Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Resveratrol och Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULT)

20 oktober 2022 uppdaterad av: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati

Resveratrol och Sirolimus i Lymphangioleiomyomatosis Trial (RESULTAT)

RESULTAT är en fas II dos-eskalerande, öppen, säkerhets- och effektstudie för att fastställa om det finns en potentiell fördel med resveratrol i kombination med sirolimus hos patienter med lymfangioleiomyomatos (LAM). Det primära studiens mål är att bedöma förändringen i serum vaskulär endoteltillväxtfaktor-D (VEGF-D) nivå efter 24 veckors behandling med en kombination av resveratrol och sirolimus jämfört med VEGF-D nivån hos patienter på en stabil dos av sirolimus ensam. De sekundära målen för denna studie inkluderar en bedömning av säkerhets- och biverkningsprofilen för kombinerat resveratrol och sirolimus hos vuxna patienter med LAM, och att fastställa effekten av behandling med en kombination av resveratrol och sirolimus på förändringar i lungfunktion och livskvalitet .

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

25

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45267
        • University of Cincinnati

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

14 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Kvinna

Beskrivning

Inklusionskriterier:

Försökspersoner som är inskrivna i försöket måste uppfylla alla följande kriterier.

  1. Definitiv diagnos LAM baserad på förekomsten av karakteristisk cystisk förändring på högupplöst datortomografi (HRCT) av bröstkorgen. Diagnosen måste bekräftas av något av följande:

    A) Histopatologisk bekräftelse genom biopsi (lunga, bukmassa, lymfkörtel eller njure eller cytologi från thorax- eller bukkällor som avslöjar humant melanom black-45 (HMB45)+ färgning av spindlade/epiteloidceller) B) Kompatibla CT-undersökningar av bröstkorgen i miljön av tuberös skleros, angiomyolipom (diagnostiserat med CT, magnetisk resonanstomografi (MRT) av platsen radiolog eller biopsi) eller chylous pleural effusion (verifierad genom tryckning) C) CT-undersökningar av bröstkorgen som är kompatibla med LAM och en VEGF-D-nivå ≥ 800pg/ ml.

  2. Ålder 18 år eller äldre.
  3. Undertecknat och daterat informerat samtycke
  4. För närvarande på sirolimus för behandling av LAM i minst 20 veckor
  5. Bevis på sjukdomsstabilisering på sirolimus som visas av två stabila värden av serum-VEGF-D efter initiering av sirolimus med minst 12 veckors mellanrum. För syftet med denna studie anses en variation i serum VEGF-D på mindre än eller lika med 15 % vara stabil.

Exklusions kriterier:

  • Ämnen som uppfyller något av följande kriterier är inte berättigade till registrering som studiedeltagare:

    1. Känd allergi eller överkänslighet mot Resveratrol
    2. Oförmåga att ge informerat samtycke
    3. Aktiv inskrivning i andra kliniska läkemedelsprövningar för LAM
    4. Gravid eller planerar att bli gravid under de kommande 6 månaderna
    5. Amning
    6. Oförmåga att följa lungfunktionstester eller uppföljningsbesök
    7. Otillräckligt preventivmedel
    8. Användning av östrogeninnehållande mediciner inom 30 dagar före randomisering
    9. Historia om organtransplantation
    10. Aktivt listad för lungtransplantation
    11. Oförmåga att följa studieprocedurer eller delta i schemalagda studiebesök
    12. Varje kliniskt signifikant medicinsk sjukdom (annan än LAM) som är associerad med en förväntad överlevnad på mindre än 2 år, eller som sannolikt påverkar patientens förmåga att delta i studien enligt utredarens åsikt, eller påverkar studiens effektivitet eller säkerhetsbedömningar.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Behandlingsarm

Resveratrol 250 mg dagligen under de första 8 veckorna, följt av 250 mg två gånger dagligen under de kommande 8 veckorna, och sedan 500 mg två gånger dagligen under de senaste 8 veckorna.

Patienterna kommer att ha en stabil bakgrundsterapi med sirolimus innan de läser in och kommer att fortsätta med den kuren under hela studien.
Läkemedel: Sirolimus
Patienterna kommer att få en stabil dos av sirolimus innan de registreras och kommer att fortsätta med det under hela studien.
Andra namn:
  • Rapamycin
Läkemedel: Resveratrol
Eskalerande doser av resveratrol kommer att ges under hela studien. Patienterna börjar med 250 mg dagligen i 8 veckor, följt av 500 mg dagligen i 8 veckor och 500 mg två gånger dagligen under de senaste 8 veckorna.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring i serum VEGF-D nivå efter behandling med en kombination av resveratrol och sirolimus
Tidsram: 24 veckor
Förändring av VEGF-D-nivån i serum i pg/ml efter behandling med en kombination av resveratrol och sirolimus jämfört med VEGF-D-nivån hos patienter på en stabil dos av enbart sirolimus.
24 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av behandlingsuppkommande biverkningar
Tidsram: 24 veckor
Säkerhets- och biverkningsprofil för kombinerat resveratrol och sirolimus hos vuxna patienter med LAM
24 veckor
Förändringshastighet i lungfunktionstester (PFT) före och efter behandling
Tidsram: 24 veckor
Skillnad i förändringshastighet såväl som absolut förändring i PFT-parametrar (Forced expiratory volym in one-second (FEV1), forcerad vital kapacitet (FVC) och diffusionskapacitet för kolmonoxid (DLCO)) kommer att mätas efter 24 veckors behandling.
24 veckor
Skillnad i livskvalitetsbedömningen i St. George's Respiratory Questionnaire (SGRQ) före och efter behandling
Tidsram: 24 veckor
Livskvalitetspoäng kommer att beräknas genom att använda SGRQ för att avgöra om kombinationen av resveratrol och sirolimus kan förbättra livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 veckor
Skillnad i A Tool to Assess Life Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) livskvalitetsbedömningspoäng före och efter behandling
Tidsram: 24 veckor
Livskvalitetspoäng kommer att beräknas genom att använda ATAQ-LAM för att avgöra om kombinationen av resveratrol och sirolimus kan förbättra livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 veckor
Skillnad i San Diego Shortness of Breath Score (SD-SOB) livskvalitetsbedömningspoäng före och efter behandling
Tidsram: 24 veckor
Livskvalitetspoäng kommer att beräknas genom att använda SD-SOB för att avgöra om kombinationen av resveratrol och sirolimus kan förbättra livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 veckor
Skillnad i EuroQOL visuella analoga skala (EQ-5D) före och efter behandling.
Tidsram: 24 veckor
Livskvalitetspoäng kommer att beräknas med hjälp av EQ-5D för att avgöra om kombinationen av resveratrol och sirolimus kan förbättra livskvaliteten hos patienter med LAM.
24 veckor

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

University of Cincinnati

Samarbetspartners

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Utredare

  • Huvudutredare: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 mars 2018

Primärt slutförande (Faktisk)

15 oktober 2022

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

10 augusti 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 augusti 2017

Första postat (Faktisk)

18 augusti 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

21 oktober 2022

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

20 oktober 2022

Senast verifierad

1 oktober 2022

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 2016-4904
  • 1R34HL138235-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera