Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å vurdere sikkerheten og effekten av Enantone (Leuprorelin) i sentral tidlig pubertet (CPP) blant kinesiske deltakere

7. mars 2022 oppdatert av: Takeda

En observerende, retrospektiv studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og effektiviteten til Leuprorelin i behandlingen av sentral tidlig pubertet

Hensikten med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og effekten av Enantone i behandlingen av CPP hos kinesiske deltakere.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Legemidlet som blir evaluert i denne studien kalles Enantone (leuprorelin). Enantone brukes til å behandle barn som har CPP. Denne studien vil se på langsiktig sikkerhet og effekt av leuprorelin i behandlingen av kinesiske deltakere med CPP.

Studien vil ta med omtrent 300 deltakere.

Alle deltakere som har fått leuprorelin 30 mcg/kg til

Denne multisenterforsøket vil bli gjennomført i Kina. Data vil bli samlet inn over en periode på 20 måneder.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

108

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Kina
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430030
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410007
        • Childrens Hospital of Hunan province
    • Jiangsu
      • Nanjing, Jiangsu, Kina, 210036
        • JiangSu Province Hosptial
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Children's Hospital of Jiangxi province
    • Shanghai
      • Shanghai, Shanghai, Kina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
    • Zhejiang
      • Hangzhou, Zhejiang, Kina, 310053
        • The Children's Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Deltakere diagnostisert med CPP vil bli observert.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Har diagnosen idiopatisk CPP.
  2. Har blitt behandlet med leuprorelinacetat (Enantone) i minst 9 sammenhengende måneder med terapi med enten en stabil dose høy dose (større enn eller lik [>=] 90 mcg/kg opp til 180 mcg/kg) eller lav dose ( < 90 mcg/kg ned til 30 mcg/kg).
  3. Har igangsatt og fullført behandling i indeksperioden fra 1. september 1998 til 30. september 2018.
  4. Ha følgende informasjon før initiering av enanton og minst én registrering av hver av følgende parametere ved slutten av enantonbehandling i medisinske journaler: Tanner-stadium, østradiol- eller testosteronnivå og FSH- og LH-nivå. Deltakeren bør ha minst én registrering av beinalder før initiering av gonadotropinfrigjørende hormonanaloger (GnRHa)-behandling med enantone for å støtte diagnosen CPP. I tillegg bør ha minst én registrering av beinalder under behandling med enantone.

Ekskluderingskriterier:

  1. Har blitt behandlet med leuprorelinacetat eller annen GnRHa for andre tilstander enn CPP.
  2. Har brukt andre GnRHa-produkter for CPP-behandling før oppstart av enantonebehandling.
  3. CPP-deltakere med identifisert etiologi, som hjernesvulst eller kranial bestråling.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiver: Retrospektiv

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Behandlingsfase: Enantone
Deltakere med CPP som ble behandlet med Enantone (≥ 30 μg/kg opp til 180 μg/kg) i minst 9 sammenhengende måneder og som startet og mottok den siste dosen av behandlingen i løpet av indeksperioden fra 1. september 1998 til 30. september 2018 ( gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder).
Legemiddel: Enantone
Enantone suspensjon til injeksjon
Andre navn:
  • Leuprorelin
Oppfølging: Deltakere behandles ikke lenger for CPP
Deltakere som hadde fullført sin CPP under behandlingsfasen med Enantone og ikke lenger var på behandling i oppfølgingsfasen (gjennomsnittlig varighet av oppfølgingen var 8,75 måneder med et område på 1,9 til 29,5 måneder).
Oppfølging: Behandlet med Non-Enantone GnRHa etter Enantone
Deltakere som fortsatte sin CPP-behandling med en ikke-Enantone gonadotropinfrigjørende hormonagonist (GnRHa) etter behandling med Enantone i oppfølgingsfasen (gjennomsnittlig varighet av oppfølging mens de var på en annen GnRHa var 10,80 måneder med et område på 2,8 til 20,5 måneder, og gjennomsnittlig varighet av oppfølging etter avsluttet behandling var 4,26 måneder med et område på 0,0 [dvs. 1 dag] til 12 måneder).
Legemiddel: GnRH-agonist
En ikke-Enantone GnRH-agonist

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere med minst én behandling Emergent Adverse Event (TEAE) og Serious Adverse Event (SAE) under Enantone-behandlingsfasen
Tidsramme: Under behandling med og opp til 30 dager etter siste dose av Enantone (gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder)
En TEAE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos et individ som får et legemiddel og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE er en AE som resulterer i ett av følgende utfall eller anses som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali.
Under behandling med og opp til 30 dager etter siste dose av Enantone (gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder)
Antall deltakere med minst én behandlings akutte bivirkninger (TEAE) og alvorlige bivirkninger (SAE) under oppfølgingsfasen
Tidsramme: Gjennomsnittlig varighet av oppfølging=8,75 måneder (område: 1,9-29,5 måneder) for Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe; 10,80 måneder (område: 2,8-20,5 måneder) for behandlet med ikke-Enantone GnRHa-gruppe etter behandling med Enantone (mens på en annen GnRHa)
En TEAE er enhver uheldig medisinsk hendelse hos et individ som får et legemiddel og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En SAE er en AE som resulterer i ett av følgende utfall eller anses som betydelig av en annen grunn: død; innledende eller langvarig innleggelse på sykehus; livstruende opplevelse (umiddelbar risiko for å dø); vedvarende eller betydelig funksjonshemming/inhabilitet; medfødt anomali.
Gjennomsnittlig varighet av oppfølging=8,75 måneder (område: 1,9-29,5 måneder) for Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe; 10,80 måneder (område: 2,8-20,5 måneder) for behandlet med ikke-Enantone GnRHa-gruppe etter behandling med Enantone (mens på en annen GnRHa)
Prosentandel av deltakere som hadde regresjon eller ingen progresjon i Tanner Staging ved slutten av Enantone-behandlingsfasen
Tidsramme: Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Tanner Stage brukes til å måle pubertetsutvikling. Kvinnelige (F) og mannlige (M) deltakere ble evaluert for henholdsvis brystutvikling og kjønnsutvikling og begge kjønn for utvikling av kjønnshår. Tanner Stage er basert på progresjon gjennom 5-trinn. Deltakerne ble klassifisert som å ha progresjon hvis enten bryst/kjønnsorganer eller kjønnshårsprogresjon var tilstede. Ellers klassifiseres deltakeren som regresjon eller ingen progresjon.
Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Prosentandel av deltakere som hadde regresjon eller ingen progresjon i Tanner Staging ved slutten av oppfølgingsfasen
Tidsramme: Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe - Måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa-gruppe - måned 21 (586-675 dager) etter siste dose av Enantone
Tanner Stage brukes til å måle pubertetsutvikling. Kvinnelige (F) og mannlige (M) deltakere ble evaluert for henholdsvis brystutvikling og kjønnsutvikling og begge kjønn for utvikling av kjønnshår. Tanner Stage er basert på progresjon gjennom 5-trinn. Deltakerne ble klassifisert som å ha progresjon hvis enten bryst/kjønnsorganer eller kjønnshårsprogresjon var tilstede. Ellers klassifiseres deltakeren som regresjon eller ingen progresjon.
Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe - Måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa-gruppe - måned 21 (586-675 dager) etter siste dose av Enantone

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentandel av deltakere med toppverdier etter stimuleringstest, for luteiniserende hormon (LH) og follikkelstimulerende hormon (FSH), undertrykt under øvre grenseverdi (ULV) ved slutten av Enantone-behandlingsfasen
Tidsramme: Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
LH-undertrykkelsen er definert som topp LH ≤2 U/L for kvinner og topp LH ≤2,7 U/L for menn. FSH-undertrykkelsen er definert som topp FSH ≤6,7 U/L for kvinner og topp FSH ≤3,7 U/L for menn. Etter stimuleringstest rapporteres toppverdiene for LH- og FSH-undertrykkelse under øvre grenseverdi (ULV).
Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Prosentandel av deltakere med toppverdier etter stimuleringstest, for luteiniserende hormon (LH) og follikkelstimulerende hormon (FSH), undertrykt under øvre grenseverdi (ULV) ved slutten av oppfølgingsfasen
Tidsramme: Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe - Måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa-gruppe - måned 21 (586-675 dager) etter siste dose av Enantone
LH-undertrykkelsen er definert som topp LH ≤2 U/L for kvinner og topp LH ≤2,7 U/L for menn. FSH-undertrykkelsen er definert som topp FSH ≤6,7 U/L for kvinner og topp FSH ≤3,7 U/L for menn. Etter stimuleringstest rapporteres toppverdiene for LH- og FSH-undertrykkelse under øvre grenseverdi (ULV).
Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe - Måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa-gruppe - måned 21 (586-675 dager) etter siste dose av Enantone
Prosentandel av deltakere med verdi, for østradiol eller testosteron, undertrykt under øvre grenseverdi (ULV) ved slutten av Enantone-behandlingsfasen
Tidsramme: Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Østradiol eller testosteron, undertrykt under øvre grenseverdi (ULV) ble rapportert. ULV for østradiol og testosteron var henholdsvis 20 pg/ml og 7,34 nmol/L.
Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Prosentandel av deltakere med verdi, for østradiol eller testosteron, undertrykt under øvre grenseverdi (ULV) ved slutten av oppfølgingsfasen
Tidsramme: Ikke lenger behandlet for CPP gruppe-måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa gruppe-måned 21 (586-675 dager) etter siste dose av Enantone
Østradiol eller testosteron, undertrykt under øvre grenseverdi (ULV) ble rapportert. ULV for østradiol og testosteron var henholdsvis 20 pg/ml og 7,34 nmol/L.
Ikke lenger behandlet for CPP gruppe-måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa gruppe-måned 21 (586-675 dager) etter siste dose av Enantone
Prosentandel av deltakere med nedgang i forholdet mellom beinalder og kronologisk alder ved slutten av Enantone-behandlingsfasen
Tidsramme: Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Benalder (BA) ble estimert ved hjelp av røntgen. Kronologisk alder (CA) på datoen for tilsvarende røntgen (Røntgendato - Fødselsdato)/365.25. Forholdet mellom BA/CA ble beregnet.
Gjennomsnittlig varighet av Enantone eksponering var 22,3 måneder, varierende fra 10,1 til 52,4 måneder
Prosentandel av deltakere med nedgang i forholdet mellom beinalder og kronologisk alder ved slutten av oppfølgingsfasen
Tidsramme: Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe - Måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa-gruppe - måned 18 (496-585 dager) etter siste dose av Enantone
Benalder (BA) ble estimert ved hjelp av røntgen. Kronologisk alder (CA) på datoen for tilsvarende røntgen (Røntgendato - Fødselsdato)/365.25. Forholdet mellom BA/CA ble beregnet.
Ikke lenger behandlet for CPP-gruppe - Måned: 27 (766-855 dager) etter siste dose av Enantone; Behandlet med Non-Enantone GnRHa-gruppe - måned 18 (496-585 dager) etter siste dose av Enantone

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Takeda

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. juni 2017

Primær fullføring (Faktiske)

30. september 2018

Studiet fullført (Faktiske)

30. september 2018

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

13. desember 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2016

Først lagt ut (Anslag)

15. desember 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

16. mars 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

7. mars 2022

Sist bekreftet

1. mars 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • Leuprorelin-5001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.

Tilgangskriterier for IPD-deling

IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/ For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • Studieprotokoll
  • Statistisk analyseplan (SAP)
  • Informert samtykkeskjema (ICF)
  • Klinisk studierapport (CSR)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere