Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Studium wykonalności GAS-Hem

15 marca 2021 zaktualizowane przez: Baxalta now part of Shire

Nowa, skoncentrowana na pacjencie miara wyników dla pacjentów z hemofilią: testowanie wykonalności GAS-Hem u dzieci, młodzieży i dorosłych pacjentów z hemofilią A

Celem tego badania jest zbadanie wykonalności i akceptowalności standardowego menu skalowania osiągania celów dla hemofilii (GAS-Hem) jako środka zgłaszanego przez pacjenta (PRO) w celu monitorowania postępu klinicznego w obszarach celów określonych przez uczestników u osób z hemofilią A .

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Hemofilia A jest sprzężoną z chromosomem X recesywną, wrodzoną skazą krwotoczną spowodowaną niedoborem lub wadliwym działaniem czynnika krzepnięcia VIII (FVIII). Brak czynnika VIII prowadzi do „spontanicznych” epizodów krwawienia (występujących głównie w stawach, mięśniach i rzadziej w tkankach miękkich) oraz do nadmiernego krwawienia po urazie lub urazie. Przy odpowiednim leczeniu (FVIII) i dbaniu o siebie większość pacjentów z hemofilią może prowadzić aktywny, produktywny tryb życia. Wraz z rosnącą świadomością, że niski wskaźnik krwawień jest czasami osiągany tylko częściowo dzięki ograniczeniu aktywności przez pacjentów, wzrosło zainteresowanie zrozumieniem, w jaki sposób hemofilia może nadal ograniczać życie pomimo braku poważnych krwawień. Obecne badanie wprowadzi i przetestuje znormalizowaną metodę pomiaru zindywidualizowanych wyników w oparciu o Skalowanie Osiągnięć Celów (GAS), metodę, która pozwala uczestnikom wyznaczać cele, aby sprostać wyzwaniom, które są dla nich znaczące, i monitorować osiągnięcia w tych obszarach w czasie. Standardized Goal Attainment Scaling menu for Hemophilia (GAS-Hem) to internetowe narzędzie do wyznaczania i śledzenia spersonalizowanych celów związanych z hemofilią. Menu celów przedstawia typowe wyzwania, przed którymi stają osoby z hemofilią, wraz z wykazem deskryptorów, które można spersonalizować. Narzędzie może być wykorzystywane do śledzenia stanu zdrowia osób w szerokim spektrum wieku, doświadczeń życiowych i stanów zdrowia. Jest to 12-tygodniowe, wieloośrodkowe, prospektywne, obserwacyjne studium wykonalności z udziałem maksymalnie 60 osób (w wieku 5 i 65 lat) z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A, mające na celu zbadanie wykonalności i akceptacji GAS-Hem jako wyniku zgłaszanego przez pacjentów (PRO). środek do monitorowania postępu klinicznego w obszarach celów określonych przez uczestnika. Wyniki, w tym GAS-Hem (pierwotny), jakość życia związana ze zdrowiem, epizody krwawienia (miejsce, przyczyna, czas) i leczenie (czas, dawka i przyczyna infuzji) zostaną ocenione na ekranie/w punkcie wyjściowym, z obserwacją w 6 i 12 tygodni. Interesujące punkty końcowe obejmują wyniki GAS-Hem uczestników po 6 i 12 tygodniach, wyniki jakości życia uczestników (QoL) po 6 i 12 tygodniach, a także postrzeganie GAS-Hem przez uczestników i klinicystów jako przydatnego środka identyfikacji i monitorowania postępów w odpowiednich obszarach celów.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

44

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Kanada, V6Z 1Y6
        • St. Paul's Hospital
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 3G1
        • QEII Health Sciences Centre
  • Stany Zjednoczone
    • Illinois
      • Peoria, Illinois, Stany Zjednoczone, 61615
        • Bleeding and Clotting Disorders Institute
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci z umiarkowaną do ciężkiej hemofilią A w Stanach Zjednoczonych lub Kanadzie.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnik ma udokumentowane rozpoznanie hemofilii A
  2. Uczestnik ma udokumentowane poziomy czynnika krzepnięcia wynoszące 5% lub mniej
  3. Uczestnik jest na przepisanym schemacie ciągłej profilaktyki. Ciągła profilaktyka jest zdefiniowana przez Światową Federację Hemofilii jako „…zamiar leczenia przez 52 tygodnie w roku i otrzymywanie co najmniej określonej z góry częstotliwości wlewów przez co najmniej 45 tygodni (85%) rozpatrywanego roku”
  4. Uczestnik jest chętny i zdolny do przestrzegania wymagań protokołu
  5. Uczestnik biegle posługuje się językiem angielskim, aby umożliwić korzystanie z menu Standardized Goal Attainment Scaling for Hemophilia (GAS-Hem).

Kryteria wyłączenia:

  1. Uczestnicy z aktywnym przeciwciałem hamującym czynnik VIII (FVIII) (≥ 0,4 jednostek Bethesda (BU) przy użyciu modyfikacji Nijmegen testu Bethesda lub ≥ 0,6 BU przy użyciu testu Bethesda) w dowolnym momencie przed badaniem przesiewowym
  2. U uczestnika zdiagnozowano wrodzony lub nabyty defekt hemostatyczny inny niż hemofilia A (np. jakościowy defekt płytek krwi lub choroba von Willebranda)
  3. Uczestnik brał udział w badaniu klinicznym dotyczącym produktu leczniczego lub wyrobu medycznego w ciągu 30 dni poprzedzających rejestrację lub ma wziąć udział w badaniu klinicznym dotyczącym produktu medycznego lub wyrobu medycznego w trakcie tego badania
  4. Uczestnikiem jest członek rodziny lub pracownik badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Uczestnicy badania
Uczestnicy z Hemophila A
Biologiczny: Czynnik VIII
Licencjonowane produkty czynnika VIII. Badanie jest niezależne od marki
Inne nazwy:
  • FVIII

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości wyjściowej odpowiedzi do menu Standaryzowanego skalowania osiągania celów dla narzędzia wyników hemofilii (GAS-Hem)
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
GAS-Hem to narzędzie online do wyznaczania i śledzenia spersonalizowanych celów związanych z hemofilią. GAS-Hem wykorzystuje 5-punktową skalę do rejestrowania stopnia realizacji w odniesieniu do indywidualnie zdefiniowanych obszarów celów między ustaloną bazą (skalowaną jako -1) a punktami kontrolnymi (tutaj 6 tygodni i 12 tygodni). Zakres skali wynosi od +2 (wynik znacznie lepszy) do -2 (wynik znacznie gorszy), gdzie 0 oznacza wynik pożądany. Proces obejmuje facylitatora, który zapewnia, że ​​opisy wyników dla poziomów skali są racjonalnie osiągalne (nie za trudne ani za łatwe) i reprezentują mniej więcej równoważną zmianę między poziomami (tj. wyniki). Ogólna formuła punktacji daje łączny wynik 50, gdy wszystkie cele zostaną osiągnięte (indywidualne osiągnięcie celu = 0). Wyniki >50 wskazują ogólnie na lepsze niż oczekiwane wyniki w osiąganiu celów. Wyniki <50 wskazują, że ogólnie cele nie zostały osiągnięte. Całkowity zakres wyników zależny jest od średniej liczby bramek.
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Zmiana od linii bazowej pomiaru reaktywności (wrażliwości na zmianę) GAS-Hem w porównaniu z SF-36
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Porównanie wyników w menu Standardized Goal Attainment Skaling dla hemofilii (GAS-Hem) z pomiarami Medical Health Outcomes Study Health Survey Short Form-36 (SF-36). Analiza porówna rozmiary efektu obliczone dla GAS-Hem i SF-36 przy użyciu d Cohena i standaryzowanych średnich odpowiedzi.
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Zmiana od linii bazowej pomiaru reaktywności (wrażliwości na zmianę) GAS-Hem w porównaniu z PedQL
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Porównanie wyników w menu Standardized Goal Attainment Skaling dla hemofilii (GAS-Hem) z pomiarami Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL). Analiza porówna rozmiary efektów obliczone dla GAS-Hem i PedsQL przy użyciu d Cohena i standaryzowanych średnich odpowiedzi.
Linia bazowa; tydzień 6 i 12

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: Badanie medycznych wyników zdrowotnych Ankieta o stanie zdrowia Krótki formularz-36 (SF-36)
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
SF-36 to 36-punktowa ankieta dotycząca funkcjonowania fizycznego, ograniczeń ról (zarówno fizycznych, jak i emocjonalnych), bólu ciała, ogólnej witalności zdrowia, funkcjonowania społecznego i zdrowia psychicznego, stosowana u osób dorosłych w wieku 19 lat i starszych. Narzędzie mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w skali od 0 (najniższy poziom) do 100 (najwyższy poziom).
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Zmiana wyników jakości życia (QoL) w stosunku do wartości wyjściowych: Pediatric Quality of Life Inventory wersja 4.0 Generic Core Scale (PedsQL)
Ramy czasowe: Linia bazowa; tydzień 6 i 12
PedsQL to kwestionariusz składający się z 23 pozycji, który ocenia funkcjonowanie fizyczne, emocjonalne, społeczne i szkolne u dzieci i młodzieży w wieku od 5 do 18 lat. PedsQL mierzy jakość życia związaną ze zdrowiem w skali od 0 (najniższa jakość życia) do 100 (najwyższa jakość życia).
Linia bazowa; tydzień 6 i 12
Postrzeganie GAS-Hem przez uczestników jako przydatnego środka identyfikacji i monitorowania zmian w odpowiednich obszarach docelowych
Ramy czasowe: Tydzień 12
Mierzono za pomocą kwestionariusza w celu sprawdzenia akceptowalności i przydatności standardowego menu skalowania osiągania celów w przypadku hemofilii (GAS-Hem) dla pacjentów oraz, w stosownych przypadkach, dla ich rodziców lub opiekunów.
Tydzień 12
Postrzeganie GAS-Hem przez klinicystów jako przydatnego środka monitorowania postępu klinicznego w określonych przez pacjenta obszarach docelowych
Ramy czasowe: Tydzień 12
Mierzono za pomocą kwestionariusza przeznaczonego dla klinicystów, opracowanego w celu zbadania ich postrzegania przydatności standardowego menu skalowania osiągania celów dla hemofilii (GAS-Hem) do monitorowania postępu klinicznego.
Tydzień 12
Liczba i lokalizacja spadów
Ramy czasowe: W ciągu sześciu miesięcy przed rozpoczęciem badania do 12. tygodnia badania
Zostanie zebrana historia epizodów krwawienia w ciągu sześciu miesięcy przed podpisaniem świadomej zgody. Uczestnicy będą zapisywać szczegóły każdego kolejnego epizodu krwawienia w dzienniku uczestnika podczas badania.
W ciągu sześciu miesięcy przed rozpoczęciem badania do 12. tygodnia badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 sierpnia 2016

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 listopada 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 listopada 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 listopada 2015

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 lutego 2016

Pierwszy wysłany (Oszacować)

5 lutego 2016

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

15 marca 2021

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 001501

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Takeda zapewnia dostęp do zanonimizowanych danych poszczególnych uczestników (IPD) kwalifikujących się badań, aby pomóc wykwalifikowanym naukowcom w realizacji uzasadnionych celów naukowych (zobowiązanie firmy Takeda do udostępniania danych jest dostępne na stronie https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Te WRZ zostaną dostarczone w bezpiecznym środowisku badawczym po zatwierdzeniu wniosku o udostępnienie danych i zgodnie z warunkami umowy o udostępnieniu danych.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

IChP z kwalifikujących się badań zostaną udostępnione wykwalifikowanym naukowcom zgodnie z kryteriami i procesem opisanym na stronie https://vivli.org/ourmember/takeda/. W przypadku zatwierdzonych wniosków naukowcy otrzymają dostęp do zanonimizowanych danych (w celu poszanowania prywatności pacjentów zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami) oraz do informacji niezbędnych do realizacji celów badawczych zgodnie z warunkami umowy o udostępnianiu danych.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • CSR

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hemofilia A

Badania kliniczne na Czynnik VIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj