- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT03056495
Essai clinique pour déterminer la dose tolérable de vorinostat chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère (VostatAD01)
Étude multicentrique, ouverte de phase Ib d'escalade de dose et de confirmation de dose pour la tolérance et l'innocuité du N-hydroxy-N'-phényl-octanediamide (Vorinostat) chez les patients atteints de la maladie d'Alzheimer légère
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La DMT de Vorinostat dans le traitement des patients atteints de la maladie d'Alzheimer doit être déterminée à l'aide d'une étude de recherche de dose ouverte, non randomisée et multicentrique avec une conception adaptative. Cet essai clinique se déroulera en 2 parties.
La première partie sera réalisée sous forme d'escalade de dose dans des cohortes de trois sujets. Les posologies possibles seront : une, deux, trois ou quatre gélules (100 mg par gélule) une fois par jour. La première cohorte reçoit une dose de 100 mg par jour. Après le traitement, une phase de suivi sans Vorinostat aura lieu. Pour les cohortes suivantes, des augmentations de dose, une répétition de la dose précédente ou une réduction de dose sont possibles.
Après l'escalade de dose avec une détermination de la MTD, une confirmation de dosage est effectuée avec des sujets supplémentaires. Les sujets reçoivent une dose de Vorinostat de MTD sur 4 semaines suivie d'une phase de suivi sans Vorinostat.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Bonn, Allemagne, 53127
- German Center for Neurodegenerative Diseases
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Göttingen, Allemagne, 37075
- University Medical Center Göttingen, Department of Psychiatry and Psychotherapy
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- consentement éclairé écrit pour participer à l'étude
- capacité vérifiée à consentir par un médecin non impliqué dans l'étude
- maladie d'Alzheimer légère (critères NINCDS / ADRDA et Mini-Mental State Examination (MMSE) 22-27)
- âge (inclus) de 55 à 90 ans
- les sujets doivent être en mesure de répondre aux exigences décrites dans le protocole d'étude
- vie ambulatoire
- L'informateur vit avec le sujet dans le même ménage
- Score d'ischémie Hachinski modifié de Rosen ≤ 4
- concernant uniquement les patientes : ménopausées
- concernant uniquement les patients de sexe masculin : engagement à utiliser un contraceptif adapté
- étude d'imagerie cérébrale (CT ou cMRI), qui est compatible avec un diagnostic de maladie d'Alzheimer probable (pas plus de 3 ans)
Critère d'exclusion:
- d'autres maladies neurologiques et psychiatriques expliquant mieux les déficits cognitifs qu'un diagnostic de MA
- IRM / CCT bien visible expliquant mieux les déficits cognitifs qu'un diagnostic de MA
- troubles physiques, neurologiques ou psychiatriques graves qui interfèrent avec la participation à l'étude
- antécédents de tumeurs malignes sauf carcinome basocellulaire de la peau non métastasant
- antécédents de convulsions
- dysphagie entraînant l'incapacité d'avaler des gélules
- infections aiguës sévères non traitées avec des symptômes cliniques tels que les infections respiratoires, la pneumonie, la bronchite, la diarrhée aiguë, la grippe, les infections des voies urinaires non traitées
- dans l'histoire familiale, cas d'insuffisance cardiaque soudaine inexpliquée avant l'âge de 50 ans
- syndrome du QT long dans les antécédents familiaux
- preuve d'un allongement de l'intervalle QTc ≥ 480 ms lors du dépistage (intervalle QT ajusté de Fridericia), d'arythmies, en particulier d'arythmies ventriculaires sévères non contrôlées ou de fibrillation auriculaire à l'ECG
- angine de poitrine pas suffisamment traitée
- insuffisance cardiaque (NYHA III, IV)
- infarctus du myocarde
- infection connue par le VHB, le VHC et/ou le VIH
- survenue d'une thrombose ou d'une embolie veineuse
- traitement avec des antidépresseurs commencé au cours des 12 dernières semaines ou modification de la dose d'un traitement préexistant avec des antidépresseurs
- traitement antidiabétique débuté au cours des 12 dernières semaines ou modification posologique d'un traitement antidiabétique préexistant
- utilisation à long terme d'anti-inflammatoires sauf l'acide acétylsalicylique pour la prophylaxie cardiovasculaire
- traitement actuel ou traitement au cours des 12 dernières semaines avec des inhibiteurs de l'HDAC (par exemple, le valproate)
- prendre des médicaments qui peuvent augmenter les effets secondaires dose-dépendants de la myélosuppression ou de l'allongement de l'intervalle QTc.
Ceux-ci incluent, mais ne sont pas limités à :
- Agents anti-arythmiques de classe Ia tels que quinidine, procaïnamide, disopyramide
- Médicaments antiarythmiques de classe III tels que l'amiodarone, le sotalol, l'ibutilide
- Antiarythmiques de classe Ic tels que flécaïnide, propafénone
- pénicillamine
- les opioïdes tels que la méthadone et les dérivés de la pyrazolone tels que le métamizole et la propyphénazone
- doxorubicine, épirubicine
- les macrolides et leurs analogues tels que l'érythromycine, la clarithromycine
- télithromycine
- les oxazolidinones comme le linézolide
- les quinolones telles que la moxifloxacine, la lévofloxacine
- fluoxétine, maprotiline
- antidépresseurs tricycliques et tétracycliques
- chlorpromazine, pimozide, halopéridol, dropéridol, ziprasidone et clozapine
- antiémétiques
- azole comme le kétoconazole, le fluconazole, le voriconazole
- aminocholine comme la primaquine
- la pentamidine comme la quinine, la chloroquine
- diaminopyrimidine comme la pyriméthamine
- salbutamol et formotérol méthotrexate
- azathioprine, cyclosporine Interféron gamma 1b
- alemtuzumab, basiliximab, éfalizumab, natalizumab
- sunitinib, nilotinib, lapatinib
- mitoxantrone, hydroxycarbamide, mercaptopurine
- prise de médicaments sur ordonnance et en vente libre pour l'amélioration cognitive (à l'exception des inhibiteurs de la cholinestérase et de la mémantine à une dose stable pendant au moins 3 mois avant l'inclusion)
- thérapie avec des anticoagulants sauf l'acide acétylsalicylique
- HbA1c dans le dépistage plus de 10 % au-dessus de la limite supérieure de la normale
- taux de magnésium, de sodium, de calcium et de potassium en dehors de la plage normale (au dépistage et au départ)
- anémie existante avec Hb <11 (au dépistage et au départ)
- thrombocytopénie existante ; plaquettes ≤150.000 / ul, leucocytes ≤ 3.000 / ul, neutrophiles absolument ≤ 1.500 / ul (au dépistage et à l'inclusion)
- prothrombine ou INR ≥ 1,5 au-dessus de la limite de laboratoire de la normale ; PTT ≥ 1,5 x au-dessus de la limite normale du laboratoire (au dépistage et au départ)
- insuffisance rénale et/ou hépatique cliniquement pertinente au dépistage et à l'inclusion (bilirubine totale ≥ 1,5 x au-dessus de la limite supérieure de la norme et/ou GPT, AST ≥ 4x au-dessus de la limite supérieure de la norme et/ou créatinine ≥ 1,5x au-dessus de la limite supérieure limite de la norme et/ou clairance de la créatinine <60 ml/min)
- hématurie> 15 globules rouges / ml au dépistage et à l'inclusion
- protéinurie au dépistage et à l'inclusion, sauf dans les cas d'infections urinaires asymptomatiques
- participer à d'autres essais cliniques et thérapeutiques au cours des 12 dernières semaines
pertinent uniquement pour la confirmation de dose :
- sujets présentant des contre-indications existantes pour effectuer une IRM si aucune IRM n'est disponible à partir de la période de 6 mois précédant le dépistage
- pacemaker cardiaque
- objets métalliques dans le corps, qui excluent une IRM 1,5 ou 3 T
- claustrophobie
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Science basique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Médicament expérimental
Capsules de N-hydroxy-N'-phényl-octanediamide (Vorinostat) une fois par jour, trois semaines de traitement ; escalade de dose avec différentes posologies par cohorte ; Une cohorte de trois sujets
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Capsules de N-hydroxy-N'-phényl-octanediamide une fois par jour, trois semaines de traitement ; escalade de dose avec différentes posologies par cohorte ; Une cohorte de trois sujets
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Détermination de la dose maximale tolérée (DMT) chez le sujet âgé lors d'une escalade de dose
Délai: 12 mois
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Une MTD est définie comme la dose la plus élevée sans toxicité > grade 1 selon les Critères Communs de Toxicité (CTC). La toxicité dose-limitante (DLT) est définie comme la dose qui conduit avec 30 % de risque de toxicité au CTC de grade 2 ou supérieur et/ou conduit à un intervalle QT corrigé (QTc)≥480 ms et/ou à une augmentation de QTc >= 50 ms par rapport à la ligne de base |
12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence du traitement - Événements indésirables émergents (innocuité)
Délai: pendant l'escalade de dose et pendant 4 semaines de traitement avec MTD chaque semaine
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L'analyse des évaluations de la sécurité comprendra les données suivantes recueillies pour chaque sujet : - Événements indésirables (EI) dans le cadre de l'exposition au médicament (jours) |
pendant l'escalade de dose et pendant 4 semaines de traitement avec MTD chaque semaine
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Quantification de la concentration de Vorinostat dans le sang - pharmacocinétique
Délai: j21 par 4 semaines de traitement avec MTD
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Aire de sang et de plasma sous la courbe concentration-temps de Vorinostat du temps zéro à 8 heures après l'administration. L'étude pharmacocinétique étudiera la corrélation entre la dose administrée et la concentration de Vorinostat dans le sang. |
j21 par 4 semaines de traitement avec MTD
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association des altérations du profil du transcriptome à l'échelle du génome avec la dose administrée, la toxicité et la réponse au traitement - pharmacodynamique
Délai: j21 par 4 semaines de traitement avec MTD
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Le profil du transcriptome à l'échelle du génome sera déterminé comme paramètre de substitution pharmacodynamique.
Les modifications entre la ligne de base et après l'administration de la dose seront comparées.
L'étude pharmacodynamique étudiera la corrélation entre la dose administrée, les altérations du profil du transcriptome à l'échelle du génome ainsi que les réponses au traitement (performance de la mémoire) et les toxicités.
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j21 par 4 semaines de traitement avec MTD
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Collaborateurs et enquêteurs
Publications et liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Les troubles mentaux
- Maladies du cerveau
- Maladies du système nerveux central
- Maladies du système nerveux
- Troubles neurocognitifs
- Maladies neurodégénératives
- Démence
- Tauopathies
- Maladie d'Alzheimer
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Agents antinéoplasiques
- Inhibiteurs de l'histone désacétylase
- Vorinostat
Autres numéros d'identification d'étude
- VostatAD01
- 2014-005311-17 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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