GAS-Hem megvalósíthatósági tanulmány
2021. március 15. frissítette: Baxalta now part of Shire
Új, betegközpontú eredménymérő hemofíliás betegek számára: A GAS-Hem megvalósíthatóságának tesztelése gyermek-, serdülő- és felnőttkori hemofíliás A-betegeknél
Ennek a tanulmánynak az a célja, hogy megvizsgálja a hemofília standardizált célelérési skálázási menüjének (GAS-Hem) megvalósíthatóságát és elfogadhatóságát a betegek által jelentett kimenetel (PRO) mérőszámaként a résztvevők által azonosított célterületek klinikai előrehaladásának nyomon követésére A hemofíliában szenvedő betegeknél. .
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Az A hemofília egy X-hez kötött recesszív, veleszületett vérzési rendellenesség, amelyet a VIII-as alvadási faktor (FVIII) hiánya vagy hibája okoz.
A FVIII hiánya „spontán” vérzési epizódokhoz vezet (elsősorban az ízületekben, izmokban és ritkábban a lágyszövetekben), valamint trauma vagy sérülés utáni túlzott vérzéshez vezet.
Megfelelő kezeléssel (FVIII) és öngondoskodással a legtöbb hemofíliás beteg aktív, produktív életmódot folytathat.
Egyre jobban felismerik, hogy az alacsony vérzési arányt néha csak részben úgy érik el, hogy a betegek korlátozzák tevékenységüket, egyre nagyobb az érdeklődés annak megértése iránt, hogy a hemofília miként korlátozhatja az életet a jelentősebb vérzések hiánya ellenére is.
A jelenlegi tanulmány egy szabványosított módszert vezet be és tesztel az egyénre szabott eredmények mérésére, amely a Goal Attainment Scaling (GAS) alapján történik, amely módszer lehetővé teszi a résztvevők számára, hogy célokat tűzzenek ki a számukra jelentős kihívások kezelésére, és nyomon kövessék az ezeken a területeken elért eredményeket idővel.
A Standardized Goal Attainment Scaling Menu for Hemophilia (GAS-Hem) egy online eszköz a hemofíliával kapcsolatos, személyre szabott célok kitűzésére és nyomon követésére.
A célmenü a hemofíliában szenvedők gyakori kihívásait mutatja be, és a személyre szabható leírók jegyzékét kíséri.
Az eszköz segítségével nyomon követhető az egyének egészségi állapota életkorok, élettapasztalatok és egészségi állapotok széles spektrumában.
Ez egy 12 hetes, többközpontú, prospektív, megfigyeléses, megvalósíthatósági tanulmány, amely legfeljebb 60 fő (5 és 65 éves) középsúlyos vagy súlyos hemofíliás A-ban szenvedő személy bevonásával vizsgálja a GAS-Hem megvalósíthatóságát és elfogadhatóságát a betegek által bejelentett kimenetelként (PRO). intézkedés a klinikai fejlődés nyomon követésére a résztvevők által meghatározott célterületeken.
Az eredményeket, beleértve a GAS-Hem-et (elsődleges), az egészséggel összefüggő életminőséget, a vérzési epizódokat (hely, ok, idő) és a kezelést (az infúzió beadásának ideje, dózisa és oka) a szűrés/alapállapotban értékelik, majd a következő időpontban követik nyomon. 6 és 12 hét.
Az érdekes végpontok közé tartoznak a résztvevők GAS-Hem eredményei a 6. és 12. héten, a résztvevők életminőségének (QoL) eredményei a 6. és 12. héten, valamint az, hogy a résztvevők és a klinikusok észlelik a GAS-Hem-et, mint a haladás azonosításának és nyomon követésének hasznos eszközét. releváns célterületeken.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
44
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Illinois
-
Peoria, Illinois, Egyesült Államok, 61615
- Bleeding and Clotting Disorders Institute
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
- St. Paul's Hospital
-
-
Nova Scotia
-
Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
- QEII Health Sciences Centre
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
5 év (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Közepesen súlyos vagy súlyos hemofíliában szenvedő betegek az Egyesült Államokban vagy Kanadában.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőnél dokumentált hemofília A diagnózisa van
- A résztvevő dokumentált alvadási faktor szintje 5% vagy kevesebb
- A résztvevő az előírt folyamatos profilaxis alatt van. A Hemofília Világszövetsége a folyamatos profilaxist a következőképpen határozza meg: „… évi 52 hétig tartó kezelés, és a vizsgált év legalább 45 hetében (85%-ában) előre meghatározott minimális infúziós gyakoriságot kapnak.
