Оценка низких доз деферасирокса (DFX) у пациентов с резистентностью или рецидивом МДС низкого риска после применения агентов ЭСС (LODEFI)
13 декабря 2024 г. обновлено: University Hospital, Grenoble
Испытание фазы II по оценке низких доз деферазирокса (DFX) у пациентов с миелодиспластическим синдромом низкого риска (МДС), резистентным или рецидивирующим после применения агентов ЭСС (LODEFI)
В исследование могут быть включены пациенты с МДС низкого риска, соответствующие критериям приемлемости.
Обзор исследования
Подробное описание
Пациенты будут получать количество таблеток DFX (Exjade, cp, покрытых оболочкой, 90 мг или 360 мг) по отношению к их массе тела, чтобы оно было ближе к 3,5 мг/кг/сут в течение 12 месяцев.
Через один и шесть месяцев лечения остаточные уровни DFX в плазме будут измеряться у пациентов (отправлены в лабораторию биохимии Бордо, Pr Molimard), чтобы можно было скорректировать дозировку (цель в плазме 3 мкМ).
При включении (J1) и через 6 месяцев лечения будет проведена доза NTBI и гепсидина.
Если пациенты становятся трансфузионно-зависимыми (≥) 2 эритроцитарной массы (РКТ) в течение 2-месячного периода, оцененного в течение 6 месяцев, они прекратят прием низких доз DFX и перейдут от протокола к назначению DFX в дозе 20 мг/кг (согласно разрешению EMEA). ) для хелирования железа.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
39
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Grenoble, Франция, 38043
- CHU de Grenoble Alpes
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 18 лет до 100 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Пациенты с МДС по критериям ВОЗ 2008 г. (рефрактерная анемия с многолинейной дисплазией, РА (рефрактерная анемия), рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами (РАКС), в том числе ХМЛ-1 (хронический миеломоноцитарный лейкоз) 1 типа с <10% бластов)
- низкий риск (IPSS-R очень низкий, низкий и средний)
- при первичной или вторичной недостаточности после введения стимуляторов эритропоэза (ESA) (либо эпоэтинов (≥60 000 ЕД/неделю), либо дарбэпоэтина (≥250 мкг/неделю), вводимых в течение не менее 12 недель, как определено критериями IWG 2006 г. (нет эритроидный ответ через 12 недель или снижение гемоглобина более чем на 15 г/л после ответа на ЭСС) PS: пациенты с низкой трансфузией менее (<) 4RBP, оцененной в течение 4 месяцев (RBP, вводимый пациентам с Hb ≤ 9 г/дл), будут быть принятым)
- возраст ≥ 18 лет
- ЭКОГ ≤2
- информированное согласие датировано и подписано
- связанный с системой социального обеспечения
- Женщины и мужчины детородного возраста должны иметь эффективные средства контрацепции на протяжении всего исследования и до 4 дней после последнего введения деферазирокса.
Критерий исключения:
- Пациент, зависимый от переливания крови (≥) 2 эритроцита (RBP) за 2-месячный период, оцениваемый в течение 4 месяцев между M-4 и M0
- Пациенты с МДС высокого риска (на основе IPSS-R) и пациенты с другими гематологическими и негематологическими злокачественными новообразованиями, которым противопоказана хелаторная терапия из-за быстрого прогрессирования заболевания
- Ферритин <200 нг/мл
- Перегрузка железом: ферритин > 1000 нг/мл
- Клиренс креатинина по MDRD ≤60 мл/мин
- 5q- делеция кариотипа
- Пациент, подходящий для аллотрансплантата
- Пациент, участвующий в другом интервенционном клиническом исследовании или период исключения из другого исследования
- Рак в анамнезе лечился или не лечился в течение менее 5 лет, независимо от того, есть ли признаки рецидива или метастазов, за исключением базоцеллюлярного рака.
- Лица, указанные в статьях с L1121-5 по L1121-8 Уголовного кодекса: беременная женщина, роженица, кормящая мать, лицо, лишенное свободы по судебному или административному решению, лицо, к которому применена мера правовой защиты, не могут быть включены в клинические испытания.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Деферазирокс
эффективность 3,5 мг/кг/день
|
хелатирование железа
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процент пациентов без трансфузионной зависимости через 12 месяцев.
Временное ограничение: 12 месяцев
|
Процент пациентов без трансфузионной зависимости через 12 месяцев.
|
12 месяцев
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: Sophie Park, University Hospital, Grenoble
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
20 февраля 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 октября 2024 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 октября 2024 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
22 декабря 2017 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
22 декабря 2017 г.
Первый опубликованный (Действительный)
2 января 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
13 декабря 2024 г.
Последняя проверка
1 декабря 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 38RC17.064
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
e crf
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .