Ocena małych dawek deferazyroksu (DFX) u pacjentów z opornymi lub nawracającymi MDS niskiego ryzyka po zastosowaniu środków ESA (LODEFI)

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci z MDS zgodnie z kryteriami WHO 2008 (niedokrwistość oporna na leczenie z dysplazją wieloliniową, RZS (niedokrwistość oporna na leczenie), oporna na leczenie niedokrwistość z syderoblastami pierścieniowatymi (RARS), w tym CMML-1 (przewlekła białaczka mielomonocytowa) typu 1 z <10% blastów)
2. niskie ryzyko (IPSS-R bardzo niskie, niskie i pośrednie)
3. w pierwotnym lub wtórnym niepowodzeniu po zastosowaniu czynników stymulujących erytropoezę (ESA) (epoetyny (≥60 000 jednostek/tydzień) lub darbepoetyny (≥250 μg/tydzień), podawanych przez co najmniej 12 tygodni, zgodnie z kryteriami IWG z 2006 r. (nie odpowiedź erytroidalną po 12 tygodniach lub spadek Hb o ponad 15 g/l po odpowiedzi na ESA) PS: Pacjenci z niską transfuzją mniejszą niż (<) 4RBP ocenianą w ciągu 4 miesięcy (RBP podawany pacjentom z Hb ≤ 9g/dl) będą być uznanym)
4. wiek ≥ 18 lat
5. ECOG ≤2
6. świadoma zgoda opatrzona datą i podpisem
7. podlega systemowi zabezpieczenia społecznego
8. Kobiety i mężczyźni w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania i do 4 dni po ostatnim podaniu deferazyroksu

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjent zależny od transfuzji (≥) 2 krwinki czerwone (RBP) w okresie 2 miesięcy oceniane przez 4 miesiące między M-4 a M0
2. Pacjenci z MDS wysokiego ryzyka (na podstawie IPSS-R) oraz pacjenci z innymi nowotworami hematologicznymi i niehematologicznymi, którzy nie powinni korzystać z terapii chelatującej ze względu na szybką progresję choroby
3. Ferrytyna <200 ng/ml
4. Przeciążenie żelazem: ferrytyna > 1000 ng/ml
5. Klirens kreatyniny wg MDRD ≤60 ml/min
6. 5q- delecja w kariotypie
7. Pacjent kwalifikujący się do alloprzeszczepu
8. Pacjent uczestniczący w innym interwencyjnym badaniu klinicznym lub okres wykluczenia z innego badania
9. Historia raka leczonego lub nieleczonego przez mniej niż 5 lat, niezależnie od tego, czy występują oznaki nawrotu lub przerzutów, z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego.
10. Osoby, o których mowa w art. od L1121-5 do L1121-8 kpk: kobieta w ciąży, położna, matka karmiąca piersią, osoba pozbawiona wolności na mocy decyzji sądowej lub administracyjnej, osoba podlegająca środkowi ochrony prawnej, nie może być zaliczona do Badania kliniczne.