Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

GAS-Hemin toteutettavuustutkimus

maanantai 15. maaliskuuta 2021 päivittänyt: Baxalta now part of Shire

Uusi potilaskeskeinen tulos hemofiliapotilaille: GAS-Hemin toteutettavuuden testaus lapsi-, nuoriso- ja aikuisten hemofilia A -potilailla

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on tutkia hemofilian standardoidun tavoitesaavutuksen skaalausvalikon (GAS-Hem) toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä potilaiden raportoimana tulosmittana (PRO) kliinisen edistymisen seuraamiseksi osallistujien määrittämillä tavoitealueilla hemofilia A -potilailla. .

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Hemofilia A on X-kytketty resessiivinen, synnynnäinen verenvuotohäiriö, jonka aiheuttaa puutteellinen tai viallinen hyytymistekijä VIII (FVIII). FVIII:n puuttuminen johtaa "spontaaniin" verenvuotojaksoon (joita esiintyy pääasiassa nivelissä, lihaksissa ja harvemmin pehmytkudoksissa) ja runsaaseen verenvuotoon trauman tai vamman jälkeen. Asianmukaisella hoidolla (FVIII) ja itsehoidolla useimmat hemofiliapotilaat voivat ylläpitää aktiivista ja tuottavaa elämäntapaa. Kasvava ymmärrys siitä, että alhainen verenvuotoaste joskus saavutetaan vain osittain siten, että potilaat rajoittavat toimintaansa, on kasvanut kiinnostus ymmärtää, kuinka hemofilia voi edelleen rajoittaa elämää huolimatta merkittävien verenvuotojen puuttumisesta. Tässä tutkimuksessa esitellään ja testataan standardoitu menetelmä yksilöllisten tulosten mittaamiseen, joka perustuu Goal Attainment Scaling (GAS) -menetelmään, jonka avulla osallistujat voivat asettaa tavoitteita vastatakseen heille merkityksellisiin haasteisiin ja seurata saavuttamista näillä alueilla ajan myötä. Standardized Goal Attainment Scaling -valikko hemofiliaa varten (GAS-Hem) on online-väline hemofiliaan liittyvien henkilökohtaisten tavoitteiden asettamiseen ja seuraamiseen. Tavoitevalikko sisältää hemofiliasta kärsivien ihmisten kohtaamat yleiset haasteet sekä luettelon yksilöitävissä olevista kuvailijoista. Työkalua voidaan käyttää yksilöiden terveyden seurantaan eri iän, elämänkokemuksen ja terveydentilan välillä. Tämä on 12-viikkoinen, monikeskus, prospektiivinen, havainnollinen, toteutettavuustutkimus, johon osallistui jopa 60 henkilöä (5 ja 65-vuotiaat), joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A, jotta voidaan tutkia GAS-Hemin toteutettavuutta ja hyväksyttävyyttä potilaiden raportoituna tuloksena (PRO). mittaus kliinisen edistymisen seuraamiseksi osallistujien määrittämillä tavoitealueilla. Tulokset, mukaan lukien GAS-Hem (ensisijainen), terveyteen liittyvä elämänlaatu, verenvuotojaksot (paikka, syy, aika) ja hoito (infuusion aika, annos ja syy) arvioidaan näytössä/perustilanteessa, ja seuranta on 6 ja 12 viikkoa. Kiinnostavia päätepisteitä ovat osallistujien GAS-Hem-tulokset 6 ja 12 viikon kohdalla, osallistujien elämänlaadun (QoL) tulokset 6 ja 12 viikon kohdalla sekä osallistujien ja kliinikon käsitys GAS-Hemistä hyödyllisenä keinona tunnistaa ja seurata edistymistä. asiaankuuluvilla tavoitealueilla.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

44

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Yhdysvallat
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Oregon Health & Science University

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

5 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Potilaat, joilla on kohtalainen tai vaikea hemofilia A Yhdysvalloissa tai Kanadassa.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Osallistujalla on dokumentoitu hemofilia A -diagnoosi
  2. Osallistujalla on dokumentoitu hyytymistekijätaso 5 % tai vähemmän
  3. Osallistujalla on määrätty jatkuva esto-ohjelma. World Federation of Hemophilia määrittelee jatkuvan ennaltaehkäisyn seuraavasti: "…tarkoitus hoitaa 52 viikkoa vuodessa ja saada vähintään ennalta määritelty infuusiotiheys vähintään 45 viikon ajan (85 %) tarkasteltavana olevasta vuodesta".
  4. Osallistuja on halukas ja kykenevä noudattamaan protokollan vaatimuksia
  5. Osallistuja hallitsee englannin kielen, jotta hän voi käyttää hemofilian standardoitua tavoitesaavutuksen skaalausvalikkoa (GAS-Hem).

Poissulkemiskriteerit:

  1. Osallistujat, joilla on aktiivinen tekijä VIII (FVIII) estävä vasta-aine (≥ 0,4 Bethesda-yksikköä (BU) käyttäen Bethesda-määrityksen Nijmegen-modifikaatiota tai ≥ 0,6 BU Bethesda-määritystä käyttäen) milloin tahansa ennen seulontaa
  2. Osallistujalla on diagnosoitu jokin perinnöllinen tai hankittu hemostaattinen vika kuin hemofilia A (esim. kvalitatiivinen verihiutalevaurio tai von Willebrandin tauti)
  3. Osallistuja on osallistunut lääkettä tai laitetta koskevaan kliiniseen tutkimukseen 30 päivää ennen ilmoittautumista tai hänen on määrä osallistua kliiniseen tutkimukseen, jossa on mukana lääketieteellinen tuote tai laite tämän tutkimuksen aikana
  4. Osallistuja on tutkijan perheenjäsen tai työntekijä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Tutkimuksen osallistujat
Hemophila A:n osallistujat
Biologinen: Tekijä VIII
Lisensoidut Factor VIII -tuotteet. Tutkimus on brändiagnostikko
Muut nimet:
  • FVIII

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos vastauksen lähtötasosta hemofilian (GAS-Hem) tulostyökalun standardoitujen tavoitteiden saavuttamisen skaalausvalikkoon
Aikaikkuna: Perustaso; viikot 6 ja 12
GAS-Hem on online-väline hemofiliaan liittyvien henkilökohtaisten tavoitteiden asettamiseen ja seuraamiseen. GAS-Hem käyttää 5 pisteen asteikkoa kirjaamaan saavutusasteen suhteessa yksilöllisesti määriteltyihin tavoitealueisiin vakiintuneen lähtötason (skaalattu -1) ja seuranta-ajanpisteiden (tässä 6 viikkoa ja 12 viikkoa) välillä. Asteikkoalue on +2 (paljon parempi tulos) -2 (paljon huonompi tulos), jossa 0 edustaa haluttua tulosta. Prosessi sisältää fasilitaattorin, jolla varmistetaan, että asteikkotasojen tuloskuvaukset ovat kohtuullisesti saavutettavissa (ei liian vaikeita tai liian helppoja) ja edustavat suunnilleen vastaavaa muutosta tasojen välillä (eli pisteet). Kokonaispisteytyskaava johtaa yhteenvetopisteeksi 50, kun kaikki tavoitteet on saavutettu (yksittäisten tavoitteiden saavuttaminen = 0). Pisteet >50 tarkoittavat yleensä odotettua parempia tuloksia tavoitteiden saavuttamisessa. Pisteet <50 osoittavat, että kaikkia tavoitteita ei saavutettu. Kokonaispisteiden vaihteluväli riippuu keskimääräisestä maalien määrästä.
Perustaso; viikot 6 ja 12
Muutos GAS-Hemin herkkyyden (muutosherkkyyden) mittauksen lähtötasosta SF-36:een verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso; viikot 6 ja 12
Hemofilian standardoidun tavoitesaavutuksen skaalausvalikon (GAS-Hem) tulosten vertailu Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36) -mittauksiin. Analyysissä verrataan vaikutuskokoja, jotka on laskettu GAS-Hemille ja SF-36:lle käyttämällä Cohenin d:tä ja standardoituja vastekeskiarvoja.
Perustaso; viikot 6 ja 12
Muutos GAS-Hemin herkkyyden (muutosherkkyyden) mittauksen lähtötasosta PedQL:ään verrattuna
Aikaikkuna: Perustaso; viikot 6 ja 12
Hemofilian standardoidun tavoitesaavutuksen skaalausvalikon (GAS-Hem) tulosten vertailu Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) -mittauksiin. Analyysissä verrataan GAS-Hemille ja PedsQL:lle laskettuja efektikokoja käyttämällä Cohenin d:tä ja standardoituja vastekeskiarvoja.
Perustaso; viikot 6 ja 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36)
Aikaikkuna: Perustaso; viikot 6 ja 12
SF-36 on 19-vuotiaille ja sitä vanhemmille aikuisille suunnattu 36 kohteen fyysistä toimintaa, roolirajoituksia (sekä fyysistä että emotionaalista), kehon kipua, yleistä terveydentilaa, sosiaalista toimintaa ja mielenterveyttä koskeva tutkimus. Laite mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua asteikolla 0 (alin taso) 100 (korkein taso).
Perustaso; viikot 6 ja 12
Muutos elämänlaadun (QoL) tulosten lähtötasosta: Pediatric Life Quality Inventory Version 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Aikaikkuna: Perustaso; viikot 6 ja 12
PedsQL on 23 kohteen kysely, joka arvioi 5–18-vuotiaiden lasten ja nuorten fyysistä toimintaa, emotionaalista toimintaa, sosiaalista toimintaa ja koulutoimintaa. PedsQL mittaa terveyteen liittyvää elämänlaatua asteikolla 0 (alin elämänlaatu) 100 (korkein elämänlaatu).
Perustaso; viikot 6 ja 12
Osallistujien käsitys GAS-Hemistä hyödyllisenä keinona tunnistaa ja seurata muutoksia asiaankuuluvilla tavoitealueilla
Aikaikkuna: Viikko 12
Mitattu kyselylomakkeella, jolla testattiin hemofilian standardoidun tavoitesaavutuksen skaalausvalikon (GAS-Hem) hyväksyttävyyttä ja hyödyllisyyttä potilaille ja soveltuvin osin heidän vanhemmilleen tai huoltajilleen.
Viikko 12
Kliinikon käsitys GAS-Hemistä hyödyllisenä keinona seurata kliinistä edistystä potilaan määritellyillä tavoitealueilla
Aikaikkuna: Viikko 12
Mitattu kliinikoille tarkoitetulla kyselylomakkeella, joka on suunniteltu testaamaan heidän käsityksensä hemofilian standardoidun tavoitesaavutuksen skaalausvalikon (GAS-Hem) hyödyllisyydestä kliinisen edistymisen seurannassa.
Viikko 12
Verenvuotojen lukumäärä ja sijainti
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista tutkimuksen viikkoon 12 asti
Aiemmat verenvuototapahtumat kuuden kuukauden ajalta ennen tietoisen suostumuksen allekirjoittamista kerätään. Osallistujat kirjaavat kunkin seuraavan verenvuotojakson tiedot osallistujan päiväkirjaan tutkimuksen aikana.
Kuuden kuukauden sisällä ennen tutkimuksen aloittamista tutkimuksen viikkoon 12 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Baxalta now part of Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 5. elokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 2. marraskuuta 2016

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. marraskuuta 2015

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. helmikuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Perjantai 5. helmikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 17. maaliskuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 15. maaliskuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. maaliskuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 001501

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Takeda tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin yksittäisten osallistujien tietoihin (IPD) tukikelpoisia tutkimuksia varten auttaakseen päteviä tutkijoita saavuttamaan oikeutetut tieteelliset tavoitteet (Takedan tietojen jakamissitoumus on saatavilla osoitteessa https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Nämä IPD:t toimitetaan suojatussa tutkimusympäristössä tiedonjakopyynnön hyväksymisen jälkeen ja tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit

Tukikelpoisten tutkimusten IPD jaetaan pätevien tutkijoiden kanssa osoitteessa https://vivli.org/ourmember/takeda/ kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti. Hyväksyttyjä pyyntöjä varten tutkijoille tarjotaan pääsy anonymisoituihin tietoihin (potilaan yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti) ja tietoihin, joita tarvitaan tutkimustavoitteiden saavuttamiseksi tiedonjakosopimuksen ehtojen mukaisesti.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • ICF
  • CSR

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Kliiniset tutkimukset Tekijä VIII

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Georgia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa