Studio di fattibilità GAS-Hem

L'emofilia A è una malattia emorragica congenita recessiva legata all'X causata da una carenza o difetto del fattore VIII della coagulazione (FVIII). L'assenza di FVIII porta a episodi di sanguinamento "spontaneo" (che si verificano principalmente nelle articolazioni, nei muscoli e, meno comunemente, nei tessuti molli) ea sanguinamento eccessivo in seguito a traumi o lesioni. Con un trattamento adeguato (FVIII) e la cura di sé, la maggior parte dei pazienti affetti da emofilia può mantenere uno stile di vita attivo e produttivo. Con un crescente apprezzamento del fatto che un basso tasso di sanguinamento a volte viene raggiunto solo, in parte, dai pazienti che limitano le loro attività, c'è stato un crescente interesse nel capire come l'emofilia possa ancora limitare la vita nonostante l'assenza di sanguinamenti maggiori. L'attuale studio introdurrà e testerà un metodo standardizzato per la misurazione dei risultati individualizzati basato su Goal Attainment Scaling (GAS), un metodo che consente ai partecipanti di fissare obiettivi per affrontare le sfide che sono significative per loro e monitorare il raggiungimento in quelle aree nel tempo. Il menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem) è uno strumento online per l'impostazione e il monitoraggio di obiettivi personalizzati relativi all'emofilia. Il menu degli obiettivi cattura le sfide comuni affrontate dalle persone con emofilia, accompagnate da un inventario di descrittori che possono essere personalizzati. Lo strumento può essere utilizzato per monitorare la salute degli individui in un ampio spettro di età, esperienze di vita e stati di salute. Si tratta di uno studio di fattibilità di 12 settimane, multicentrico, prospettico, osservazionale su un massimo di 60 persone (di età compresa tra 5 e 65 anni) con emofilia A da moderata a grave per indagare la fattibilità e l'accettabilità di GAS-Hem come risultato riportato dal paziente (PRO) misura per monitorare i progressi clinici nelle aree obiettivo identificate dai partecipanti. Gli esiti, tra cui GAS-Hem (primario), la qualità della vita correlata alla salute, gli episodi di sanguinamento (posizione, causa, tempo) e il trattamento (tempo, dose e motivo dell'infusione) saranno valutati allo screening/al basale, con follow-up a 6 e 12 settimane. Gli endpoint di interesse includono i risultati del GAS-Hem dei partecipanti a 6 e 12 settimane, i risultati della qualità della vita (QoL) dei partecipanti a 6 e 12 settimane, nonché la percezione del partecipante e del medico del GAS-Hem come mezzo utile per identificare e monitorare i progressi nelle aree obiettivo pertinenti.