Resveratrol und Sirolimus in Lymphangioleiomyomatose-Studie (RESULT)

Einschlusskriterien:

Die in die Studie aufgenommenen Probanden müssen alle folgenden Kriterien erfüllen.

1. Die definitive Diagnose LAM basiert auf dem Vorhandensein einer charakteristischen zystischen Veränderung in einer hochauflösenden Computertomographie (HRCT) des Brustkorbs. Die Diagnose muss durch eine der folgenden Aussagen bestätigt werden:

   A) Histopathologische Bestätigung durch Biopsie (Lunge, abdominelle Masse, Lymphknoten oder Niere oder Zytologie aus thorakalen oder abdominalen Quellen, die menschliches Melanom schwarz-45 (HMB45)+-Färbung von Spindel-/Epitheloidzellen zeigt) B) kompatible Thorax-CT-Scan-Befunde in der Umgebung Tuberöse Sklerose, Angiomyolipome (diagnostiziert durch CT, Magnetresonanztomographie (MRT) durch den Radiologen vor Ort oder Biopsie) oder chylöser Pleuraerguss (bestätigt durch Klopfen) ml.

2. Alter 18 Jahre oder älter.
3. Unterschriebene und datierte Einverständniserklärung
4. Derzeit Sirolimus zur Behandlung von LAM für mindestens 20 Wochen
5. Nachweis einer Krankheitsstabilisierung unter Sirolimus, wie durch zwei stabile Serum-VEGF-D-Werte nach Beginn der Sirolimus-Behandlung nachgewiesen, die im Abstand von mindestens 12 Wochen gemessen wurden. Für die Zwecke dieser Studie wird eine Variation des Serum-VEGF-D von weniger als oder gleich 15 % als stabil betrachtet.

Ausschlusskriterien:

• Probanden, die eines der folgenden Kriterien erfüllen, können nicht als Studienteilnehmer aufgenommen werden:

  1. Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Resveratrol
  2. Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen
  3. Aktive Teilnahme an anderen klinischen Arzneimittelstudien für LAM
  4. Schwanger oder planen, in den nächsten 6 Monaten schwanger zu werden
  5. Stillen
  6. Unfähigkeit, Lungenfunktionstests oder Nachsorgeuntersuchungen einzuhalten
  7. Unzureichende Verhütung
  8. Verwendung von östrogenhaltigen Medikamenten innerhalb der 30 Tage vor der Randomisierung
  9. Geschichte der Organtransplantation
  10. Aktiv gelistet für Lungentransplantation
  11. Unfähigkeit, die Studienverfahren einzuhalten oder an geplanten Studienbesuchen teilzunehmen
  12. Jede klinisch signifikante medizinische Erkrankung (außer LAM), die mit einer erwarteten Überlebenszeit von weniger als 2 Jahren verbunden ist oder die nach Ansicht des Prüfarztes wahrscheinlich die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigt oder die Wirksamkeit der Studie beeinträchtigt Sicherheitsbewertungen.