Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

GAS-Hem studie proveditelnosti

15. března 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire

Nové výsledné opatření zaměřené na pacienta pro pacienty s hemofilií: Testování proveditelnosti GAS-Hem u pediatrických, adolescentních a dospělých pacientů s hemofilií A

Účelem této studie je prozkoumat proveditelnost a přijatelnost nabídky standardizovaného škálování dosažení cíle pro hemofilii (GAS-Hem) jako měření výsledku hlášeného pacientem (PRO) pro sledování klinického pokroku v cílových oblastech identifikovaných účastníky u jedinců s hemofilií A .

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hemofilie A je X-vázaná recesivní, vrozená krvácivá porucha způsobená nedostatečným nebo defektním koagulačním faktorem VIII (FVIII). Absence FVIII vede k „spontánním“ epizodám krvácení (objevujícím se především v kloubech, svalech a méně často v měkkých tkáních) ak nadměrnému krvácení po traumatu nebo poranění. Při správné léčbě (FVIII) a vlastní péči může většina pacientů s hemofilií udržovat aktivní, produktivní životní styl. S rostoucím uznáním toho, že nízké frekvence krvácení je někdy dosaženo pouze částečně tím, že pacienti omezují své aktivity, roste zájem o pochopení toho, jak může hemofilie stále omezovat život i přes absenci většího krvácení. Současná studie zavede a otestuje standardizovanou metodu pro individualizované měření výsledků na základě škálování dosahování cílů (GAS), což je metoda, která účastníkům umožňuje stanovit cíle pro řešení výzev, které jsou pro ně smysluplné, a sledovat dosažení v těchto oblastech v průběhu času. Nabídka Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) je online nástroj pro nastavení a sledování personalizovaných cílů souvisejících s hemofilií. Nabídka cílů zachycuje běžné výzvy, kterým čelí lidé s hemofilií, doplněná inventářem deskriptorů, které lze personalizovat. Tento nástroj lze použít ke sledování zdraví jednotlivců v širokém spektru věku, životních zkušeností a zdravotních stavů. Toto je 12týdenní, multicentrická, prospektivní, observační studie proveditelnosti až na 60 lidech (ve věku 5 a 65 let) se středně těžkou až těžkou hemofilií A, aby se prozkoumala proveditelnost a přijatelnost GAS-Hem jako výsledek hlášený pacientem (PRO) opatření pro sledování klinického pokroku v cílových oblastech identifikovaných účastníky. Výsledky, včetně GAS-Hem (primární), kvalita života související se zdravím, krvácivé epizody (místo, příčina, čas) a léčba (čas, dávka a důvod infuze) budou posouzeny při screeningu/výchozím stavu, s následným sledováním při 6 a 12 týdnů. Mezi koncové body zájmu patří výsledky GAS-Hem účastníků v 6. a 12. týdnu, výsledky kvality života účastníků (QoL) v 6. a 12. týdnu, stejně jako vnímání GAS-Hem účastníky a kliniky jako užitečného prostředku k identifikaci a monitorování pokroku. v příslušných cílových oblastech.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

44

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Spojené státy
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Spojené státy, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let až 65 let (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti se středně těžkou až těžkou hemofilií A ve Spojených státech amerických nebo v Kanadě.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Účastník má zdokumentovanou diagnózu hemofilie A
  2. Účastník prokázal úrovně srážecího faktoru 5 % nebo méně
  3. Účastník je na předepsaném režimu nepřetržité profylaxe. Kontinuální profylaxe je definována Světovou federací hemofilie jako „… záměr léčit 52 týdnů v roce a dostávat minimálně a priori definovanou frekvenci infuzí po dobu alespoň 45 týdnů (85 %) uvažovaného roku“
  4. Účastník je ochoten a schopen splnit požadavky protokolu
  5. Účastník ovládá angličtinu, aby mohl používat nabídku Standardized Goal Attainment Scaling pro hemofilii (GAS-Hem).

Kritéria vyloučení:

  1. Účastníci s aktivní protilátkou inhibující faktor VIII (FVIII) (≥ 0,4 jednotek Bethesda (BU) pomocí Nijmegen modifikace testu Bethesda nebo ≥ 0,6 BU pomocí testu Bethesda) kdykoli před screeningem
  2. Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba)
  3. Účastník se účastnil klinické studie zahrnující léčivý přípravek nebo zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti na klinické studii zahrnující léčivý přípravek nebo zařízení v průběhu této studie
  4. Účastníkem je rodinný příslušník nebo zaměstnanec vyšetřovatele

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Účastníci studie
Účastníci s Hemophila A
Biologický: Faktor VIII
Licencované produkty faktoru VIII. Studie je agnostika značky
Ostatní jména:
  • FVIII

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozího stavu odpovědi na nabídku Standardized Goal Attainment Scaling pro nástroj výsledků hemofilie (GAS-Hem)
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
GAS-Hem je online nástroj pro nastavení a sledování personalizovaných cílů souvisejících s hemofilií. GAS-Hem používá 5bodovou stupnici k zaznamenání stupně dosažení ve vztahu k individuálně definovaným cílovým oblastem mezi stanovenou základní linií (škálováno jako -1) a časovými body sledování (zde 6 týdnů a 12 týdnů). Rozsah stupnice je +2 (mnohem lepší výsledek) až -2 (mnohem horší výsledek), kde 0 představuje požadovaný výsledek. Proces zahrnuje facilitátora, který zajistí, že popisy výsledků pro úrovně stupnice jsou přiměřeně dosažitelné (ne příliš těžké ani příliš snadné) a představují zhruba ekvivalentní změnu mezi úrovněmi (tj. skóre). Celkový skórovací vzorec má za následek souhrnné skóre 50, když jsou dosaženy všechny cíle (splnění jednotlivých cílů = 0). Skóre > 50 naznačuje obecně lepší než očekávané výsledky při dosahování cílů. Skóre <50 znamená, že celkově nebylo dosaženo cílů. Celkový rozsah skóre závisí na průměrném počtu gólů.
Základní linie; týden 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty měření citlivosti (citlivosti na změnu) GAS-Hem ve srovnání s SF-36
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
Porovnání výsledků v nabídce Standardized Goal Attainment Scaling pro hemofilii (GAS-Hem) s měřeními Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). Analýza porovná velikosti účinku vypočítané pro GAS-Hem a SF-36 pomocí Cohenova d a standardizovaných průměrů odezvy.
Základní linie; týden 6 a 12
Změna od výchozí hodnoty měření citlivosti (citlivosti na změnu) GAS-Hem ve srovnání s PedQL
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
Porovnání výsledků standardizovaného škálování dosažení cílů pro hemofilii (GAS-Hem) s měřením Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Analýza porovná velikosti účinku vypočítané pro GAS-Hem a PedsQL pomocí Cohenova d a standardizovaných průměrů odezvy.
Základní linie; týden 6 a 12

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
SF-36 je 36-položkový průzkum fyzického fungování, omezení rolí (fyzických i emocionálních), tělesné bolesti, celkové vitality zdraví, sociálního fungování a duševního zdraví, který se podává dospělým ve věku 19 let a starším. Přístroj měří kvalitu života související se zdravím na škále od 0 (nejnižší úroveň) do 100 (nejvyšší úroveň).
Základní linie; týden 6 a 12
Změna od výchozích výsledků kvality života (QoL): Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Časové okno: Základní linie; týden 6 a 12
PedsQL je průzkum o 23 položkách, který hodnotí fyzické fungování, emocionální fungování, sociální fungování a školní fungování u dětí a dospívajících ve věku 5 až 18 let. PedsQL měří kvalitu života související se zdravím na stupnici od 0 (nejnižší kvalita života) do 100 (nejvyšší kvalita života).
Základní linie; týden 6 a 12
Vnímání GAS-Hem účastníky jako užitečného prostředku k identifikaci a sledování změn v relevantních cílových oblastech
Časové okno: 12. týden
Měřeno pomocí dotazníku k testování přijatelnosti a užitečnosti standardizovaného škálovacího menu pro dosažení cíle pro hemofilii (GAS-Hem) pro pacienty, a kde je to vhodné, pro jejich rodiče nebo opatrovníky.
12. týden
Lékař vnímá GAS-Hem jako užitečný prostředek pro monitorování klinického pokroku v cílových oblastech identifikovaných pacientem
Časové okno: 12. týden
Měřeno pomocí dotazníku pro lékaře určeného k testování jejich vnímání užitečnosti nabídky Standardized Goal Attainment Scaling pro hemofilii (GAS-Hem) pro sledování klinického pokroku.
12. týden
Počet a umístění krvácení
Časové okno: Během šesti měsíců před zahájením studie do 12. týdne studie
Bude shromažďována anamnéza krvácivých epizod během šesti měsíců před podepsáním informovaného souhlasu. Účastníci během studie zaznamenají podrobnosti o každé následující krvácivé epizodě do deníku účastníka.
Během šesti měsíců před zahájením studie do 12. týdne studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Baxalta now part of Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. srpna 2016

Primární dokončení (Aktuální)

2. listopadu 2016

Dokončení studie (Aktuální)

2. listopadu 2016

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. listopadu 2015

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. února 2016

První zveřejněno (Odhad)

5. února 2016

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 001501

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/. V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • CSR

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Faktor VIII

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit