Évaluation du déférasirox à faible dose (DFX) chez les patients atteints de SMD à faible risque résistants ou en rechute après les agents ASE (LODEFI)
13 décembre 2024 mis à jour par: University Hospital, Grenoble
Essai de phase II évaluant le déférasirox à faible dose (DFX) chez des patients atteints d'un syndrome myélodysplasique à faible risque (SMD) résistant ou en rechute après des agents ASE (LODEFI)
Les patients atteints de SMD à faible risque vérifiant les critères d'éligibilité peuvent être inclus dans l'étude.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
Les patients recevront le nombre de comprimés de DFX (Exjade, cp pelliculé, 90mg ou 360mg), en rapport avec leur poids corporel pour être plus proche de 3,5mg/kg/j pendant 12 mois.
A un mois et six mois de traitement, les taux plasmatiques résiduels de DFX seront mesurés chez des patients (envoyés au laboratoire bordelais de Biochimie, Pr Molimard) pour permettre d'ajuster la posologie (objectif plasmatique de 3 μM).
A l'inclusion (J1) et à 6 mois de traitement, un dosage de NTBI et d'hepcidine sera réalisé.
Si les patients deviennent dépendants des transfusions (≥) 2 concentrés érythrocytaires (RBP) par période de 2 mois évalués sur 6 mois, ils arrêteront le DFX à faible dose et sortiront du protocole pour recevoir du DFX à 20mg/kg (selon autorisation EMEA ) pour la chélation du fer.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
39
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Grenoble, France, 38043
- CHU de Grenoble Alpes
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans à 100 ans (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
- Patients atteints de SMD selon les critères OMS 2008 (anémie réfractaire avec dysplasie multilignée, PR (anémie réfractaire), anémie réfractaire à sidéroblastes en anneau (RARS) dont CMML-1 (leucémie myélomonocytaire chronique) type 1 avec <10 % de blastes)
- risque faible (IPSS-R très faible, faible et intermédiaire)
- en échec primaire ou secondaire après agents stimulant l'érythropoïèse (ASE), (soit époétines (≥60 000 unités/semaine), soit darbépoétine (≥250 μg/semaine), administrés pendant au moins 12 semaines, tels que définis par les critères IWG 2006 (pas réponse érythroïde à 12 semaines, ou diminution de plus de 15g/l de l'Hb après réponse aux ASE) PS : Les patients avec une faible transfusion inférieure à (<) 4RBP évaluée sur 4 mois (RBP administré pour les patients avec Hb ≤ 9g/dl) être accepté)
- âge ≥ 18 ans
- ECOG ≤2
- consentement éclairé daté et signé
- affilié à un régime de sécurité sociale
- Les femmes et les hommes en âge de procréer doivent avoir une contraception efficace pendant toute la durée de l'étude et jusqu'à 4 jours après la dernière administration de déférasirox
Critère d'exclusion:
- Patient transfusion-dépendant (≥) 2 globules rouges (RBP) par période de 2 mois évalués sur 4 mois entre M-4 et M0
- Patients atteints de SMD à haut risque (selon l'IPSS-R) et patients atteints d'autres tumeurs malignes hématologiques et non hématologiques qui ne devraient pas bénéficier d'un traitement par chélation en raison de la progression rapide de leur maladie
- Ferritine <200 ng/ml
- Surcharge en fer : ferritine > 1000 ng/ml
- Clairance de la créatinine selon MDRD ≤60 ml/min
- 5q- délétion au caryotype
- Patient éligible à une allogreffe
- Patient participant à une autre étude clinique interventionnelle ou période d'exclusion d'une autre étude
- Antécédent de cancer traité ou non traité depuis moins de 5 ans, avec ou sans signes de rechute ou de métastases, à l'exception des cancers basocellulaires.
- Les personnes visées aux articles L1121-5 à L1121-8 du CSP : femme enceinte, parturiente, mère qui allaite, personne privée de liberté par décision judiciaire ou administrative, personne faisant l'objet d'une mesure légale de protection, ne peuvent être comprises dans essais cliniques.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Déférasirox
efficacité de 3.5mg/kg/jour
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chélation du fer
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Pourcentage de patients sans dépendance transfusionnelle à 12 mois.
Délai: 12 mois
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Pourcentage de patients sans dépendance transfusionnelle à 12 mois.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sophie Park, University Hospital, Grenoble
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 février 2018
Achèvement primaire (Réel)
1 octobre 2024
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
22 décembre 2017
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
22 décembre 2017
Première publication (Réel)
2 janvier 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 38RC17.064
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
e crf
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .