Resveratrol e Sirolimus no ensaio de linfangioleiomiomatose (RESULT)
20 de outubro de 2022 atualizado por: Nishant Gupta, MD, MS, University of Cincinnati
Ensaio de Resveratrol e Sirolimus em Linfangioleiomiomatose (RESULTADO)
RESULT é um estudo de segurança e eficácia de escalonamento de dose de fase II, aberto, para determinar se há um benefício potencial do resveratrol em combinação com sirolimus em pacientes com linfangioleiomiomatose (LAM).
O objetivo principal do estudo é avaliar a mudança no nível sérico do fator de crescimento endotelial vascular-D (VEGF-D) após 24 semanas de tratamento com uma combinação de resveratrol e sirolimus em comparação com o nível de VEGF-D em pacientes em uma dose estável de sirolimo sozinho.
Os objetivos secundários deste estudo incluem uma avaliação do perfil de segurança e efeitos adversos da combinação de resveratrol e sirolimus em pacientes adultos com LAM e determinar o efeito do tratamento com uma combinação de resveratrol e sirolimus nas alterações da função pulmonar e qualidade de vida .
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
25
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45267
- University of Cincinnati
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
Os indivíduos inscritos no estudo devem atender a todos os critérios a seguir.
Diagnóstico definitivo de LAM baseado na presença de alteração cística característica na tomografia computadorizada de alta resolução (TCAR) do tórax. O diagnóstico deve ser confirmado por um dos seguintes:
A) Confirmação histopatológica por biópsia (pulmão, massa abdominal, linfonodo ou rim ou citologia de fontes torácicas ou abdominais revelando melanoma humano black-45 (HMB45)+ coloração de células fusiformes/epitelióides) B) Achados de tomografia computadorizada de tórax compatíveis no cenário de esclerose tuberosa, angiomiolipomas (diagnosticados por TC, ressonância magnética (MRI) pelo radiologista local ou biópsia) ou derrame pleural quiloso (verificado por punção) C) Achados da TC de tórax compatíveis com LAM e nível VEGF-D ≥ 800pg/ ml.
- Idade 18 anos ou mais.
- Consentimento informado assinado e datado
- Atualmente em uso de sirolimus para tratamento de LAM por pelo menos 20 semanas
- Evidência de estabilização da doença com sirolimus, conforme demonstrado por dois valores estáveis de VEGF-D sérico após o início do sirolimus, obtidos com pelo menos 12 semanas de intervalo um do outro. Para efeito deste estudo, uma variação sérica de VEGF-D menor ou igual a 15% é considerada estável.
Critério de exclusão:
Os indivíduos que atendem a qualquer um dos seguintes critérios não são elegíveis para inscrição como participantes do estudo:
- Alergia conhecida ou hipersensibilidade ao Resveratrol
- Incapacidade de fornecer consentimento informado
- Inscrição ativa em outros ensaios clínicos de medicamentos para LAM
- Grávida ou planeja engravidar nos próximos 6 meses
- Amamentação
- Incapacidade de cumprir os testes de função pulmonar ou visitas de acompanhamento
- Contracepção inadequada
- Uso de medicamentos contendo estrogênio nos 30 dias anteriores à randomização
- História do transplante de órgãos
- Listado ativamente para transplante de pulmão
- Incapacidade de cumprir os procedimentos do estudo ou comparecer às visitas agendadas do estudo
- Qualquer doença médica clinicamente significativa (exceto LAM) que esteja associada a uma sobrevida esperada de menos de 2 anos, ou que provavelmente afete a capacidade do paciente de participar do estudo na opinião do investigador, ou afete a eficácia do estudo ou avaliações de segurança.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Braço de tratamento
Resveratrol 250 mg por dia durante as primeiras 8 semanas, seguido de 250 mg duas vezes por dia durante as próximas 8 semanas e, em seguida, 500 mg duas vezes por dia durante as últimas 8 semanas. Os pacientes estarão em uma terapia de base estável de sirolimus antes da inscrição e continuarão nesse regime durante todo o estudo. |
Os pacientes receberão uma dose estável de sirolimus antes da inscrição e continuarão assim durante todo o estudo.
Outros nomes:
Doses crescentes de resveratrol serão dadas ao longo do estudo.
Os pacientes começarão com 250 mg diários por 8 semanas, seguidos por 500 mg diários por 8 semanas e 500 mg BID nas últimas 8 semanas.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração no nível sérico de VEGF-D após tratamento com uma combinação de resveratrol e sirolimus
Prazo: 24 semanas
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Alteração no nível sérico de VEGF-D em pg/ml após o tratamento com uma combinação de resveratrol e sirolimus em comparação com o nível de VEGF-D em pacientes com uma dose estável de sirolimus sozinho.
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24 semanas
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: 24 semanas
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Perfil de segurança e efeitos adversos de resveratrol e sirolimus combinados em pacientes adultos com LAM
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24 semanas
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Taxa de alteração nos testes de função pulmonar (PFTs) antes e após o tratamento
Prazo: 24 semanas
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A diferença na taxa de alteração, bem como a alteração absoluta nos parâmetros PFT (volume expiratório forçado em um segundo (FEV1), capacidade vital forçada (FVC) e capacidade de difusão para monóxido de carbono (DLCO)) serão medidas após 24 semanas de tratamento.
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24 semanas
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Diferença nos escores de avaliação de qualidade de vida do Questionário Respiratório St. George (SGRQ) antes e depois do tratamento
Prazo: 24 semanas
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Os escores de qualidade de vida serão calculados usando SGRQ para determinar se a combinação de resveratrol e sirolimus pode melhorar a qualidade de vida em pacientes com LAM.
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24 semanas
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Diferença nos escores de avaliação de qualidade de vida do A Tool to Assessment Quality of Life in LAM (ATAQ-LAM) antes e depois do tratamento
Prazo: 24 semanas
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Os escores de qualidade de vida serão calculados usando ATAQ-LAM para determinar se a combinação de resveratrol e sirolimus pode melhorar a qualidade de vida em pacientes com LAM.
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24 semanas
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Diferença nos escores de qualidade de vida do San Diego Shortness of Breath Score (SD-SOB) antes e depois do tratamento
Prazo: 24 semanas
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Os escores de qualidade de vida serão calculados usando SD-SOB para determinar se a combinação de resveratrol e sirolimus pode melhorar a qualidade de vida em pacientes com LAM.
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24 semanas
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Diferença na escala visual analógica EuroQOL (EQ-5D) antes e depois do tratamento.
Prazo: 24 semanas
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Os escores de qualidade de vida serão calculados usando o EQ-5D para determinar se a combinação de resveratrol e sirolimus pode melhorar a qualidade de vida em pacientes com LAM.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Nishant Gupta, MD, University of Cincinnati
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
31 de março de 2018
Conclusão Primária (Real)
15 de outubro de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
30 de junho de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
10 de agosto de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
17 de agosto de 2017
Primeira postagem (Real)
18 de agosto de 2017
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
21 de outubro de 2022
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
20 de outubro de 2022
Última verificação
1 de outubro de 2022
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do sistema imunológico
- Neoplasias de Tecidos Conjuntivos e Moles
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias
- Distúrbios Linfoproliferativos
- Doenças Linfáticas
- Distúrbios imunoproliferativos
- Linfangiomioma
- Tumores de vasos linfáticos
- Neoplasias de Células Epitelioides Perivasculares
- Linfangioleiomiomatose
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Anti-Infecciosos
- Inibidores Enzimáticos
- Inibidores da agregação plaquetária
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes de proteção
- Agentes antibacterianos
- Antibióticos, Antineoplásicos
- Antifúngicos
- Antioxidantes
- Sirolimo
- Resveratrol
Outros números de identificação do estudo
- 2016-4904
- 1R34HL138235-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Indeciso
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .