Utvärdering av lågdos Deferasirox (DFX) hos patienter med lågrisk MDS-resistenta eller återfallande efter ESA-medel (LODEFI)
13 december 2024 uppdaterad av: University Hospital, Grenoble
Fas II-studie som utvärderar lågdos Deferasirox (DFX) hos patienter med lågrisk (MDS) myelodysplastiskt syndrom som är resistent eller återfallande efter ESA-medel (LODEFI)
Patienter med lågrisk MDS som verifierar behörighetskriterierna kan inkluderas i studien.
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
Patienterna kommer att få antalet DFX-tabletter (Exjade, cp filmdragerade, 90 mg eller 360 mg), i förhållande till deras kroppsvikt för att vara närmare 3,5 mg/kg/d under 12 månader.
Efter en månads och sex månaders behandling kommer de kvarvarande plasmanivåerna av DFX att mätas hos patienter (skickas till Bordeaux laboratory of Biochemistry, Pr Molimard) så att dosen kan justeras (plasmamål på 3 μM).
Vid inkludering (J1) och efter 6 månaders behandling kommer en dos av NTBI och hepcidin att utföras.
Om patienter blir transfusionsberoende (≥) 2 packade röda blodkroppar (RBP) per 2-månadersperiod utvärderad över 6 månader, kommer de att sluta med lågdos DFX och gå utanför protokollet för att få DFX vid 20 mg/kg (enligt EMEA-tillstånd ) för järnkelering.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
39
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Grenoble, Frankrike, 38043
- CHU de Grenoble Alpes
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år till 100 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter med MDS enligt WHO 2008 kriterier (refraktär anemi med multilineage dysplasi, RA (refractory anemi), refraktär anemi med ringade sideroblaster (RARS) inklusive CMML-1 (kronisk myelomonocytisk leukemi) typ 1 med <10 % blaster)
- låg risk (IPSS-R mycket låg, låg och medelhög)
- vid primär eller sekundär svikt efter erytropoesstimulerande medel (ESA), (antingen epoetiner (≥60 000 enheter/vecka), eller darbepoetin (≥250 μg/vecka), administrerat i minst 12 veckor, enligt definitionen av IWG-kriterierna 2006 (nej erytroidsvar vid 12 veckor, eller mer än 15 g/l minskning av Hb efter svar på ESA) PS: Patienter med låg transfusion på mindre än (<) 4RBP bedömd under 4 månader (RBP administrerat för patienter med Hb ≤ 9g/dl) kommer bli accepterad)
- ålder ≥ 18 år
- ECOG ≤2
- informerat samtycke daterat och undertecknat
- ansluten till ett socialförsäkringssystem
- Kvinnor och män i fertil ålder måste ha effektiva preventivmedel under hela studiens varaktighet och upp till 4 dagar efter den senaste administreringen av deferasirox
Exklusions kriterier:
- Transfusionsberoende patient (≥) 2 röda blodkroppar (RBP) per 2-månadersperiod utvärderade under 4 månader mellan M-4 och M0
- Patienter med högrisk MDS (baserat på IPSS-R) och patienter med andra hematologiska och icke-hematologiska maligniteter som inte bör dra nytta av kelatbehandling på grund av snabb progression av sin sjukdom
- Ferritin <200 ng/ml
- Järnöverbelastning: ferritin> 1000 ng / ml
- Kreatininclearance enligt MDRD ≤60 ml/min
- 5q- deletion till karyotyp
- Patient kvalificerad för allotransplantat
- Patient som deltar i en annan interventionell klinisk studie eller uteslutningsperiod från en annan studie
- Anamnes på cancer som har behandlats eller obehandlats i mindre än 5 år, oavsett om det finns tecken på återfall eller metastaser, med undantag för basocellulära cancerformer.
- Personer som avses i artiklarna L1121-5 till L1121-8 i CSP: gravid kvinna, förlossande, mamma som ammar, person som är frihetsberövad genom rättsligt eller administrativt beslut, person som omfattas av en rättsskyddsåtgärd, kan inte inkluderas i kliniska tester.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Deferasirox
effekt på 3,5 mg/kg/dag
|
järnkelering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Andel patienter utan transfusionsberoende vid 12 månader.
Tidsram: 12 månader
|
Andel patienter utan transfusionsberoende vid 12 månader.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Sophie Park, University Hospital, Grenoble
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 februari 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
1 oktober 2024
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
22 december 2017
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 december 2017
Första postat (Faktisk)
2 januari 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 december 2024
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 38RC17.064
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
e crf
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .