 作为患者报告结果 (PRO) 的可行性和可接受性措施来监测参与者确定的目标领域的临床进展。 结果，包括 GAS-Hem（主要）、健康相关的生活质量、出血事件（位置、原因、时间）和治疗（时间、剂量和输注原因）将在筛选/基线时进行评估，并在6 周和 12 周。 关注的终点包括参与者在 6 周和 12 周时的 GAS-Hem 结果、参与者在 6 周和 12 周时的生活质量 (QoL) 结果，以及参与者和临床医生对 GAS-Hem 作为识别和监测进展的有用手段的看法在相关的目标领域。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

44

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • British Columbia
      • Vancouver、British Columbia、加拿大、V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax、Nova Scotia、加拿大、B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • 美国
    • Illinois
      • Peoria、Illinois、美国、61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Oregon Health & Science University

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年 至 65年 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

在美国或加拿大患有中度至重度血友病 A 的患者。

描述

纳入标准：

  1. 参与者有血友病 A 的记录诊断
  2. 参与者记录的凝血因子水平为 5% 或更低
  3. 参与者正在接受规定的连续预防方案。 世界血友病联合会将持续预防定义为“……每年治疗 52 周，并在所考虑的一年中至少接受 45 周 (85%) 的预先确定的输注频率”
  4. 参与者愿意并能够遵守协议的要求
  5. 参与者精通英语，以便使用血友病 (GAS-Hem) 工具的标准化目标实现量表菜单。

排除标准：

  1. 在筛选前的任何时间具有活性因子 VIII (FVIII) 抑制性抗体（≥ 0.4 Bethesda 单位 (BU) 使用 Bethesda 测定的 Nijmegen 修改或≥ 0.6 BU 使用 Bethesda 测定）的参与者
  2. 参与者被诊断出患有 A 型血友病以外的遗传性或获得性止血缺陷（例如，定性血小板缺陷或血管性血友病）
  3. 参与者在入组前 30 天内参加了涉及医疗产品或设备的临床研究，或计划在本研究过程中参加涉及医疗产品或设备的临床研究
  4. 参与者是研究者的家庭成员或雇员

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
研究参与者
甲型血友病参与者
生物：第八因子
获得许可的因子 VIII 产品。 研究与品牌无关
其他名称：
  • 第八因子

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
对血友病 (GAS-Hem) 结果工具的标准化目标达成量表菜单的响应基线变化
大体时间：基线；第 6 周和第 12 周
GAS-Hem 是一种在线工具，用于设置和跟踪与血友病相关的个性化目标。 GAS-Hem 使用 5 分制来记录在既定基线（标度为 -1）和后续时间点（此处为 6 周和 12 周）之间与单独定义的目标区域相关的实现程度。 量表范围是 +2（更好的结果）到 -2（更差的结果），其中 0 代表期望的结果。 该过程包括一名协调员，以确保对量表级别的结果描述是合理可得的（不太难或太容易），并代表级别之间大致相等的变化（即分数）。 当所有目标都达到时（个人目标达到 = 0），总体评分公式会得出总分 50 分。 分数 >50 表示在目标实现方面总体上好于预期结果。 分数 <50 表示总体上没有实现目标。 总得分范围取决于平均进球数。
基线；第 6 周和第 12 周
与 SF-36 相比，GAS-Hem 响应性（对变化的敏感性）测量基线的变化
大体时间：基线；第 6 周和第 12 周
血友病标准化目标达成量表 (GAS-Hem) 与医疗健康结果研究健康调查简表 36 (SF-36) 测量结果的比较。 该分析将比较使用 Cohen 的 d 和标准化响应方法为 GAS-Hem 和 SF-36 计算的效应大小。
基线；第 6 周和第 12 周
与 PedQL 相比，GAS-Hem 响应性（对变化的敏感性）测量基线的变化
大体时间：基线；第 6 周和第 12 周
血友病标准化目标达成量表 (GAS-Hem) 与儿科生活质量量表 (PedsQL) 测量结果的比较。 该分析将比较使用 Cohen 的 d 和标准化响应均值为 GAS-Hem 和 PedsQL 计算的效果大小。
基线；第 6 周和第 12 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
生活质量 (QoL) 结果相对于基线的变化：医疗健康结果研究健康调查简表 36 (SF-36)
大体时间：基线；第 6 周和第 12 周
SF-36 是一项针对 19 岁及以上成年人的身体机能、角色限制（身体和情感）、身体疼痛、一般健康活力、社会功能和心理健康的 36 项调查。 该仪器以 0（最低水平）到 100（最高水平）的等级衡量与健康相关的生活质量。
基线；第 6 周和第 12 周
生活质量 (QoL) 结果基线的变化：儿科生活质量清单 4.0 版通用核心量表 (PedsQL)
大体时间：基线；第 6 周和第 12 周
PedsQL 是一项包含 23 个项目的调查，评估 5 至 18 岁儿童和青少年的身体机能、情绪机能、社交机能和学校机能。 PedsQL 以 0（最低生活质量）到 100（最高生活质量）的等级衡量与健康相关的生活质量。
基线；第 6 周和第 12 周
参与者认为 GAS-Hem 是识别和监测相关目标领域变化的有用手段
大体时间：第 12 周
使用问卷进行测量，以测试血友病标准化目标达成量表 (GAS-Hem) 对患者及其父母或监护人的可接受性和有用性。
第 12 周
临床医生认为 GAS-Hem 是监测患者确定的目标区域临床进展的有用手段
大体时间：第 12 周
使用面向临床医生的问卷进行测量，旨在测试他们对血友病标准化目标达成量表菜单 (GAS-Hem) 用于监测临床进展的有用性的看法。
第 12 周
出血的数量和位置
大体时间：开始研究前六个月内至研究第 12 周
将收集签署知情同意书前六个月内的出血史。 在研究期间，参与者将在参与者日记中记录每个后续出血事件的详细信息。
开始研究前六个月内至研究第 12 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Baxalta now part of Shire

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2016年8月5日

初级完成 (实际的)

2016年11月2日

研究完成 (实际的)

2016年11月2日

研究注册日期

首次提交

2015年11月24日

首先提交符合 QC 标准的

2016年2月2日

首次发布 (估计)

2016年2月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年3月17日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年3月15日

最后验证

2021年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • 001501

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享。 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 企业社会责任

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