Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Resveratrol og Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULT)

20. oktober 2022 opdateret af: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati

Resveratrol og Sirolimus i forsøg med lymfangioleiomyomatose (RESULTAT)

RESULTAT er et fase II dosiseskalerende, åbent, sikkerheds- og effektstudie for at bestemme, om der er en potentiel fordel ved resveratrol i kombination med sirolimus hos patienter med lymfangioleiomyomatose (LAM). Det primære studiemål er at vurdere ændringen i serum vaskulær endothelial vækstfaktor-D (VEGF-D) niveau efter 24 ugers behandling med en kombination af resveratrol og sirolimus sammenlignet med VEGF-D niveauet hos patienter på en stabil dosis af sirolimus alene. De sekundære mål for denne undersøgelse omfatter en vurdering af sikkerheds- og bivirkningsprofilen af ​​kombineret resveratrol og sirolimus hos voksne patienter med LAM, og at bestemme effekten af ​​behandling med en kombination af resveratrol og sirolimus på ændringer i lungefunktion og livskvalitet .

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45267
        • University of Cincinnati

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Kvinde

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Forsøgspersoner, der er tilmeldt forsøget, skal opfylde alle følgende kriterier.

  1. Definitiv diagnose LAM baseret på tilstedeværelsen af ​​karakteristisk cystisk forandring på højopløsningscomputertomografi (HRCT) af brystet. Diagnosen skal bekræftes af en af ​​følgende:

    A) Histopatologisk bekræftelse ved biopsi (lunge, abdominal masse, lymfeknude eller nyre eller cytologi fra thorax- eller abdominale kilder, der afslører humant melanom sort-45 (HMB45)+ farvning af spindlede/epiteloidceller) B) Kompatible CT-scanningsfund i brystet i omgivelserne af tuberøs sklerose, angiomyolipomer (diagnosticeret ved CT, magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af den lokale radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusion (verificeret ved tryk) C) CT-scanningsfund for brystet, der er kompatible med LAM og et VEGF-D niveau ≥ 800pg/ ml.

  2. Alder 18 år eller derover.
  3. Underskrevet og dateret informeret samtykke
  4. I øjeblikket på sirolimus til behandling af LAM i mindst 20 uger
  5. Bevis på sygdomsstabilisering på sirolimus som vist ved to stabile værdier af serum VEGF-D efter påbegyndelse af sirolimus tegnet med mindst 12 ugers mellemrum. Til formålet med denne undersøgelse anses en variation i serum VEGF-D på mindre end eller lig med 15 % som stabil.

Ekskluderingskriterier:

  • Emner, der opfylder et af følgende kriterier, er ikke berettiget til tilmelding som studiedeltagere:

    1. Kendt allergi eller overfølsomhed over for Resveratrol
    2. Manglende evne til at give informeret samtykke
    3. Aktiv tilmelding til andre kliniske lægemiddelforsøg for LAM
    4. Gravid eller planlægger at blive gravid inden for de næste 6 måneder
    5. Amning
    6. Manglende evne til at overholde lungefunktionsprøver eller opfølgende besøg
    7. Utilstrækkelig prævention
    8. Brug af østrogenholdig medicin inden for de 30 dage før randomisering
    9. Historie om organtransplantation
    10. Aktivt opført til lungetransplantation
    11. Manglende evne til at overholde studieprocedurer eller deltage i planlagte studiebesøg
    12. Enhver klinisk signifikant medicinsk sygdom (bortset fra LAM), der er forbundet med en forventet overlevelse på mindre end 2 år, eller som sandsynligvis vil påvirke patientens evne til at deltage i undersøgelsen efter investigators mening, eller påvirke undersøgelsens effektivitet eller sikkerhedsvurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandlingsarm

Resveratrol 250 mg dagligt i de første 8 uger, efterfulgt af 250 mg to gange dagligt i de næste 8 uger, og derefter 500 mg to gange dagligt i de sidste 8 uger.

Patienterne vil være i en stabil baggrundsbehandling med sirolimus før indskrivning og vil fortsætte med dette regime gennem hele undersøgelsen.
Medicin: Sirolimus
Patienterne vil være på en stabil dosis af sirolimus før indskrivning og vil fortsætte med det gennem hele undersøgelsen.
Andre navne:
  • Rapamycin
Medicin: Resveratrol
Eskalerende doser af resveratrol vil blive givet under hele undersøgelsen. Patienterne starter med 250 mg dagligt i 8 uger, efterfulgt af 500 mg dagligt i 8 uger og 500 mg BID i de sidste 8 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i serum VEGF-D niveau efter behandling med en kombination af resveratrol og sirolimus
Tidsramme: 24 uger
Ændring i serum-VEGF-D-niveau i pg/ml efter behandling med en kombination af resveratrol og sirolimus sammenlignet med VEGF-D-niveauet hos patienter på en stabil dosis af sirolimus alene.
24 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlings-opståede bivirkninger
Tidsramme: 24 uger
Sikkerheds- og bivirkningsprofil af kombineret resveratrol og sirolimus hos voksne patienter med LAM
24 uger
Ændringshastighed i lungefunktionstests (PFT'er) før og efter behandling
Tidsramme: 24 uger
Forskel i ændringshastigheden såvel som absolut ændring i PFT-parametre (Forced ekspiratorisk volumen i et sekund (FEV1), forceret vital kapacitet (FVC) og diffusionskapacitet for kulilte (DLCO)) vil blive målt efter 24 uger med behandling.
24 uger
Forskel i St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) livskvalitetsvurderingsresultater før og efter behandling
Tidsramme: 24 uger
Livskvalitetsscore vil blive beregnet ved at bruge SGRQ til at bestemme, om kombinationen af ​​resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 uger
Forskel i A Tool to Assess Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) livskvalitetsvurderingsresultater før og efter behandling
Tidsramme: 24 uger
Livskvalitetsscore vil blive beregnet ved at bruge ATAQ-LAM til at bestemme, om kombinationen af ​​resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 uger
Forskel i San Diego Shortness of Breath Score (SD-SOB) livskvalitetsvurderingsresultater før og efter behandling
Tidsramme: 24 uger
Livskvalitetsscore vil blive beregnet ved at bruge SD-SOB til at bestemme, om kombinationen af ​​resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 uger
Forskel i EuroQOL visuelle analoge skala (EQ-5D) før og efter behandling.
Tidsramme: 24 uger
Livskvalitetsscore vil blive beregnet ved at bruge EQ-5D til at bestemme, om kombinationen af ​​resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbejdspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. marts 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

15. oktober 2022

Studieafslutning (Forventet)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

10. august 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. august 2017

Først opslået (Faktiske)

18. august 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

21. oktober 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

20. oktober 2022

Sidst verificeret

1. oktober 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2016-4904
  • 1R34HL138235-01 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner