Resvératrol et sirolimus dans l'essai sur la lymphangioléiomyomatose (RESULT)
20 octobre 2022 mis à jour par: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati
Resvératrol et sirolimus dans l'essai sur la lymphangioléiomyomatose (RESULT)
RESULT est une étude de phase II à doses croissantes, en ouvert, d'innocuité et d'efficacité visant à déterminer s'il existe un bénéfice potentiel du resvératrol en association avec le sirolimus chez les patients atteints de lymphangioléiomyomatose (LAM).
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer la variation du taux sérique du facteur de croissance endothélial vasculaire (VEGF-D) après 24 semaines de traitement par une association de resvératrol et de sirolimus par rapport au taux de VEGF-D chez des patients recevant une dose stable de sirolimus seul.
Les objectifs secondaires de cette étude comprennent une évaluation de l'innocuité et du profil d'effets indésirables du resvératrol et du sirolimus combinés chez les patients adultes atteints de LAM, et de déterminer l'effet du traitement avec une combinaison de resvératrol et de sirolimus sur les modifications de la fonction pulmonaire et de la qualité de vie. .
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
25
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45267
- University of Cincinnati
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
14 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Femelle
La description
Critère d'intégration:
Les sujets inscrits à l'essai doivent répondre à tous les critères suivants.
Diagnostic définitif LAM basé sur la présence d'un changement kystique caractéristique sur la tomodensitométrie à haute résolution (HRCT) de la poitrine. Le diagnostic doit être confirmé par l'un des éléments suivants :
A) Confirmation histopathologique par biopsie (poumon, masse abdominale, ganglion lymphatique ou rein ou cytologie de sources thoraciques ou abdominales révélant un mélanome humain noir-45 (HMB45) + coloration des cellules fusiformes/épithélioïdes) B) Résultats compatibles du scanner thoracique dans le contexte de sclérose tubéreuse, angiomyolipomes (diagnostiqués par TDM, imagerie par résonance magnétique (IRM) par le radiologue du site ou biopsie) ou épanchement pleural chyleux (vérifié par ponction) C) Résultats du scanner thoracique compatibles avec LAM et un taux de VEGF-D ≥ 800pg/ ml.
- Âge 18 ans ou plus.
- Consentement éclairé signé et daté
- Actuellement sous sirolimus pour le traitement de la LAM pendant au moins 20 semaines
- Preuve de la stabilisation de la maladie sur le sirolimus, comme en témoignent deux valeurs stables de VEGF-D sérique après le début du sirolimus prélevées à au moins 12 semaines d'intervalle l'une de l'autre. Pour les besoins de cette étude, une variation du VEGF-D sérique inférieure ou égale à 15% est considérée comme stable.
Critère d'exclusion:
Les sujets qui répondent à l'un des critères suivants ne sont pas éligibles pour l'inscription en tant que participants à l'étude :
- Allergie ou hypersensibilité connue au resvératrol
- Incapacité à donner un consentement éclairé
- Inscription active à d'autres essais cliniques de médicaments pour la LAM
- Enceinte ou prévoyez de devenir enceinte dans les 6 prochains mois
- Allaitement maternel
- Incapacité à se conformer aux tests de la fonction pulmonaire ou aux visites de suivi
- Contraception inadéquate
- Utilisation de médicaments contenant des œstrogènes dans les 30 jours précédant la randomisation
- Histoire de la greffe d'organe
- Activement répertorié pour la transplantation pulmonaire
- Incapacité à se conformer aux procédures d'étude ou à assister aux visites d'étude prévues
- Toute maladie médicale cliniquement significative (autre que LAM) associée à une survie attendue inférieure à 2 ans, ou susceptible d'avoir un impact sur la capacité du patient à participer à l'étude de l'avis de l'investigateur, ou d'avoir un impact sur l'efficacité de l'étude ou évaluations de sécurité.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Bras de traitement
Resvératrol 250 mg par jour pendant les 8 premières semaines, suivi de 250 mg deux fois par jour pendant les 8 semaines suivantes, puis 500 mg deux fois par jour pendant les 8 dernières semaines. Les patients suivront un traitement de fond stable de sirolimus avant de s'inscrire et poursuivront ce traitement tout au long de l'étude. |
Les patients recevront une dose stable de sirolimus avant de s'inscrire et continueront tout au long de l'étude.
Autres noms:
Des doses croissantes de resvératrol seront administrées tout au long de l'étude.
Les patients commenceront à 250 mg par jour pendant 8 semaines, suivis de 500 mg par jour pendant 8 semaines et de 500 mg BID pendant les 8 dernières semaines.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Modification du taux sérique de VEGF-D après traitement par une association de resvératrol et de sirolimus
Délai: 24 semaines
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Modification du taux sérique de VEGF-D en pg/ml après traitement par une association de resvératrol et de sirolimus par rapport au taux de VEGF-D chez les patients recevant une dose stable de sirolimus seul.
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24 semaines
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: 24 semaines
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Profil d'innocuité et d'effets indésirables du resvératrol et du sirolimus combinés chez les patients adultes atteints de LAM
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24 semaines
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Taux de changement des tests de la fonction pulmonaire (PFT) avant et après le traitement
Délai: 24 semaines
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La différence dans le taux de changement ainsi que le changement absolu des paramètres PFT (volume expiratoire forcé en une seconde (FEV1), capacité vitale forcée (FVC) et capacité de diffusion du monoxyde de carbone (DLCO)) seront mesurés après 24 semaines de traitement.
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24 semaines
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Différence dans les scores d'évaluation de la qualité de vie du St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) avant et après le traitement
Délai: 24 semaines
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Les scores de qualité de vie seront calculés en utilisant le SGRQ pour déterminer si la combinaison de resvératrol et de sirolimus peut améliorer la qualité de vie des patients atteints de LAM.
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24 semaines
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Différence dans les scores d'évaluation de la qualité de vie de A Tool to Assess Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) avant et après le traitement
Délai: 24 semaines
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Les scores de qualité de vie seront calculés en utilisant ATAQ-LAM pour déterminer si la combinaison de resvératrol et de sirolimus peut améliorer la qualité de vie des patients atteints de LAM.
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24 semaines
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Différence dans les scores d'évaluation de la qualité de vie du score d'essoufflement de San Diego (SD-SOB) avant et après le traitement
Délai: 24 semaines
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Les scores de qualité de vie seront calculés en utilisant SD-SOB pour déterminer si la combinaison de resvératrol et de sirolimus peut améliorer la qualité de vie des patients atteints de LAM.
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24 semaines
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Différence de l'échelle visuelle analogique EuroQOL (EQ-5D) avant et après traitement.
Délai: 24 semaines
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Les scores de qualité de vie seront calculés à l'aide de l'EQ-5D pour déterminer si la combinaison de resvératrol et de sirolimus peut améliorer la qualité de vie des patients atteints de LAM.
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24 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
31 mars 2018
Achèvement primaire (Réel)
15 octobre 2022
Achèvement de l'étude (Anticipé)
30 juin 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
10 août 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 août 2017
Première publication (Réel)
18 août 2017
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
21 octobre 2022
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
20 octobre 2022
Dernière vérification
1 octobre 2022
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs, tissus conjonctifs et mous
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs
- Troubles lymphoprolifératifs
- Maladies lymphatiques
- Troubles immunoprolifératifs
- Lymphangiomyome
- Tumeurs des vaisseaux lymphatiques
- Tumeurs à cellules épithélioïdes périvasculaires
- Lymphangioléiomyomatose
- Effets physiologiques des médicaments
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Agents anti-infectieux
- Inhibiteurs d'enzymes
- Inhibiteurs de l'agrégation plaquettaire
- Agents antinéoplasiques
- Agents immunosuppresseurs
- Facteurs immunologiques
- Agents protecteurs
- Agents antibactériens
- Antibiotiques, Antinéoplasiques
- Agents antifongiques
- Antioxydants
- Sirolimus
- Resvératrol
Autres numéros d'identification d'étude
- 2016-4904
- 1R34HL138235-01 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Indécis
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .