Resveratrol a sirolimus ve studii Lymphangioleiomyomatosis (RESULT)
20. října 2022 aktualizováno: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati
Resveratrol a sirolimus ve studii Lymfangioleiomyomatosis (VÝSLEDEK)
RESULT je otevřená studie o bezpečnosti a účinnosti fáze II se zvyšující se dávkou, která má zjistit, zda existuje potenciální přínos resveratrolu v kombinaci se sirolimem u pacientů s lymfangioleiomyomatózou (LAM).
Primárním cílem studie je posoudit změnu hladiny sérového vaskulárního endoteliálního růstového faktoru-D (VEGF-D) po 24 týdnech léčby kombinací resveratrolu a sirolimu ve srovnání s hladinou VEGF-D u pacientů na stabilní dávce samotný sirolimus.
Sekundární cíle této studie zahrnují posouzení profilu bezpečnosti a nežádoucích účinků kombinovaného resveratrolu a sirolimu u dospělých pacientů s LAM a stanovení účinku léčby kombinací resveratrolu a sirolimu na změny plicních funkcí a kvalitu života .
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
25
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Ženský
Popis
Kritéria pro zařazení:
Subjekty zařazené do studie musí splňovat všechna následující kritéria.
Definitivní diagnóza LAM založená na přítomnosti charakteristické cystické změny na počítačové tomografii s vysokým rozlišením (HRCT) hrudníku. Diagnóza musí být potvrzena jedním z následujících způsobů:
A) Histopatologické potvrzení biopsií (plíce, abdominální masa, lymfatické uzliny nebo ledviny nebo cytologie z hrudních nebo břišních zdrojů odhalující lidský melanom black-45 (HMB45)+ barvení vřetenovitých/epitelioidních buněk) B) Kompatibilní nálezy CT vyšetření hrudníku na pracovišti tuberózní sklerózy, angiomyolipomů (diagnostikovaných pomocí CT, magnetické rezonance (MRI) místním radiologem nebo biopsií) nebo chylózního pleurálního výpotku (ověřeno poklepáním) C) nálezy na CT hrudníku kompatibilní s LAM a hladina VEGF-D ≥ 800 pg/ ml.
- Věk 18 let nebo více.
- Podepsaný a datovaný informovaný souhlas
- V současné době na sirolimu k léčbě LAM po dobu nejméně 20 týdnů
- Důkaz stabilizace onemocnění na sirolimu, jak je demonstrováno dvěma stabilními hodnotami sérového VEGF-D po zahájení sirolimu s odstupem nejméně 12 týdnů od sebe. Pro účely této studie se za stabilní považuje variace sérového VEGF-D menší nebo rovna 15 %.
Kritéria vyloučení:
Subjekty, které splňují některé z následujících kritérií, nejsou způsobilé k zápisu jako účastníci studie:
- Známá alergie nebo přecitlivělost na resveratrol
- Neschopnost poskytnout informovaný souhlas
- Aktivní zařazení do jiných klinických studií léků pro LAM
- Těhotná nebo plánujete otěhotnět v příštích 6 měsících
- Kojení
- Neschopnost vyhovět testům funkce plic nebo následným návštěvám
- Nedostatečná antikoncepce
- Použití léků obsahujících estrogen během 30 dnů před randomizací
- Historie transplantace orgánů
- Aktivně zařazen pro transplantaci plic
- Neschopnost dodržovat studijní postupy nebo navštěvovat plánované studijní návštěvy
- Jakékoli klinicky významné lékařské onemocnění (jiné než LAM), které je spojeno s očekávaným přežitím kratším než 2 roky nebo pravděpodobně ovlivní schopnost pacienta účastnit se studie podle názoru zkoušejícího nebo ovlivní účinnost studie nebo bezpečnostní posouzení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Léčba Arm
Resveratrol 250 mg denně po dobu prvních 8 týdnů, následně 250 mg dvakrát denně po dobu dalších 8 týdnů a poté 500 mg dvakrát denně po dobu posledních 8 týdnů. Pacienti budou před zařazením na stabilní základní terapii sirolimu a budou v tomto režimu pokračovat po celou dobu studie. |
Pacienti budou před zařazením na stabilní dávku sirolimu a budou v ní pokračovat po celou dobu studie.
Ostatní jména:
V průběhu studie budou podávány eskalující dávky resveratrolu.
Pacienti začnou s dávkou 250 mg denně po dobu 8 týdnů, následovanou dávkou 500 mg denně po dobu 8 týdnů a 500 mg dvakrát denně po dobu posledních 8 týdnů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Změna hladiny VEGF-D v séru po léčbě kombinací resveratrolu a sirolimu
Časové okno: 24 týdnů
|
Změna hladiny VEGF-D v séru v pg/ml po léčbě kombinací resveratrolu a sirolimu ve srovnání s hladinou VEGF-D u pacientů na stabilní dávce samotného sirolimu.
|
24 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt nežádoucích příhod vyžadujících léčbu
Časové okno: 24 týdnů
|
Profil bezpečnosti a nežádoucích účinků kombinovaného resveratrolu a sirolimu u dospělých pacientů s LAM
|
24 týdnů
|
|
Rychlost změny v testech funkce plic (PFT) před a po léčbě
Časové okno: 24 týdnů
|
Rozdíl v rychlosti změny a také absolutní změna v parametrech PFT (Forced výdechový objem za jednu sekundu (FEV1), usilovná vitální kapacita (FVC) a difúzní kapacita pro oxid uhelnatý (DLCO)) budou měřeny po 24 týdnech od léčba.
|
24 týdnů
|
|
Rozdíl ve skóre hodnocení kvality života St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) před a po léčbě
Časové okno: 24 týdnů
|
Skóre kvality života bude vypočítáno pomocí SGRQ ke stanovení, zda kombinace resveratrolu a sirolimu může zlepšit kvalitu života u pacientů s LAM.
|
24 týdnů
|
|
Rozdíl v nástroji pro hodnocení kvality života v LAM (ATAQ-LAM) skóre hodnocení kvality života před a po léčbě
Časové okno: 24 týdnů
|
Skóre kvality života bude vypočítáno pomocí ATAQ-LAM ke stanovení, zda kombinace resveratrolu a sirolimu může zlepšit kvalitu života u pacientů s LAM.
|
24 týdnů
|
|
Rozdíl ve skóre kvality života v San Diegu skóre dušnosti (SD-SOB) před a po léčbě
Časové okno: 24 týdnů
|
Skóre kvality života bude vypočítáno pomocí SD-SOB ke stanovení, zda kombinace resveratrolu a sirolimu může zlepšit kvalitu života pacientů s LAM.
|
24 týdnů
|
|
Rozdíl ve vizuální analogové škále EuroQOL (EQ-5D) před a po léčbě.
Časové okno: 24 týdnů
|
Skóre kvality života bude vypočítáno pomocí EQ-5D k určení, zda kombinace resveratrolu a sirolimu může zlepšit kvalitu života u pacientů s LAM.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. března 2018
Primární dokončení (Aktuální)
15. října 2022
Dokončení studie (Očekávaný)
30. června 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
10. srpna 2017
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. srpna 2017
První zveřejněno (Aktuální)
18. srpna 2017
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
21. října 2022
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
20. října 2022
Naposledy ověřeno
1. října 2022
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Onemocnění imunitního systému
- Novotvary, pojivové a měkké tkáně
- Novotvary podle histologického typu
- Novotvary
- Lymfoproliferativní poruchy
- Lymfatická onemocnění
- Imunoproliferativní poruchy
- Lymfangiomyom
- Nádory lymfatických cév
- Novotvary perivaskulárních epiteloidních buněk
- Lymfangioleiomyomatóza
- Fyziologické účinky léků
- Molekulární mechanismy farmakologického působení
- Antiinfekční látky
- Inhibitory enzymů
- Inhibitory agregace krevních destiček
- Antineoplastická činidla
- Imunosupresivní látky
- Imunologické faktory
- Ochranné prostředky
- Antibakteriální látky
- Antibiotika, antineoplastika
- Antifungální látky
- Antioxidanty
- Sirolimus
- Resveratrol
Další identifikační čísla studie
- 2016-4904
- 1R34HL138235-01 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Nerozhodný
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .