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Resveratrolo e Sirolimus nella sperimentazione sulla linfangioleiomiomatosi (RESULT)

20 ottobre 2022 aggiornato da: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati

Resveratrolo e Sirolimus nello studio sulla linfangioleiomiomatosi (RISULTATO)

RESULT è uno studio di dose-escalation, in aperto, di sicurezza ed efficacia di fase II per determinare se esiste un potenziale beneficio del resveratrolo in combinazione con sirolimus nei pazienti con linfangioleiomiomatosi (LAM). L'obiettivo primario dello studio è valutare la variazione del livello sierico del fattore di crescita endoteliale vascolare-D (VEGF-D) dopo 24 settimane di trattamento con una combinazione di resveratrolo e sirolimus rispetto al livello di VEGF-D in pazienti trattati con una dose stabile di solo sirolmus. Gli obiettivi secondari di questo studio includono una valutazione della sicurezza e del profilo degli effetti avversi di resveratrolo e sirolimus combinati in pazienti adulti con LAM e per determinare l'effetto del trattamento con una combinazione di resveratrolo e sirolimus sui cambiamenti nella funzione polmonare e nella qualità della vita .

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

25

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45267
        • University of Cincinnati

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

14 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Femmina

Descrizione

Criterio di inclusione:

I soggetti arruolati nello studio devono soddisfare tutti i seguenti criteri.

  1. Diagnosi definitiva LAM basata sulla presenza del caratteristico cambiamento cistico alla tomografia computerizzata ad alta risoluzione (HRCT) del torace. La diagnosi deve essere confermata da uno dei seguenti:

    A) Conferma istopatologica mediante biopsia (polmone, massa addominale, linfonodo o rene o citologia da fonti toraciche o addominali che rivela melanoma umano nero-45 (HMB45)+ colorazione delle cellule fuse/epitelioidi) B) Risultati compatibili con la TC del torace nel contesto di sclerosi tuberosa, angiomiolipomi (diagnosticati mediante TC, risonanza magnetica (MRI) dal radiologo del sito o dalla biopsia) o versamento pleurico chiloso (verificato mediante prelievo) C) Reperti della TC del torace compatibili con LAM e un livello di VEGF-D ≥ 800 pg/ ml.

  2. Età 18 anni o superiore.
  3. Consenso informato firmato e datato
  4. Attualmente in sirolimus per il trattamento della LAM da almeno 20 settimane
  5. Evidenza di stabilizzazione della malattia su sirolimus come dimostrato da due valori stabili di VEGF-D sierico dopo l'inizio di sirolimus prelevati ad almeno 12 settimane di distanza l'uno dall'altro. Ai fini di questo studio, una variazione del VEGF-D sierico inferiore o uguale al 15% è considerata stabile.

Criteri di esclusione:

  • I soggetti che soddisfano uno dei seguenti criteri non sono idonei per l'iscrizione come partecipanti allo studio:

    1. Allergia o ipersensibilità nota al resveratrolo
    2. Impossibilità di fornire il consenso informato
    3. Arruolamento attivo in altre sperimentazioni cliniche di farmaci per LAM
    4. Incinta o pianifica una gravidanza nei prossimi 6 mesi
    5. Allattamento al seno
    6. Incapacità di rispettare i test di funzionalità polmonare o le visite di follow-up
    7. Contraccezione inadeguata
    8. Uso di farmaci contenenti estrogeni nei 30 giorni precedenti la randomizzazione
    9. Storia del trapianto di organi
    10. Elencato attivamente per il trapianto di polmone
    11. Incapacità di rispettare le procedure di studio o di partecipare alle visite di studio programmate
    12. Qualsiasi malattia medica clinicamente significativa (diversa dalla LAM) associata a una sopravvivenza attesa inferiore a 2 anni, o che potrebbe influire sulla capacità del paziente di partecipare allo studio secondo il parere dello sperimentatore, o influire sull'efficacia dello studio o valutazioni di sicurezza.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Braccio di trattamento

Resveratrolo 250 mg al giorno per le prime 8 settimane, seguito da 250 mg due volte al giorno per le successive 8 settimane e poi 500 mg due volte al giorno per le ultime 8 settimane.

I pazienti seguiranno una terapia di base stabile di sirolimus prima dell'arruolamento e continueranno con tale regime per tutto lo studio.
Droga: Sirolimo
I pazienti assumeranno una dose stabile di sirolimus prima dell'arruolamento e lo continueranno per tutto lo studio.
Altri nomi:
  • Rapamicina
Droga: Resveratrolo
Durante lo studio verranno somministrate dosi crescenti di resveratrolo. I pazienti inizieranno con 250 mg al giorno per 8 settimane, seguiti da 500 mg al giorno per 8 settimane e 500 mg BID per le ultime 8 settimane.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione del livello sierico di VEGF-D dopo il trattamento con una combinazione di resveratrolo e sirolimus
Lasso di tempo: 24 settimane
Variazione del livello sierico di VEGF-D in pg/ml dopo il trattamento con una combinazione di resveratrolo e sirolimus rispetto al livello di VEGF-D in pazienti trattati con una dose stabile di solo sirolimus.
24 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
Profilo di sicurezza ed effetti avversi di resveratrolo e sirolimus combinati in pazienti adulti con LAM
24 settimane
Tasso di variazione dei test di funzionalità polmonare (PFT) prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
La differenza nel tasso di variazione e la variazione assoluta dei parametri PFT (volume espiratorio forzato in un secondo (FEV1), capacità vitale forzata (FVC) e capacità di diffusione del monossido di carbonio (DLCO)) saranno misurate dopo 24 settimane di trattamento.
24 settimane
Differenza nei punteggi di valutazione della qualità della vita del St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
I punteggi della qualità della vita saranno calcolati utilizzando SGRQ per determinare se la combinazione di resveratrolo e sirolimus può migliorare la qualità della vita nei pazienti con LAM.
24 settimane
Differenza nei punteggi di valutazione della qualità della vita di A Tool to Assess Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
I punteggi della qualità della vita saranno calcolati utilizzando ATAQ-LAM per determinare se la combinazione di resveratrolo e sirolimus può migliorare la qualità della vita nei pazienti con LAM.
24 settimane
Differenza nei punteggi di valutazione della qualità della vita del San Diego Shortness of Breath Score (SD-SOB) prima e dopo il trattamento
Lasso di tempo: 24 settimane
I punteggi della qualità della vita saranno calcolati utilizzando SD-SOB per determinare se la combinazione di resveratrolo e sirolimus può migliorare la qualità della vita nei pazienti con LAM.
24 settimane
Differenza nella scala analogica visiva EuroQOL (EQ-5D) prima e dopo il trattamento.
Lasso di tempo: 24 settimane
I punteggi della qualità della vita saranno calcolati utilizzando EQ-5D per determinare se la combinazione di resveratrolo e sirolimus può migliorare la qualità della vita nei pazienti con LAM.
24 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Cincinnati

Collaboratori

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Investigatori

  • Investigatore principale: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

31 marzo 2018

Completamento primario (Effettivo)

15 ottobre 2022

Completamento dello studio (Anticipato)

30 giugno 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

10 agosto 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 agosto 2017

Primo Inserito (Effettivo)

18 agosto 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

21 ottobre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 ottobre 2022

Ultimo verificato

1 ottobre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 2016-4904
  • 1R34HL138235-01 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

Indeciso

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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