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GAS-헴 타당성 조사

2021년 3월 15일 업데이트: Baxalta now part of Shire

혈우병 환자를 위한 새로운 환자 중심 결과 측정: 소아, 청소년 및 성인 혈우병 A 환자에서 GAS-Hem의 타당성 테스트

이 연구의 목적은 A형 혈우병 환자의 참가자 식별 목표 영역에서 임상 진행 상황을 모니터링하기 위한 환자 보고 결과(PRO) 측정으로서 혈우병에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴(GAS-Hem)의 타당성과 수용 가능성을 조사하는 것입니다. .

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

혈우병 A는 결핍 또는 결손 응고 인자 VIII(FVIII)에 의해 발생하는 X-연관 열성 선천성 출혈 장애입니다. FVIII의 부재는 '자발적' 출혈 에피소드(주로 관절, 근육 및 덜 일반적으로 연조직에서 발생) 및 외상 또는 부상 후 과도한 출혈을 초래합니다. 적절한 치료(FVIII)와 자가 관리를 통해 대부분의 혈우병 환자는 활동적이고 생산적인 생활 방식을 유지할 수 있습니다. 낮은 출혈률이 부분적으로는 활동을 제한하는 환자에 의해서만 달성된다는 인식이 커지면서 주요 출혈이 없음에도 불구하고 어떻게 혈우병이 여전히 생명을 제한할 수 있는지 이해하는 데 관심이 높아지고 있습니다. 현재 연구에서는 참가자가 자신에게 의미 있는 문제를 해결하기 위한 목표를 설정하고 시간이 지남에 따라 해당 영역의 달성을 모니터링할 수 있는 방법인 목표 달성 척도(GAS)를 기반으로 개별화된 결과 측정을 위한 표준화된 방법을 도입하고 테스트할 것입니다. 혈우병에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴(GAS-Hem)는 혈우병과 관련된 개인화된 목표를 설정하고 추적하기 위한 온라인 도구입니다. 목표 메뉴는 개인화할 수 있는 설명어 목록과 함께 혈우병 환자가 직면하는 일반적인 문제를 포착합니다. 이 도구는 다양한 연령, 생활 경험 및 건강 상태에 걸쳐 개인의 건강을 추적하는 데 사용할 수 있습니다. 이것은 중등도에서 중증 혈우병 A가 있는 최대 60명(5세 및 65세)에 대한 12주간의 다기관, 전향적, 관찰, 타당성 연구로서 환자 보고 결과(PRO)로서 GAS-Hem의 타당성과 수용 가능성을 조사합니다. 참가자가 식별한 목표 영역에서 임상 진행 상황을 모니터링하기 위한 측정. GAS-Hem(일차), 건강 관련 삶의 질, 출혈 에피소드(위치, 원인, 시간) 및 치료(주입 시간, 용량 및 이유)를 포함한 결과는 선별/기준선에서 평가되며, 6주 및 12주. 관심 종점에는 6주 및 12주에 참가자 GAS-Hem 결과, 6주 및 12주에 참가자 삶의 질(QoL) 결과, GAS-Hem에 대한 참가자 및 임상의 인식이 진행 상황을 식별 및 모니터링하는 유용한 수단으로 포함됩니다. 관련 목표 영역에서.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

44

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, 미국, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
  • 캐나다
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, 캐나다, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, 캐나다, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

5년 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

미국 또는 캐나다의 중등도 내지 중증 혈우병 A 환자.

설명

포함 기준:

  1. 참가자는 문서화된 혈우병 A 진단을 ​​받았습니다.
  2. 참가자는 5% 이하의 응고 인자 수준을 기록했습니다.
  3. 참가자는 처방된 지속적인 예방 요법을 받고 있습니다. 지속적인 예방은 세계 혈우병 연맹에서 "... 1년에 52주 동안 치료하고 해당 연도의 최소 45주(85%) 동안 선험적으로 정의된 최소 주입 빈도를 받는 의도"로 정의됩니다.
  4. 참가자는 프로토콜의 요구 사항을 준수할 의지와 능력이 있습니다.
  5. 참가자는 영어에 능숙하여 혈우병(GAS-Hem) 도구에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴를 사용할 수 있습니다.

제외 기준:

  1. 스크리닝 전 언제든지 활성 인자 VIII(FVIII) 억제 항체(Bethesda 분석의 Nijmegen 변형을 사용하여 ≥ 0.4 Bethesda 단위(BU) 또는 Bethesda 분석을 사용하여 ≥ 0.6 BU)를 가진 참가자
  2. 참가자는 혈우병 A 이외의 선천적 또는 후천적 지혈 결함(예: 정성적 혈소판 결함 또는 폰 빌레브란트병) 진단을 받았습니다.
  3. 참가자는 등록 전 30일 이내에 의약품 또는 기기와 관련된 임상 연구에 참여했거나 이 연구 과정 동안 의약품 또는 기기와 관련된 임상 연구에 참여할 예정입니다.
  4. 참가자는 조사자의 가족 또는 직원입니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
연구 참여자
A형 혈우병 참가자
생물학적: 인자 VIII
허가된 Factor VIII 제품. 연구는 브랜드에 구애받지 않습니다.
다른 이름들:
  • FVIII

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
혈우병(GAS-Hem) 결과 도구에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴에 대한 반응의 기준선에서 변경
기간: 기준선 6주 및 12주
GAS-Hem은 혈우병과 관련된 개인화된 목표를 설정하고 추적하기 위한 온라인 도구입니다. GAS-Hem은 5점 척도를 사용하여 확립된 기준선(-1로 조정)과 후속 시점(여기서는 6주 및 12주) 사이의 개별적으로 정의된 목표 영역과 관련하여 달성 정도를 기록합니다. 척도 범위는 +2(훨씬 더 나은 결과)에서 -2(훨씬 더 나쁜 결과)까지이며 여기서 0은 원하는 결과를 나타냅니다. 이 프로세스에는 척도 수준에 대한 결과 설명이 합리적으로 달성 가능하고(너무 어렵지도 너무 쉽지도 않음) 수준 간에 대략적으로 동등한 변화(예: 점수)를 나타내는 촉진자가 포함됩니다. 전체 채점 공식은 모든 목표가 달성되었을 때(개별 목표 달성 = 0) 요약 점수가 50이 됩니다. 점수 >50은 목표 달성에서 일반적으로 예상보다 나은 결과를 나타냅니다. 점수 <50은 전반적으로 목표가 달성되지 않았음을 나타냅니다. 전체 총점 범위는 평균 골 수에 따라 다릅니다.
기준선 6주 및 12주
SF-36과 비교한 GAS-Hem의 응답성(변화에 대한 민감도) 측정 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 6주 및 12주
혈우병(GAS-Hem)에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴의 결과와 의료 건강 결과 연구 건강 설문 조사 약식-36(SF-36) 측정값의 비교. 분석에서는 Cohen의 d 및 표준화된 응답 평균을 사용하여 GAS-Hem 및 SF-36에 대해 계산된 효과 크기를 비교합니다.
기준선 6주 및 12주
PedQL과 비교하여 GAS-Hem의 반응성(변화에 대한 민감도) 측정 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선 6주 및 12주
PedsQL(Pediatric Quality of Life Inventory) 측정과 혈우병(GAS-Hem)에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴의 결과 비교. 분석에서는 Cohen의 d 및 표준화된 응답 평균을 사용하여 GAS-Hem 및 PedsQL에 대해 계산된 효과 크기를 비교합니다.
기준선 6주 및 12주

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
삶의 질(QoL) 결과 기준선에서 변경: 의료 건강 결과 연구 건강 조사 약식-36(SF-36)
기간: 기준선 6주 및 12주
SF-36은 19세 이상의 성인을 대상으로 신체 기능, 역할 제한(신체적 및 정서적), 신체 통증, 전반적인 건강 활력, 사회적 기능 및 정신 건강에 대한 36개 항목 설문 조사입니다. 이 도구는 건강 관련 삶의 질을 0(최저 수준)에서 100(최고 수준)까지 측정합니다.
기준선 6주 및 12주
삶의 질(QoL) 결과 기준선에서 변경: 소아 삶의 질 인벤토리 버전 4.0 일반 핵심 척도(PedsQL)
기간: 기준선 6주 및 12주
PedsQL은 5~18세 아동 및 청소년의 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능을 평가하는 23개 항목 설문조사입니다. PedsQL은 0(최저 삶의 질)에서 100(최고 삶의 질)까지 건강 관련 삶의 질을 측정합니다.
기준선 6주 및 12주
관련 목표 영역의 변화를 식별하고 모니터링하는 유용한 수단으로서 GAS-Hem에 대한 참여자의 인식
기간: 12주차
혈우병에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴(GAS-Hem)가 환자에게 그리고 적용 가능한 경우 부모나 보호자에게 수용 가능성과 유용성을 테스트하기 위해 설문지를 사용하여 측정되었습니다.
12주차
환자가 식별한 목표 영역에서 임상 진행 상황을 모니터링하는 유용한 수단으로서 GAS-Hem에 대한 임상의의 인식
기간: 12주차
임상 진행 상황을 모니터링하기 위해 혈우병(GAS-Hem)에 대한 표준화된 목표 달성 척도 메뉴의 유용성에 대한 인식을 테스트하도록 설계된 임상의용 설문지를 사용하여 측정했습니다.
12주차
출혈의 수와 위치
기간: 연구 시작 전 6개월 이내에 연구에서 12주차까지
정보에 입각한 동의서에 서명하기 전 6개월 동안의 출혈 에피소드 이력이 수집됩니다. 참가자는 연구 중에 참가자 일기에 각 후속 출혈 에피소드의 세부 사항을 기록합니다.
연구 시작 전 6개월 이내에 연구에서 12주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Baxalta now part of Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 8월 5일

기본 완료 (실제)

2016년 11월 2일

연구 완료 (실제)

2016년 11월 2일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 11월 24일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 2월 2일

처음 게시됨 (추정)

2016년 2월 5일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 3월 15일

마지막으로 확인됨

2021년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 001501

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

Takeda는 자격을 갖춘 연구자가 적법한 과학적 목표를 달성하는 데 도움이 되도록 적격한 연구에 대해 비식별화된 개인 참가자 데이터(IPD)에 대한 액세스를 제공합니다(Takeda의 데이터 공유 약속은 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment=에서 확인할 수 있습니다. 5). 이러한 IPD는 데이터 공유 요청 승인 후 데이터 공유 계약 조건에 따라 안전한 연구 환경에서 제공됩니다.

IPD 공유 액세스 기준

적격 연구의 IPD는 https://vivli.org/ourmember/takeda/에 설명된 기준 및 프로세스에 따라 자격을 갖춘 연구자와 공유됩니다. 승인된 요청의 경우 연구원은 데이터 공유 계약 조건에 따라 익명 데이터(해당 법률 및 규정에 따라 환자 개인 정보 보호를 위해) 및 연구 목표를 해결하는 데 필요한 정보에 액세스할 수 있습니다.

IPD 공유 지원 정보 유형

  • 연구_프로토콜
  • 수액
  • ICF
  • CSR

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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