Resveratrol en Sirolimus in onderzoek naar lymfangioleiomyomatose (RESULT)

Inclusiecriteria:

Proefpersonen die deelnemen aan het onderzoek moeten aan alle volgende criteria voldoen.

1. Definitieve diagnose LAM op basis van de aanwezigheid van karakteristieke cystische verandering op hoge resolutie computertomografie (HRCT) van de borstkas. De diagnose moet worden bevestigd door een van de volgende:

   A) Histopathologische bevestiging door biopsie (long, abdominale massa, lymfeklier of nier of cytologie van thoracale of abdominale bronnen die menselijk melanoom zwart-45 (HMB45)+ kleuring van spindel/epithelioïde cellen onthullen) B) Compatibele CT-scanbevindingen van de borst in de setting van tubereuze sclerose, angiomyolipomen (gediagnosticeerd met CT, magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) door de radioloog of biopsie) of chyleuze pleurale effusie (geverifieerd door tappen) C) CT-scanresultaten van de borst compatibel met LAM en een VEGF-D-niveau ≥ 800pg/ ml.

2. Leeftijd 18 jaar of ouder.
3. Ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming
4. Momenteel op sirolimus voor de behandeling van LAM gedurende ten minste 20 weken
5. Bewijs van ziektestabilisatie op sirolimus zoals aangetoond door twee stabiele waarden van serum VEGF-D na aanvang van sirolimus, afgenomen met een tussenpoos van ten minste 12 weken. Voor het doel van deze studie wordt een variatie in serum VEGF-D van minder dan of gelijk aan 15% als stabiel beschouwd.

Uitsluitingscriteria:

• Onderwerpen die aan een van de volgende criteria voldoen, komen niet in aanmerking voor inschrijving als studiedeelnemers:

  1. Bekende allergie of overgevoeligheid voor resveratrol
  2. Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
  3. Actieve deelname aan andere klinische geneesmiddelenonderzoeken voor LAM
  4. Zwanger of van plan om binnen 6 maanden zwanger te worden
  5. Borstvoeding
  6. Onvermogen om te voldoen aan longfunctietesten of vervolgbezoeken
  7. Onvoldoende anticonceptie
  8. Gebruik van oestrogeenbevattende medicijnen binnen 30 dagen voorafgaand aan randomisatie
  9. Geschiedenis van orgaantransplantatie
  10. Actief vermeld voor longtransplantatie
  11. Onvermogen om te voldoen aan studieprocedures of geplande studiebezoeken bij te wonen
  12. Elke klinisch significante medische ziekte (anders dan LAM) die verband houdt met een verwachte overleving van minder dan 2 jaar, of die naar de mening van de onderzoeker waarschijnlijk van invloed is op het vermogen van de patiënt om aan het onderzoek deel te nemen, of van invloed is op de werkzaamheid van het onderzoek of veiligheidsbeoordelingen.