- A résztvevő hajlandó és képes megfelelni a protokoll követelményeinek
- A résztvevő járatos az angol nyelven, hogy lehetővé tegye a Standardizált célelérési skálázás menü hemofíliára (GAS-Hem) eszköz használatát.
Kizárási kritériumok:
- Aktív VIII-as faktor (FVIII) gátló antitesttel rendelkező résztvevők (≥ 0,4 Bethesda egység (BU) a Bethesda assay Nijmegen módosításával vagy ≥ 0,6 BU a Bethesda assay használatával) bármikor a szűrés előtt
- A résztvevőnél a hemofília A-tól eltérő öröklött vagy szerzett hemosztatikus rendellenességet diagnosztizáltak (pl. kvalitatív vérlemezke-hiba vagy von Willebrand-kór)
- A résztvevő a beiratkozást megelőző 30 napon belül részt vett egy gyógyszert vagy eszközt érintő klinikai vizsgálatban, vagy a vizsgálat során részt kell vennie egy orvosi terméket vagy eszközt érintő klinikai vizsgálatban
- A résztvevő a vizsgáló családtagja vagy alkalmazottja
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
A tanulmány résztvevői
Hemophila A résztvevők
|
Licenccel rendelkező VIII-as faktor termékek.
A tanulmány márkagnosztikus
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az alapvonalhoz képest a hemofília (GAS-Hem) kimeneteleinek standardizált célelérési skálázási menüjére
Időkeret: Alapvonal; 6. és 12. hét
|
A GAS-Hem egy online eszköz a hemofíliával kapcsolatos, személyre szabott célok kitűzésére és nyomon követésére.
A GAS-Hem egy 5 pontos skálát használ az egyénileg meghatározott célterületekhez viszonyított elérési fok rögzítésére egy megállapított alapvonal (-1-es skálán) és a követési időpontok (itt 6 hét és 12 hét) között.
A skála tartománya +2 (sokkal jobb eredmény) -2 (sokkal rosszabb eredmény), ahol a 0 a kívánt eredményt jelenti.
A folyamat tartalmaz egy facilitátort annak biztosítására, hogy a skálaszintekhez tartozó eredményleírások ésszerűen elérhetőek legyenek (nem túl nehézek vagy túl könnyűek), és nagyjából egyenértékű változást képviselnek a szintek között (azaz pontszámok).
Az összesített pontozási képlet 50-es összesített pontszámot eredményez, ha minden célt elért (egyéni cél elérése = 0).
Az 50 feletti pontszámok általában a vártnál jobb eredményeket jeleznek a célelérésben.
Az 50 alatti pontszámok azt jelzik, hogy összességében nem sikerült elérni a célokat.
Az összesített összpontszám a gólok átlagos számától függ.
|
Alapvonal; 6. és 12. hét
|
|
A GAS-Hem reakcióképességének (változásra való érzékenységének) mérésének változása az SF-36-hoz képest
Időkeret: Alapvonal; 6. és 12. hét
|
A hemofília standardizált célelérési skálázása (GAS-Hem) eredményeinek összehasonlítása a Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36) intézkedéseivel.
Az elemzés összehasonlítja a GAS-Hem és az SF-36 esetében a Cohen-féle d és szabványos válaszátlagok használatával számított hatásméreteket.
|
Alapvonal; 6. és 12. hét
|
|
A GAS-Hem reakcióképességének (változásra való érzékenységének) mérésének változása az alapvonalhoz képest a PedQL-hez képest
Időkeret: Alapvonal; 6. és 12. hét
|
A hemofília standardizált célelérési skálázása (GAS-Hem) eredményeinek összehasonlítása a Pediatric Life Quality of Inventory (PedsQL) mérésekkel.
Az elemzés összehasonlítja a GAS-Hem-hez és a PedsQL-hez Cohen-féle d és standardizált válaszátlagok használatával számított hatásméreteket.
|
Alapvonal; 6. és 12. hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Változás az életminőség (QoL) eredményeinek alapvonalához képest: Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Időkeret: Alapvonal; 6. és 12. hét
|
Az SF-36 egy 36 tételből álló felmérés a fizikai működésről, a szerepkorlátozásokról (fizikai és érzelmi egyaránt), a testi fájdalomról, az általános egészségi vitalitásról, a szociális működésről és a mentális egészségről, amelyet 19 éves és idősebb felnőtteknek adnak.
A műszer az egészséggel kapcsolatos életminőséget egy 0-tól (legalacsonyabb szint) 100-ig (legmagasabb szint) terjedő skálán méri.
|
Alapvonal; 6. és 12. hét
|
|
Változás az életminőség (QoL) eredményeinek kiindulási állapotához képest: Gyermekgyógyászati Életminőség-leltár, 4.0-s verzió, általános magskála (PedsQL)
Időkeret: Alapvonal; 6. és 12. hét
|
A PedsQL egy 23 tételből álló felmérés, amely felméri az 5 és 18 év közötti gyermekek és serdülők fizikai működését, érzelmi működését, szociális működését és iskolai működését.
A PedsQL az egészséggel kapcsolatos életminőséget egy 0-tól (legalacsonyabb életminőség) 100-ig (legmagasabb életminőség) terjedő skálán méri.
|
Alapvonal; 6. és 12. hét
|
|
A résztvevők úgy érzékelik a GAS-Hem-et, mint a releváns célterületeken bekövetkezett változások azonosításának és nyomon követésének hasznos eszközét
Időkeret: 12. hét
|
Kérdőív segítségével mérve tesztelték a hemofília standardizált célelérési skálázási menüjének (GAS-Hem) elfogadhatóságát és hasznosságát a betegek és adott esetben szüleik vagy gyámjaik számára.
|
12. hét
|
|
A klinikusok úgy látják, hogy a GAS-Hem hasznos eszköz a klinikai fejlődés nyomon követésére a betegek által meghatározott célterületeken
Időkeret: 12. hét
|
A klinikusok számára készült kérdőív segítségével mértük, hogy teszteljék a hemofíliára vonatkozó standardizált célelérési skálázás menü (GAS-Hem) hasznosságát a klinikai haladás nyomon követésében.
|
12. hét
|
|
A vérzések száma és helye
Időkeret: A vizsgálat megkezdése előtt hat hónapon belül a vizsgálat 12. hétéig
|
A beleegyezés aláírását megelőző hat hónapban előforduló vérzéses epizódokat összegyűjtjük.
A résztvevők a vizsgálat során minden további vérzéses epizód részleteit rögzítik a résztvevő naplójában.
|
A vizsgálat megkezdése előtt hat hónapon belül a vizsgálat 12. hétéig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2016. augusztus 5.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2016. november 2.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2016. november 2.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2015. november 24.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2016. február 2.
Első közzététel (Becslés)
2016. február 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 17.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 15.
Utolsó ellenőrzés
2021. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 001501
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IGEN
IPD terv leírása
A Takeda hozzáférést biztosít az azonosítatlan egyéni résztvevői adatokhoz (IPD) a jogosult tanulmányok számára, hogy segítse a képzett kutatókat legitim tudományos célok elérésében (A Takeda adatmegosztási kötelezettségvállalása a https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= címen érhető el 5).
Ezeket az IPD-ket egy adatmegosztási kérelem jóváhagyását követően, egy adatmegosztási megállapodás feltételei szerint, biztonságos kutatási környezetben biztosítják.
IPD-megosztási hozzáférési feltételek
A jogosult vizsgálatokból származó IPD-t a https://vivli.org/ourmember/takeda/ oldalon leírt kritériumoknak és eljárásnak megfelelően megosztják a képzett kutatókkal.
Jóváhagyott kérések esetén a kutatók hozzáférést kapnak anonim adatokhoz (a betegek magánéletének tiszteletben tartása érdekében a vonatkozó törvényekkel és szabályozásokkal összhangban), valamint a kutatási célok eléréséhez szükséges információkhoz az adatmegosztási megállapodás feltételei szerint.
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
- ICF
- CSR
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .