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Une étude pour évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'énantone (leuproréline) dans la puberté précoce centrale (PPC) chez les participants chinois

7 mars 2022 mis à jour par: Takeda

Une étude observationnelle rétrospective pour évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme de la leuproréline dans le traitement de la puberté précoce centrale

Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité à long terme d'Enantone dans le traitement de la RPC chez les participants chinois.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Le médicament évalué dans cette étude s'appelle Enantone (leuproréline). Enantone est utilisé pour traiter les enfants atteints de RPC. Cette étude examinera l'innocuité et l'efficacité à long terme de la leuproréline dans le traitement des participants chinois atteints de DPC.

L'étude recrutera environ 300 participants.

Tous les participants qui ont reçu de la leuproréline 30 mcg/kg pour

Cet essai multicentrique sera mené en Chine. Les données seront collectées sur une période de 20 mois.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

108

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Chine
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Chine, 430030
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Chine, 410007
        • Childrens Hospital of Hunan province
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Chine, 210036
        • JiangSu Province Hosptial
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Chine, 330006
        • Children's Hospital of Jiangxi province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Chine, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Chine, 310053
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les participants ayant reçu un diagnostic de RPC seront observés.

La description

Critère d'intégration:

  1. A un diagnostic de CPP idiopathique.
  2. A été traité avec de l'acétate de leuproréline (Enantone) pendant au moins 9 mois continus de traitement avec soit une dose stable de dose élevée (supérieure ou égale à [>=] 90 mcg/kg jusqu'à 180 mcg/kg) ou une faible dose ( < 90 mcg/kg jusqu'à 30 mcg/kg).
  3. A commencé et terminé le traitement pendant la période index du 1er septembre 1998 au 30 septembre 2018.
  4. Avoir les informations suivantes avant l'initiation de l'énantone et au moins un enregistrement de chacun des paramètres suivants à la fin du traitement par l'énantone dans les dossiers médicaux : stade de Tanner, niveau d'estradiol ou de testostérone, et niveau de FSH et de LH. Le participant doit avoir au moins un enregistrement de l'âge osseux avant le début du traitement par analogues de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRHa) avec énantone pour étayer le diagnostic de DPC. De plus, il doit avoir au moins un enregistrement de l'âge osseux pendant le traitement par énantone.

Critère d'exclusion:

  1. A été traité avec de l'acétate de leuproréline ou tout autre GnRHa pour des conditions autres que la RPC.
  2. A utilisé tout autre produit GnRHa pour le traitement de la RPC avant le début de la thérapie aux énantones.
  3. Participants au RPC ayant une étiologie identifiée, telle qu'une tumeur au cerveau ou une irradiation crânienne.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Phase de traitement : Enantone
Participants atteints de DPC qui ont été traités par Enantone (≥ 30 μg/kg jusqu'à 180 μg/kg) pendant au moins 9 mois continus et qui ont initié et reçu la dernière dose de traitement pendant la période index du 01 septembre 1998 au 30 septembre 2018 ( la durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois).
Médicament: Énantone
Énantone suspension injectable
Autres noms:
  • Leuproréline
Suivi : les participants ne sont plus traités pour le RPC
Les participants qui avaient terminé leur CPP pendant la phase de traitement avec Enantone et n'étaient plus sous traitement dans la phase de suivi (la durée moyenne de suivi était de 8,75 mois avec une fourchette de 1,9 à 29,5 mois).
Suivi : traité avec du GnRHa non-énantone après Enantone
Participants qui poursuivaient leur traitement par RPC avec un agoniste de l'hormone de libération des gonadotrophines (GnRHa) non-énantone après un traitement avec Enantone dans la phase de suivi (la durée moyenne du suivi pendant un autre GnRHa était de 10,80 mois avec une plage de 2,8 à 20,5 mois, et la durée moyenne de suivi après l'arrêt du traitement était de 4,26 mois avec une fourchette de 0,0 [c'est-à-dire 1 jour] à 12 mois).
Médicament: Agoniste de la GnRH
Un agoniste de la GnRH non Enantone

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec au moins un événement indésirable apparu pendant le traitement (TEAE) et un événement indésirable grave (SAE) pendant la phase de traitement par Enantone
Délai: Pendant le traitement avec et jusqu'à 30 jours après la dernière dose d'Enantone (la durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois)
Un TEAE est tout événement médical fâcheux chez un sujet ayant reçu un médicament et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale.
Pendant le traitement avec et jusqu'à 30 jours après la dernière dose d'Enantone (la durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois)
Nombre de participants avec au moins un événement indésirable apparu sous traitement (TEAE) et un événement indésirable grave (EIG) pendant la phase de suivi
Délai: Durée moyenne du suivi = 8,75 mois (intervalle : 1,9-29,5 mois) pour le groupe N'est plus traité pour la RPC ; 10,80 mois (intervalle : 2,8 à 20,5 mois) pour le groupe traité avec du GnRHa non énantone après traitement avec Enantone (pendant qu'il était sous un autre GnRHa)
Un TEAE est tout événement médical fâcheux chez un sujet ayant reçu un médicament et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement. Un EIG est un EI entraînant l'un des résultats suivants ou jugé significatif pour toute autre raison : décès ; hospitalisation initiale ou prolongée; expérience mettant la vie en danger (risque immédiat de mourir); invalidité/incapacité persistante ou importante; anomalie congénitale.
Durée moyenne du suivi = 8,75 mois (intervalle : 1,9-29,5 mois) pour le groupe N'est plus traité pour la RPC ; 10,80 mois (intervalle : 2,8 à 20,5 mois) pour le groupe traité avec du GnRHa non énantone après traitement avec Enantone (pendant qu'il était sous un autre GnRHa)
Pourcentage de participants qui ont eu une régression ou aucune progression dans la stadification de Tanner à la fin de la phase de traitement par Enantone
Délai: La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
Le stade de Tanner est utilisé pour mesurer le développement pubertaire. Les participants féminins (F) et masculins (M) ont été évalués respectivement pour le développement des seins et le développement génital et les deux sexes pour le développement des poils pubiens. Tanner Stage est basé sur une progression en 5 étapes. Les participants ont été classés comme ayant une progression si une progression des seins/génitaux ou des poils pubiens était présente. Sinon, le participant est classé comme régression ou pas de progression.
La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
Pourcentage de participants qui ont eu une régression ou aucune progression dans la stadification de Tanner à la fin de la phase de suivi
Délai: N'est plus traité pour le groupe CPP - Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa non-énantone - Mois 21 (586-675 jours) après la dernière dose d'Enantone
Le stade de Tanner est utilisé pour mesurer le développement pubertaire. Les participants féminins (F) et masculins (M) ont été évalués respectivement pour le développement des seins et le développement génital et les deux sexes pour le développement des poils pubiens. Tanner Stage est basé sur une progression en 5 étapes. Les participants ont été classés comme ayant une progression si une progression des seins/génitaux ou des poils pubiens était présente. Sinon, le participant est classé comme régression ou pas de progression.
N'est plus traité pour le groupe CPP - Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa non-énantone - Mois 21 (586-675 jours) après la dernière dose d'Enantone

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants avec des valeurs maximales de test post-stimulation, pour l'hormone lutéinisante (LH) et l'hormone folliculo-stimulante (FSH), supprimées en dessous de la valeur limite supérieure (ULV) à la fin de la phase de traitement à l'énantone
Délai: La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
La suppression de la LH est définie comme un pic de LH ≤ 2 U/L pour la femme et un pic de LH ≤ 2,7 U/L pour l'homme. La suppression de la FSH est définie comme un pic de FSH ≤ 6,7 U/L pour les femmes et un pic de FSH ≤ 3,7 U/L pour les hommes. Après le test de stimulation, les valeurs maximales de suppression de la LH et de la FSH inférieures à la valeur limite supérieure (ULV) sont signalées.
La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
Pourcentage de participants avec des valeurs maximales de test post-stimulation, pour l'hormone lutéinisante (LH) et l'hormone folliculo-stimulante (FSH), supprimées en dessous de la valeur limite supérieure (ULV) à la fin de la phase de suivi
Délai: N'est plus traité pour le groupe CPP - Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa non-énantone - Mois 21 (586-675 jours) après la dernière dose d'Enantone
La suppression de la LH est définie comme un pic de LH ≤ 2 U/L pour la femme et un pic de LH ≤ 2,7 U/L pour l'homme. La suppression de la FSH est définie comme un pic de FSH ≤ 6,7 U/L pour les femmes et un pic de FSH ≤ 3,7 U/L pour les hommes. Après le test de stimulation, les valeurs maximales de suppression de la LH et de la FSH inférieures à la valeur limite supérieure (ULV) sont signalées.
N'est plus traité pour le groupe CPP - Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa non-énantone - Mois 21 (586-675 jours) après la dernière dose d'Enantone
Pourcentage de participants ayant une valeur, pour l'estradiol ou la testostérone, supprimée en dessous de la valeur limite supérieure (ULV) à la fin de la phase de traitement par énantone
Délai: La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
L'œstradiol ou la testostérone, supprimés en dessous de la valeur limite supérieure (ULV) ont été signalés. Les ULV pour l'estradiol et la testostérone étaient respectivement de 20 pg/mL et de 7,34 nmol/L.
La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
Pourcentage de participants avec une valeur, pour l'estradiol ou la testostérone, supprimée en dessous de la valeur limite supérieure (ULV) à la fin de la phase de suivi
Délai: N'est plus traité pour le groupe CPP-Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa non-énantone-mois 21 (586-675 jours) après la dernière dose d'énantone
L'œstradiol ou la testostérone, supprimés en dessous de la valeur limite supérieure (ULV) ont été signalés. Les ULV pour l'estradiol et la testostérone étaient respectivement de 20 pg/mL et de 7,34 nmol/L.
N'est plus traité pour le groupe CPP-Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa non-énantone-mois 21 (586-675 jours) après la dernière dose d'énantone
Pourcentage de participants décédés du rapport entre l'âge osseux et l'âge chronologique à la fin de la phase de traitement par Enantone
Délai: La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
L'âge osseux (BA) a été estimé à l'aide d'une radiographie. Âge chronologique (CA) à la date de la radiographie correspondante (Date de la radiographie - Date de naissance)/365,25. Le rapport BA/CA a été calculé.
La durée moyenne d'exposition à Enantone était de 22,3 mois, allant de 10,1 à 52,4 mois
Pourcentage de participants décédés du rapport de l'âge osseux à l'âge chronologique à la fin de la phase de suivi
Délai: N'est plus traité pour le groupe CPP - Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa sans énantone - Mois 18 (496-585 jours) après la dernière dose d'Enantone
L'âge osseux (BA) a été estimé à l'aide d'une radiographie. Âge chronologique (CA) à la date de la radiographie correspondante (Date de la radiographie - Date de naissance)/365,25. Le rapport BA/CA a été calculé.
N'est plus traité pour le groupe CPP - Mois : 27 (766-855 jours) après la dernière dose d'Enantone ; Traité avec le groupe GnRHa sans énantone - Mois 18 (496-585 jours) après la dernière dose d'Enantone

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Takeda

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

24 juin 2017

Achèvement primaire (Réel)

30 septembre 2018

Achèvement de l'étude (Réel)

30 septembre 2018

Dates d'inscription aux études

Première soumission

13 décembre 2016

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 décembre 2016

Première publication (Estimation)

15 décembre 2016

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

16 mars 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mars 2022

Dernière vérification

1 mars 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • Leuprorelin-5001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.

Critères d'accès au partage IPD

Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/ Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.

Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD

  • Protocole d'étude
  • Plan d'analyse statistique (PAS)
  • Formulaire de consentement éclairé (ICF)
  • Rapport d'étude clinique (CSR)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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