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一项在中国参与者中评估 Enantone（亮丙瑞林）在中枢性性早熟 (CPP) 中的安全性和有效性的研究

2022年3月7日 更新者：Takeda

一项评估亮丙瑞林治疗中枢性性早熟的长期安全性和有效性的观察性回顾性研究

本研究的目的是评估 Enantone 在中国参与者中治疗 CPP 的长期安全性和有效性。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

本研究中正在评估的药物称为 Enantone（亮丙瑞林）。 Enantone 用于治疗患有 CPP 的儿童。 本研究将着眼于亮丙瑞林治疗中国 CPP 参与者的长期安全性和有效性。

该研究将招募大约 300 名参与者。

所有接受亮丙瑞林 30 mcg/kg 至

这项多中心试验将在中国进行。 数据将在 20 个月内收集。

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

108

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 中国
    • Hubei
      • Wuhan、Hubei、中国、430030
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine
    • Hunan
      • Changsha、Hunan、中国、410007
        • Childrens Hospital of Hunan province
    • Jiangsu
      • Nanjing、Jiangsu、中国、210036
        • JiangSu Province Hosptial
    • Jiangxi
      • Nanchang、Jiangxi、中国、330006
        • Children's Hospital of Jiangxi province
    • Shanghai
      • Shanghai、Shanghai、中国、200040
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Zhejiang
      • Hangzhou、Zhejiang、中国、310053
        • The Children's Hospital, Zhejiang University school of medicine

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

将观察被诊断患有 CPP 的参与者。

描述

纳入标准：

  1. 诊断为特发性 CPP。
  2. 已经用醋酸亮丙瑞林 (Enantone) 治疗至少连续 9 个月的稳定剂量高剂量（大于或等于 [>=] 90 mcg/kg 至 180 mcg/kg）或低剂量（ < 90 微克/千克降至 30 微克/千克）。
  3. 在 1998 年 9 月 1 日至 2018 年 9 月 30 日的指标期内开始并完成治疗。
  4. 在开始使用庚酮之前了解以下信息，并在医疗记录中记录庚酮治疗结束时的以下每个参数至少一项：Tanner 分期、雌二醇或睾酮水平以及 FSH 和 LH 水平。 在开始促性腺激素释放激素类似物 (GnRHa) 和庚酮治疗之前，参与者应该至少有一份骨龄记录，以支持 CPP 的诊断。 此外，在使用庚通酮治疗期间至少应有一份骨龄记录。

排除标准：

  1. 已使用醋酸亮丙瑞林或任何其他 GnRHa 治疗 CPP 以外的疾病。
  2. 在开始庚酮治疗之前曾使用任何其他 GnRHa 产品进行 CPP 治疗。
  3. 已确定病因的 CPP 参与者，例如脑肿瘤或颅内照射。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 观测模型：队列
  • 时间观点：追溯

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
治疗阶段：Enantone
在 1998 年 9 月 1 日至 2018 年 9 月 30 日期间接受恩那通（≥ 30 μg/kg 至 180 μg/kg）治疗至少连续 9 个月并且开始并接受最后一剂治疗的 CPP 参与者（ Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围从 10.1 到 52.4 个月）。
药品：对映酮
注射用庚酮混悬剂
其他名称：
  • 亮丙瑞林
跟进：不再接受 CPP 治疗的参与者
在使用 Enantone 的治疗阶段完成 CPP 并且在随访阶段不再接受治疗的参与者（平均随访持续时间为 8.75 个月，范围为 1.9 至 29.5 个月）。
随访：Enantone 后用非 Enantone GnRHa 治疗
在随访阶段使用恩纳通治疗后继续使用非恩纳通促性腺激素释放激素激动剂 (GnRHa) 进行 CPP 治疗的参与者（使用另一种 GnRHa 的平均随访持续时间为 10.80 个月，范围为 2.8 至 20.5 个月）个月，停止治疗后的平均随访时间为 4.26 个月，范围为 0.0 [即 1 天] 至 12 个月）。
药品：GnRH激动剂
一种非 Enantone GnRH 激动剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在 Enantone 治疗阶段出现至少一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：在使用 Enantone 治疗期间和最后一次服用 Enantone 后最多 30 天（Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围从 10.1 到 52.4 个月）
TEAE 是指服用药物的受试者发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
在使用 Enantone 治疗期间和最后一次服用 Enantone 后最多 30 天（Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围从 10.1 到 52.4 个月）
在随访阶段至少出现一种治疗紧急不良事件 (TEAE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者人数
大体时间：对于不再治疗的 CPP 组，平均随访时间 = 8.75 个月（范围：1.9-29.5 个月）； 10.80 个月（范围：2.8-20.5 个月），非 Enantone GnRHa 治疗组在使用 Enantone 治疗后（同时使用另一种 GnRHa）
TEAE 是指服用药物的受试者发生的任何不良医学事件，不一定与该治疗有因果关系。 SAE 是导致以下任何结果或因任何其他原因被视为重要的 AE：死亡；初次或长期住院治疗；危及生命的经历（立即死亡的风险）；持续或严重的残疾/无能力；先天性异常。
对于不再治疗的 CPP 组，平均随访时间 = 8.75 个月（范围：1.9-29.5 个月）； 10.80 个月（范围：2.8-20.5 个月），非 Enantone GnRHa 治疗组在使用 Enantone 治疗后（同时使用另一种 GnRHa）
在 Enantone 治疗阶段结束时 Tanner 分期出现退化或无进展的参与者百分比
大体时间：Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
Tanner Stage 用于测量青春期发育。 分别评估女性 (F) 和男性 (M) 参与者的乳房发育和生殖器发育，以及两性的阴毛发育情况。 坦纳阶段基于 5 个阶段的进展。 如果存在乳房/生殖器或阴毛进展，则参与者被归类为有进展。 否则，参与者被归类为退化或无进展。
Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
在后续阶段结束时 Tanner 分期出现退化或无进展的参与者百分比
大体时间：CPP 组不再接受治疗 - 月：最后一次服用 Enantone 后第 27 天（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 21 个月（586-675 天）
Tanner Stage 用于测量青春期发育。 分别评估女性 (F) 和男性 (M) 参与者的乳房发育和生殖器发育，以及两性的阴毛发育情况。 坦纳阶段基于 5 个阶段的进展。 如果存在乳房/生殖器或阴毛进展，则参与者被归类为有进展。 否则，参与者被归类为退化或无进展。
CPP 组不再接受治疗 - 月：最后一次服用 Enantone 后第 27 天（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 21 个月（586-675 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
促黄体生成素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 的刺激后测试峰值参与者的百分比，在 Enantone 治疗阶段结束时抑制在上限值 (ULV) 以下
大体时间：Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
LH 抑制定义为女性 LH 峰值≤2 U/L 和男性 LH 峰值≤2.7 U/L。 FSH 抑制定义为女性峰值 FSH ≤6.7 U/L 和男性峰值 FSH ≤3.7 U/L。 刺激测试后，报告 LH 和 FSH 抑制的峰值低于上限值 (ULV)。
Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
黄体生成素 (LH) 和促卵泡激素 (FSH) 刺激后测试峰值的参与者百分比，在后续阶段结束时抑制在上限值 (ULV) 以下
大体时间：CPP 组不再接受治疗 - 月：最后一次服用 Enantone 后第 27 天（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 21 个月（586-675 天）
LH 抑制定义为女性 LH 峰值≤2 U/L 和男性 LH 峰值≤2.7 U/L。 FSH 抑制定义为女性峰值 FSH ≤6.7 U/L 和男性峰值 FSH ≤3.7 U/L。 刺激测试后，报告 LH 和 FSH 抑制的峰值低于上限值 (ULV)。
CPP 组不再接受治疗 - 月：最后一次服用 Enantone 后第 27 天（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 21 个月（586-675 天）
在 Enantone 治疗阶段结束时，将雌二醇或睾酮值抑制在上限值 (ULV) 以下的参与者百分比
大体时间：Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
雌二醇或睾酮被抑制在上限值 (ULV) 以下。 雌二醇和睾酮的 ULV 分别为 20 pg/mL 和 7.34 nmol/L。
Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
在随访阶段结束时，雌二醇或睾酮值被抑制在上限值 (ULV) 以下的参与者百分比
大体时间：CPP 组不再接受治疗-月：最后一次服用 Enantone 后 27（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 21 个月（586-675 天）
雌二醇或睾酮被抑制在上限值 (ULV) 以下。 雌二醇和睾酮的 ULV 分别为 20 pg/mL 和 7.34 nmol/L。
CPP 组不再接受治疗-月：最后一次服用 Enantone 后 27（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 21 个月（586-675 天）
Enantone 治疗阶段结束时骨龄与实足年龄之比下降的参与者百分比
大体时间：Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
使用 X 射线估计骨龄 (BA)。 相应 X 光检查日期的实足年龄 (CA)（X 光检查日期 - 出生日期）/365.25。 计算 BA/CA 的比率。
Enantone 暴露的平均持续时间为 22.3 个月，范围为 10.1 至 52.4 个月
随访阶段结束时骨龄与实足年龄之比下降的参与者百分比
大体时间：CPP 组不再接受治疗 - 月：最后一次服用 Enantone 后第 27 天（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 18 个月（496-585 天）
使用 X 射线估计骨龄 (BA)。 相应 X 光检查日期的实足年龄 (CA)（X 光检查日期 - 出生日期）/365.25。 计算 BA/CA 的比率。
CPP 组不再接受治疗 - 月：最后一次服用 Enantone 后第 27 天（766-855 天）；用非 Enantone GnRHa 组治疗 - 最后一次服用 Enantone 后第 18 个月（496-585 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Takeda

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2017年6月24日

初级完成 (实际的)

2018年9月30日

研究完成 (实际的)

2018年9月30日

研究注册日期

首次提交

2016年12月13日

首先提交符合 QC 标准的

2016年12月13日

首次发布 (估计)

2016年12月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2022年3月16日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2022年3月7日

最后验证

2022年3月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • Leuprorelin-5001

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

武田为符合条件的研究提供去识别化个体参与者数据 (IPD) 的访问权限，以帮助合格的研究人员实现合法的科学目标（武田的数据共享承诺可在 https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). 这些 IPD 将在数据共享请求获得批准后并根据数据共享协议的条款在安全的研究环境中提供。

IPD 共享访问标准

符合条件的研究的 IPD 将根据 https://vivli.org/ourmember/takeda/ 上描述的标准和流程与合格的研究人员共享 对于获得批准的请求，研究人员将能够访问匿名数据（以根据适用的法律法规尊重患者的隐私）以及根据数据共享协议的条款实现研究目标所需的信息。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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对映酮的临床试验

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赞助者和合作者

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药物干预

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