Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

ГАЗ-Хем ТЭО

15 марта 2021 г. обновлено: Baxalta now part of Shire

Новая ориентированная на пациента мера исхода для пациентов с гемофилией: проверка возможности применения GAS-Hem у детей, подростков и взрослых пациентов с гемофилией А

Целью этого исследования является изучение осуществимости и приемлемости стандартизированного меню шкалы достижения цели для гемофилии (GAS-Hem) в качестве показателя исхода, сообщаемого пациентом (PRO), для мониторинга клинического прогресса в определенных участниками целевых областях у людей с гемофилией А. .

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Гемофилия А представляет собой рецессивное врожденное нарушение свертываемости крови, сцепленное с Х-хромосомой, вызванное недостатком или дефектом фактора свертывания крови VIII (FVIII). Отсутствие FVIII приводит к эпизодам «спонтанных» кровотечений (возникающих преимущественно в суставах, мышцах и, реже, в мягких тканях) и к обильным кровотечениям после травмы или повреждения. При правильном лечении (FVIII) и самопомощи большинство больных гемофилией могут вести активный и продуктивный образ жизни. С растущим пониманием того, что низкая скорость кровотечения иногда достигается частично только за счет того, что пациенты ограничивают свою активность, растет интерес к пониманию того, как гемофилия все еще может ограничивать жизнь, несмотря на отсутствие больших кровотечений. В текущем исследовании будет представлен и протестирован стандартизированный метод индивидуального измерения результатов, основанный на шкале достижения цели (GAS), метод, который позволяет участникам ставить цели для решения значимых для них проблем и отслеживать достижения в этих областях с течением времени. Меню стандартизированной шкалы достижения целей для гемофилии (GAS-Hem) представляет собой онлайн-инструмент для постановки и отслеживания персонализированных целей, связанных с гемофилией. В меню цели отражены общие проблемы, с которыми сталкиваются люди с гемофилией, а также список дескрипторов, которые можно персонализировать. Инструмент можно использовать для отслеживания здоровья людей в широком диапазоне возрастов, жизненного опыта и состояния здоровья. Это 12-недельное многоцентровое проспективное обсервационное технико-экономическое обоснование с участием до 60 человек (в возрасте от 5 до 65 лет) с гемофилией А от умеренной до тяжелой степени для изучения осуществимости и приемлемости GAS-Hem в качестве исхода, о котором сообщают пациенты (PRO). мера для мониторинга клинического прогресса в целевых областях, определенных участниками. Исходы, включая GAS-Hem (первичный), качество жизни, связанное со здоровьем, эпизоды кровотечения (место, причина, время) и лечение (время, доза и причина инфузии), будут оцениваться при скрининге/исходном уровне с последующим наблюдением в 6 и 12 недель. Интересующие конечные точки включают результаты участников GAS-Hem через 6 и 12 недель, результаты качества жизни участников (КЖ) через 6 и 12 недель, а также восприятие участниками и клиницистами GAS-Hem как полезного средства выявления и мониторинга прогресса. в соответствующих целевых областях.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

44

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Канада, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Канада, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Соединенные Штаты
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Соединенные Штаты, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Oregon Health & Science University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 5 лет до 65 лет (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с умеренной и тяжелой формой гемофилии А в США или Канаде.

Описание

Критерии включения:

  1. У участника есть документально подтвержденный диагноз гемофилии А.
  2. У участника задокументированы уровни фактора свертывания крови 5% или менее.
  3. Участник находится на предписанном режиме непрерывной профилактики. Непрерывная профилактика определяется Всемирной федерацией гемофилии как «… намерение лечить в течение 52 недель в году и получать минимальную заранее определенную частоту инфузий в течение как минимум 45 недель (85%) рассматриваемого года».
  4. Участник желает и может соблюдать требования протокола
  5. Участник владеет английским языком, чтобы иметь возможность использовать стандартизированное меню масштабирования достижения цели для инструмента гемофилии (GAS-Hem).

Критерий исключения:

  1. Участники с активным ингибирующим антителом к ​​фактору VIII (FVIII) (≥ 0,4 единицы Бетесда (ЕБ) при использовании модификации Неймегена анализа Бетесда или ≥ 0,6 БЕ при использовании анализа Бетесда) в любое время до скрининга
  2. У участника был диагностирован врожденный или приобретенный дефект гемостаза, отличный от гемофилии А (например, качественный дефект тромбоцитов или болезнь фон Виллебранда)
  3. Участник участвовал в клиническом исследовании медицинского продукта или устройства в течение 30 дней до регистрации или планирует участвовать в клиническом исследовании медицинского продукта или устройства в ходе этого исследования.
  4. Участник – член семьи или сотрудник следователя

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Участники исследования
Участники с гемофилой А
Биологический: Фактор VIII
Лицензированные продукты Factor VIII. Исследование не зависит от бренда
Другие имена:
  • ФVIII

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем ответа на стандартизированное меню масштабирования достижения цели для инструмента результатов гемофилии (GAS-Hem)
Временное ограничение: Базовый уровень; недели 6 и 12
GAS-Hem — это онлайн-инструмент для постановки и отслеживания персональных целей, связанных с гемофилией. GAS-Hem использует 5-балльную шкалу для регистрации степени достижения в отношении индивидуально определенных целевых областей между установленным исходным уровнем (по шкале -1) и контрольными временными точками (здесь 6 недель и 12 недель). Диапазон шкалы составляет от +2 (намного лучший результат) до -2 (намного худший результат), где 0 представляет желаемый результат. Процесс включает фасилитатора, чтобы гарантировать, что описания результатов для уровней шкалы являются разумно достижимыми (не слишком сложными или слишком легкими) и представляют примерно эквивалентное изменение между уровнями (т.е. баллы). Общая формула подсчета очков дает суммарный балл 50, когда все цели достигнуты (достижение отдельных целей = 0). Баллы > 50 указывают на более высокие, чем ожидалось, результаты в достижении цели. Баллы <50 означают, что в целом цели не были достигнуты. Общий диапазон очков зависит от среднего количества голов.
Базовый уровень; недели 6 и 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем измерения чувствительности (чувствительности к изменениям) GAS-Hem по сравнению с SF-36
Временное ограничение: Базовый уровень; недели 6 и 12
Сравнение результатов в меню стандартизированной шкалы достижения целей для гемофилии (GAS-Hem) с показателями краткой формы-36 медицинского обследования результатов медицинского исследования (SF-36). В анализе будут сравниваться размеры эффекта, рассчитанные для GAS-Hem и SF-36 с использованием коэффициента Коэна и стандартизированных средних значений ответа.
Базовый уровень; недели 6 и 12
Изменение по сравнению с исходным уровнем измерения чувствительности (чувствительности к изменениям) GAS-Hem по сравнению с PedQL
Временное ограничение: Базовый уровень; недели 6 и 12
Сравнение результатов в меню стандартизированной шкалы достижения цели для гемофилии (GAS-Hem) с показателями педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL). В ходе анализа будут сравниваться размеры эффекта, рассчитанные для GAS-Hem и PedsQL с использованием коэффициента Коэна и стандартизированных средних значений ответа.
Базовый уровень; недели 6 и 12

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: Краткая форма опроса о состоянии здоровья в исследовании результатов медицинского обследования 36 (SF-36)
Временное ограничение: Базовый уровень; недели 6 и 12
SF-36 представляет собой обзор из 36 пунктов физического функционирования, ролевых ограничений (как физических, так и эмоциональных), телесной боли, общего состояния здоровья, социального функционирования и психического здоровья, проводимый для взрослых в возрасте 19 лет и старше. Прибор измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, по шкале от 0 (самый низкий уровень) до 100 (самый высокий уровень).
Базовый уровень; недели 6 и 12
Изменение показателей качества жизни (КЖ) по сравнению с исходным уровнем: педиатрическая инвентаризация качества жизни, версия 4.0, общая базовая шкала (PedsQL)
Временное ограничение: Базовый уровень; недели 6 и 12
PedsQL — это опрос из 23 пунктов, который оценивает физическое, эмоциональное, социальное и школьное функционирование детей и подростков в возрасте от 5 до 18 лет. PedsQL измеряет качество жизни, связанное со здоровьем, по шкале от 0 (самое низкое качество жизни) до 100 (самое высокое качество жизни).
Базовый уровень; недели 6 и 12
Восприятие участниками GAS-Hem как полезного средства выявления и мониторинга изменений в соответствующих целевых областях
Временное ограничение: Неделя 12
Измерено с помощью анкеты для проверки приемлемости и полезности меню стандартизированной шкалы достижения цели для гемофилии (GAS-Hem) для пациентов и, где это применимо, для их родителей или опекунов.
Неделя 12
Восприятие GAS-Hem клиницистами как полезного средства мониторинга клинического прогресса в определенных пациентом целевых областях
Временное ограничение: Неделя 12
Измерено с помощью вопросника для клиницистов, предназначенного для проверки их восприятия полезности стандартизированного меню шкалы достижения цели для гемофилии (GAS-Hem) для мониторинга клинического прогресса.
Неделя 12
Количество и расположение кровотечений
Временное ограничение: В течение шести месяцев до начала исследования до 12-й недели исследования
Будет собрана история эпизодов кровотечения за шесть месяцев до подписания информированного согласия. Участники будут записывать подробности каждого последующего эпизода кровотечения в дневнике участников во время исследования.
В течение шести месяцев до начала исследования до 12-й недели исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Baxalta now part of Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

5 августа 2016 г.

Первичное завершение (Действительный)

2 ноября 2016 г.

Завершение исследования (Действительный)

2 ноября 2016 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

24 ноября 2015 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

2 февраля 2016 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

5 февраля 2016 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 марта 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 001501

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Takeda предоставляет доступ к деидентифицированным данным отдельных участников (IPD) для соответствующих исследований, чтобы помочь квалифицированным исследователям в решении законных научных задач (обязательство Takeda по обмену данными доступно на https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Эти IPD будут предоставляться в безопасной исследовательской среде после утверждения запроса на обмен данными и в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Критерии совместного доступа к IPD

IPD из подходящих исследований будет передан квалифицированным исследователям в соответствии с критериями и процессом, описанным на https://vivli.org/ourmember/takeda/. По утвержденным запросам исследователям будет предоставлен доступ к анонимным данным (для соблюдения конфиденциальности пациентов в соответствии с применимыми законами и правилами) и к информации, необходимой для достижения целей исследования в соответствии с условиями соглашения об обмене данными.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • STUDY_PROTOCOL
  • САП
  • МКФ
  • КСО

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Клинические исследования Фактор VIII

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Poland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться