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GAS-Hem-Machbarkeitsstudie

15. März 2021 aktualisiert von: Baxalta now part of Shire

Ein neues patientenzentriertes Ergebnismaß für Patienten mit Hämophilie: Prüfung der Machbarkeit von GAS-Hem bei pädiatrischen, jugendlichen und erwachsenen Hämophilie-A-Patienten

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Machbarkeit und Akzeptanz des Standardized Goal Attainment Scaling-Menüs für Hämophilie (GAS-Hem) als vom Patienten berichtetes Ergebnis (PRO) zu untersuchen Messgröße zur Überwachung des klinischen Fortschritts in vom Teilnehmer identifizierten Zielbereichen bei Personen mit Hämophilie A .

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hämophilie A ist eine X-chromosomal-rezessiv vererbte, angeborene Blutungsstörung, die durch einen Mangel oder Defekt des Gerinnungsfaktors VIII (FVIII) verursacht wird. Das Fehlen von FVIII führt zu „spontanen“ Blutungsepisoden (hauptsächlich in Gelenken, Muskeln und seltener in Weichteilen) und zu übermäßigen Blutungen nach einem Trauma oder einer Verletzung. Mit der richtigen Behandlung (FVIII) und Selbstfürsorge können die meisten Hämophiliepatienten einen aktiven, produktiven Lebensstil führen. Angesichts der zunehmenden Erkenntnis, dass eine niedrige Blutungsrate manchmal nur dadurch erreicht wird, dass Patienten ihre Aktivitäten einschränken, besteht ein wachsendes Interesse daran, zu verstehen, wie Hämophilie trotz des Fehlens größerer Blutungen das Leben dennoch einschränken kann. In der aktuellen Studie wird eine standardisierte Methode zur individuellen Ergebnismessung basierend auf der Goal Attainment Scaling (GAS) eingeführt und getestet, eine Methode, die es den Teilnehmern ermöglicht, Ziele zu setzen, um Herausforderungen anzugehen, die für sie von Bedeutung sind, und die Erreichung dieser Bereiche im Laufe der Zeit zu überwachen. Das Standardized Goal Attainment Scaling-Menü für Hämophilie (GAS-Hem) ist ein Online-Instrument zum Festlegen und Verfolgen personalisierter Ziele im Zusammenhang mit Hämophilie. Das Zielmenü erfasst häufige Herausforderungen, mit denen Menschen mit Hämophilie konfrontiert sind, und wird von einer Liste personalisierbarer Deskriptoren begleitet. Das Tool kann verwendet werden, um die Gesundheit von Personen über ein breites Spektrum an Altersgruppen, Lebenserfahrungen und Gesundheitszuständen zu verfolgen. Dies ist eine 12-wöchige, multizentrische, prospektive, beobachtende Machbarkeitsstudie mit bis zu 60 Personen (im Alter von 5 und 65 Jahren) mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A, um die Machbarkeit und Akzeptanz von GAS-Hem als vom Patienten berichtetes Ergebnis (PRO) zu untersuchen. Maßnahme zur Überwachung des klinischen Fortschritts in vom Teilnehmer identifizierten Zielbereichen. Ergebnisse, einschließlich GAS-Hem (primär), gesundheitsbezogene Lebensqualität, Blutungsepisoden (Ort, Ursache, Zeit) und Behandlung (Zeitpunkt, Dosis und Grund der Infusion) werden beim Screening/zu Studienbeginn beurteilt, mit Nachuntersuchungen bei 6 und 12 Wochen. Zu den interessierenden Endpunkten gehören die GAS-Hem-Ergebnisse der Teilnehmer nach 6 und 12 Wochen, die Ergebnisse der Lebensqualität (QoL) der Teilnehmer nach 6 und 12 Wochen sowie die Wahrnehmung des GAS-Hem durch Teilnehmer und Kliniker als nützliches Mittel zur Identifizierung und Überwachung des Fortschritts in relevanten Zielbereichen.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

44

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Vereinigte Staaten
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Vereinigte Staaten, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Patienten mit mittelschwerer bis schwerer Hämophilie A in den USA oder Kanada.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Der Teilnehmer hat eine dokumentierte Diagnose von Hämophilie A
  2. Der Teilnehmer hat einen Gerinnungsfaktorwert von 5 % oder weniger dokumentiert
  3. Der Teilnehmer erhält eine vorgeschriebene kontinuierliche Prophylaxe. Kontinuierliche Prophylaxe wird von der World Federation of Hemophilia definiert als „… die Absicht, 52 Wochen im Jahr zu behandeln und mindestens 45 Wochen (85 %) des betrachteten Jahres eine a priori festgelegte Häufigkeit von Infusionen zu erhalten.“
  4. Der Teilnehmer ist bereit und in der Lage, die Anforderungen des Protokolls einzuhalten
  5. Der Teilnehmer beherrscht die englische Sprache, um das Tool „Standardized Goal Attainment Scaling Menu for Hemophilia“ (GAS-Hem) nutzen zu können.

Ausschlusskriterien:

  1. Teilnehmer mit einem aktiven Faktor VIII (FVIII)-inhibitorischen Antikörper (≥ 0,4 Bethesda-Einheiten (BU) unter Verwendung der Nijmegen-Modifikation des Bethesda-Assays oder ≥ 0,6 BU unter Verwendung des Bethesda-Assays) jederzeit vor dem Screening
  2. Bei dem Teilnehmer wurde ein angeborener oder erworbener hämostatischer Defekt diagnostiziert, der nicht Hämophilie A ist (z. B. qualitativer Thrombozytendefekt oder von-Willebrand-Krankheit).
  3. Der Teilnehmer hat innerhalb von 30 Tagen vor der Einschreibung an einer klinischen Studie mit einem medizinischen Produkt oder Gerät teilgenommen oder ist für die Teilnahme an einer klinischen Studie mit einem medizinischen Produkt oder Gerät im Verlauf dieser Studie geplant
  4. Der Teilnehmer ist ein Familienmitglied oder Mitarbeiter des Ermittlers

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Studienteilnehmer
Teilnehmer mit Hämophila A
Biologisch: Faktor VIII
Lizenzierte Faktor-VIII-Produkte. Studie ist markenunabhängig
Andere Namen:
  • FVIII

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Wechsel vom Ausgangswert der Reaktion zum Ergebnistool „Standardisierte Zielerreichungsskalierung für Hämophilie“ (GAS-Hem).
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 6 und 12
Das GAS-Hem ist ein Online-Instrument zur Festlegung und Verfolgung personalisierter Ziele im Zusammenhang mit Hämophilie. Der GAS-Hem verwendet eine 5-Punkte-Skala, um den Grad der Erreichung in Bezug auf individuell definierte Zielbereiche zwischen einem festgelegten Ausgangswert (skaliert als -1) und Nachbeobachtungszeitpunkten (hier 6 Wochen und 12 Wochen) zu erfassen. Der Skalenbereich reicht von +2 (viel besseres Ergebnis) bis -2 (viel schlechteres Ergebnis), wobei 0 das gewünschte Ergebnis darstellt. Der Prozess umfasst einen Moderator, der sicherstellt, dass die Ergebnisbeschreibungen für die Skalenstufen einigermaßen erreichbar sind (nicht zu schwer oder zu einfach) und ungefähr gleichwertige Veränderungen zwischen den Stufen (dh Punktzahlen) darstellen. Die Gesamtbewertungsformel ergibt einen Gesamtscore von 50, wenn alle Ziele erreicht sind (individuelle Zielerreichung = 0). Werte >50 deuten im Allgemeinen auf bessere als erwartete Ergebnisse bei der Zielerreichung hin. Werte <50 deuten darauf hin, dass die Ziele insgesamt nicht erreicht wurden. Die Spanne der Gesamtpunktzahl hängt von der durchschnittlichen Anzahl der Tore ab.
Grundlinie; Woche 6 und 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert der Messung der Reaktionsfähigkeit (Änderungsempfindlichkeit) von GAS-Hem im Vergleich zu SF-36
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 6 und 12
Vergleich der Ergebnisse des Standardized Goal Attainment Scaling-Menüs für Hämophilie (GAS-Hem) mit den Messungen der Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). Die Analyse vergleicht die für GAS-Hem und SF-36 berechneten Effektgrößen unter Verwendung von Cohens d und standardisierten Antwortmitteln.
Grundlinie; Woche 6 und 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Messung der Reaktionsfähigkeit (Empfindlichkeit gegenüber Veränderungen) von GAS-Hem im Vergleich zum PedQL
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 6 und 12
Vergleich der Ergebnisse des Standardized Goal Attainment Scaling-Menüs für Hämophilie (GAS-Hem) mit den Messungen des Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Die Analyse vergleicht die für GAS-Hem und PedsQL berechneten Effektgrößen unter Verwendung von Cohens d und standardisierten Antwortmitteln.
Grundlinie; Woche 6 und 12

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL): Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 6 und 12
Beim SF-36 handelt es sich um eine 36-Punkte-Umfrage zu körperlicher Leistungsfähigkeit, Rolleneinschränkungen (sowohl körperlich als auch emotional), körperlichen Schmerzen, allgemeiner Gesundheitsvitalität, sozialer Leistungsfähigkeit und psychischer Gesundheit, die an Erwachsene ab 19 Jahren durchgeführt wird. Das Instrument misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität auf einer Skala von 0 (niedrigste Stufe) bis 100 (höchste Stufe).
Grundlinie; Woche 6 und 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Ergebnisse zur Lebensqualität (QoL): Pediatric Quality of Life Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Zeitfenster: Grundlinie; Woche 6 und 12
Bei der PedsQL handelt es sich um eine 23-Punkte-Umfrage, die die körperliche, emotionale, soziale und schulische Funktionsfähigkeit von Kindern und Jugendlichen im Alter von 5 bis 18 Jahren bewertet. Der PedsQL misst die gesundheitsbezogene Lebensqualität auf einer Skala von 0 (niedrigste Lebensqualität) bis 100 (höchste Lebensqualität).
Grundlinie; Woche 6 und 12
Wahrnehmung des GAS-Hem durch die Teilnehmer als nützliches Mittel zur Identifizierung und Überwachung von Veränderungen in relevanten Zielbereichen
Zeitfenster: Woche 12
Gemessen mithilfe eines Fragebogens, um die Akzeptanz und Nützlichkeit des standardisierten Zielerreichungsskalierungsmenüs für Hämophilie (GAS-Hem) für Patienten und gegebenenfalls für deren Eltern oder Erziehungsberechtigte zu testen.
Woche 12
Wahrnehmung des GAS-Hem durch den Arzt als nützliches Mittel zur Überwachung des klinischen Fortschritts in vom Patienten identifizierten Zielbereichen
Zeitfenster: Woche 12
Gemessen anhand eines Fragebogens für Ärzte, der darauf abzielt, ihre Wahrnehmung der Nützlichkeit des Standardized Goal Attainment Scaling-Menüs für Hämophilie (GAS-Hem) zur Überwachung des klinischen Fortschritts zu testen.
Woche 12
Anzahl und Ort der Blutungen
Zeitfenster: Innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn bis zur 12. Studienwoche
Die Vorgeschichte von Blutungsepisoden in den sechs Monaten vor der Unterzeichnung der Einverständniserklärung wird erhoben. Die Teilnehmer tragen während der Studie Einzelheiten zu jeder weiteren Blutungsepisode im Teilnehmertagebuch ein.
Innerhalb von sechs Monaten vor Studienbeginn bis zur 12. Studienwoche

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. August 2016

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. November 2016

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. November 2016

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. November 2015

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Februar 2016

Zuerst gepostet (Schätzen)

5. Februar 2016

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. März 2021

Zuletzt verifiziert

1. März 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 001501

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Takeda bietet Zugriff auf die nicht identifizierten individuellen Teilnehmerdaten (IPD) für berechtigte Studien, um qualifizierten Forschern dabei zu helfen, legitime wissenschaftliche Ziele zu erreichen (Takedas Verpflichtung zur Datenfreigabe ist unter https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= verfügbar 5). Diese IPDs werden in einer sicheren Forschungsumgebung nach Genehmigung einer Datenfreigabeanfrage und im Rahmen einer Datenfreigabevereinbarung bereitgestellt.

IPD-Sharing-Zugriffskriterien

IPD aus förderfähigen Studien wird gemäß den unter https://vivli.org/ourmember/takeda/ beschriebenen Kriterien und Verfahren an qualifizierte Forscher weitergegeben. Bei genehmigten Anfragen erhalten die Forscher Zugang zu anonymisierten Daten (um die Privatsphäre der Patienten im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu respektieren) und zu Informationen, die zur Erreichung der Forschungsziele im Rahmen einer Datenaustauschvereinbarung erforderlich sind.

Art der unterstützenden IPD-Freigabeinformationen

  • STUDIENPROTOKOLL
  • SAFT
  • ICF
  • CSR

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Hämophilie A

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