Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Resveratrol og Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULT)

20. oktober 2022 oppdatert av: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati

Resveratrol og Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULTAT)

RESULTAT er en fase II dose-eskalerende, åpen, sikkerhets- og effektstudie for å avgjøre om det er en potensiell fordel med resveratrol i kombinasjon med sirolimus hos pasienter med lymfangioleiomyomatose (LAM). Det primære studiemålet er å vurdere endringen i serum vaskulær endotelial vekstfaktor-D (VEGF-D) nivå etter 24 ukers behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus sammenlignet med VEGF-D nivået hos pasienter på en stabil dose av sirolimus alene. De sekundære målene for denne studien inkluderer en vurdering av sikkerhets- og bivirkningsprofilen til kombinert resveratrol og sirolimus hos voksne pasienter med LAM, og å bestemme effekten av behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus på endringer i lungefunksjon og livskvalitet .

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

25

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45267
        • University of Cincinnati

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Hunn

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Emner som er registrert i prøven må oppfylle alle følgende kriterier.

  1. Definitiv diagnose LAM basert på tilstedeværelsen av karakteristisk cystisk forandring på høyoppløselig computertomografi (HRCT) av brystet. Diagnosen må bekreftes av ett av følgende:

    A) Histopatologisk bekreftelse ved biopsi (lunge, abdominal masse, lymfeknute eller nyre eller cytologi fra thorax- eller abdominale kilder som avslører humant melanom black-45 (HMB45)+ farging av spindel-/epiteloidceller) B) Kompatible CT-skanningsfunn av brystet i innstillingen av tuberøs sklerose, angiomyolipomer (diagnostisert ved CT, magnetisk resonansavbildning (MRI) av stedets radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusjon (verifisert med trykk) C) CT-thorax-skanningsfunn forenlig med LAM og et VEGF-D-nivå ≥ 800pg/ ml.

  2. Alder 18 år eller eldre.
  3. Signert og datert informert samtykke
  4. For tiden på sirolimus for behandling av LAM i minst 20 uker
  5. Bevis for sykdomsstabilisering på sirolimus som vist ved to stabile verdier av serum VEGF-D etter initiering av sirolimus trukket med minst 12 ukers mellomrom fra hverandre. For formålet med denne studien anses en variasjon i serum VEGF-D på mindre enn eller lik 15 % som stabil.

Ekskluderingskriterier:

  • Emner som oppfyller noen av følgende kriterier er ikke kvalifisert for påmelding som studiedeltakere:

    1. Kjent allergi eller overfølsomhet overfor Resveratrol
    2. Manglende evne til å gi informert samtykke
    3. Aktiv påmelding i andre kliniske medikamentforsøk for LAM
    4. Gravid eller planlegger å bli gravid i løpet av de neste 6 månedene
    5. Amming
    6. Manglende evne til å overholde lungefunksjonstester eller oppfølgingsbesøk
    7. Utilstrekkelig prevensjon
    8. Bruk av østrogenholdige medisiner innen 30 dager før randomisering
    9. Historie om organtransplantasjon
    10. Aktivt oppført for lungetransplantasjon
    11. Manglende evne til å overholde studieprosedyrer eller delta på planlagte studiebesøk
    12. Enhver klinisk signifikant medisinsk sykdom (annet enn LAM) som er assosiert med en forventet overlevelse på mindre enn 2 år, eller som sannsynligvis vil påvirke pasientens evne til å delta i studien etter etterforskerens mening, eller påvirke studiens effekt eller sikkerhetsvurderinger.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Behandlingsarm

Resveratrol 250 mg daglig de første 8 ukene, etterfulgt av 250 mg to ganger daglig i de neste 8 ukene, og deretter 500 mg to ganger daglig de siste 8 ukene.

Pasientene vil ha en stabil bakgrunnsbehandling med sirolimus før de meldes inn og vil fortsette med dette regimet gjennom hele studien.
Legemiddel: Sirolimus
Pasienter vil være på en stabil dose sirolimus før registrering og vil fortsette med det gjennom hele studien.
Andre navn:
  • Rapamycin
Legemiddel: Resveratrol
Økende doser av resveratrol vil bli gitt gjennom hele studien. Pasienter vil starte med 250 mg daglig i 8 uker, etterfulgt av 500 mg daglig i 8 uker, og 500 mg BID de siste 8 ukene.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i serum VEGF-D nivå etter behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus
Tidsramme: 24 uker
Endring i serum VEGF-D-nivå i pg/ml etter behandling med en kombinasjon av resveratrol og sirolimus sammenlignet med VEGF-D-nivået hos pasienter på en stabil dose av sirolimus alene.
24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsoppståtte bivirkninger
Tidsramme: 24 uker
Sikkerhets- og bivirkningsprofil for kombinert resveratrol og sirolimus hos voksne pasienter med LAM
24 uker
Endringshastighet i lungefunksjonstester (PFT) før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Forskjellen i endringshastigheten så vel som absolutt endring i PFT-parametre (Forsert ekspirasjonsvolum på ett sekund (FEV1), forsert vitalkapasitet (FVC) og diffusjonskapasitet for karbonmonoksid (DLCO)) vil bli målt etter 24 uker med behandling.
24 uker
Forskjell i St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) livskvalitetsvurderingsscore før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke SGRQ for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker
Forskjell i A Tool to Assess Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) livskvalitetsvurderingsscore før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke ATAQ-LAM for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker
Forskjell i San Diego Shortness of Breath Score (SD-SOB) livskvalitetsvurderingsscore før og etter behandling
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke SD-SOB for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker
Forskjell i EuroQOL visuell analog skala (EQ-5D) før og etter behandling.
Tidsramme: 24 uker
Livskvalitetsscore vil bli beregnet ved å bruke EQ-5D for å bestemme om kombinasjonen av resveratrol og sirolimus kan forbedre livskvaliteten hos pasienter med LAM.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbeidspartnere

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. mars 2018

Primær fullføring (Faktiske)

15. oktober 2022

Studiet fullført (Forventet)

30. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. august 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. august 2017

Først lagt ut (Faktiske)

18. august 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

21. oktober 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

20. oktober 2022

Sist bekreftet

1. oktober 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2016-4904
  • 1R34HL138235-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Ubestemt

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Sirolimus

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Morocco

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere