Resveratrol y sirolimús en el ensayo de linfangioleiomiomatosis (RESULT)

Criterios de inclusión:

Los sujetos inscritos en el ensayo deben cumplir con todos los siguientes criterios.

1. Diagnóstico definitivo LAM basado en la presencia de cambio quístico característico en la tomografía computarizada de alta resolución (TCAR) del tórax. El diagnóstico debe ser confirmado por uno de los siguientes:

   A) Confirmación histopatológica por biopsia (pulmón, masa abdominal, ganglio linfático o riñón o citología de fuentes torácicas o abdominales que revelan melanoma humano negro-45 (HMB45) + tinción de células fusiformes/epitelioides) B) Hallazgos de tomografía computarizada de tórax compatibles en el entorno de esclerosis tuberosa, angiomiolipomas (diagnosticados por tomografía computarizada, resonancia magnética nuclear (RMN) por el radiólogo del sitio o biopsia) o derrame pleural quiloso (verificado por punción) C) Hallazgos en tomografía computarizada de tórax compatibles con LAM y un nivel de VEGF-D ≥ 800pg/ mililitros

2. Edad 18 años o mayor.
3. Consentimiento informado firmado y fechado
4. Actualmente en sirolimus para el tratamiento de LAM durante al menos 20 semanas
5. Evidencia de estabilización de la enfermedad con sirolimus, como lo demuestran dos valores estables de VEGF-D en suero después del inicio de sirolimus, separados por al menos 12 semanas entre sí. A los efectos de este estudio, una variación del VEGF-D sérico inferior o igual al 15 % se considera estable.

Criterio de exclusión:

• Los sujetos que cumplan cualquiera de los siguientes criterios no son elegibles para la inscripción como participantes del estudio:

  1. Alergia conocida o hipersensibilidad al Resveratrol
  2. Incapacidad para proporcionar consentimiento informado
  3. Inscripción activa en otros ensayos clínicos de medicamentos para LAM
  4. Embarazada o planea quedar embarazada en los próximos 6 meses
  5. lactancia materna
  6. Incapacidad para cumplir con las pruebas de función pulmonar o visitas de seguimiento
  7. Anticoncepción inadecuada
  8. Uso de medicamentos que contienen estrógeno dentro de los 30 días anteriores a la aleatorización
  9. Historia del trasplante de órganos.
  10. Listado activo para trasplante de pulmón
  11. Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio o asistir a las visitas de estudio programadas
  12. Cualquier enfermedad médica clínicamente significativa (que no sea LAM) que esté asociada con una supervivencia esperada de menos de 2 años, o que pueda afectar la capacidad del paciente para participar en el estudio en opinión del investigador, o afectar la eficacia del estudio o evaluaciones de seguridad.