Avaliando Deferasirox (DFX) em Baixa Dose em Pacientes com MDS de Baixo Risco Resistentes ou Recidivantes Após Agentes AEE (LODEFI)
13 de dezembro de 2024 atualizado por: University Hospital, Grenoble
Ensaio de fase II avaliando baixa dose de deferasirox (DFX) em pacientes com síndrome mielodisplásica de baixo risco (SMD) resistente ou recidivante após agentes ESA (LODEFI)
Pacientes com SMD de baixo risco que cumpram os critérios de elegibilidade podem ser incluídos no estudo.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
Os pacientes receberão o número de comprimidos de DFX (Exjade, cp film-coated, 90mg ou 360mg), em relação ao seu peso corporal para ficar mais próximo de 3,5mg/kg/d durante 12 meses.
Com um mês e seis meses de tratamento, os níveis plasmáticos residuais de DFX serão medidos nos pacientes (enviados ao laboratório de Bioquímica de Bordeaux, Pr Molimard) para permitir o ajuste da dosagem (objetiva plasmática de 3 μM).
Na inclusão (J1) e aos 6 meses de tratamento, será realizada a dosagem de NTBI e hepcidina.
Se os pacientes se tornarem dependentes de transfusão (≥) 2 concentrados de hemácias (RBP) por período de 2 meses avaliados ao longo de 6 meses, eles interromperão o DFX de baixa dose e sairão do protocolo para receber DFX a 20mg / kg (de acordo com a autorização da EMEA ) para quelação de ferro.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
39
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Grenoble, França, 38043
- CHU de Grenoble Alpes
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos a 100 anos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Pacientes com SMD de acordo com os critérios da OMS 2008 (anemia refratária com displasia multilinhagem, AR (anemia refratária), anemia refratária com sideroblastos em anel (RARS), incluindo CMML-1 (leucemia mielomonocítica crônica) tipo 1 com <10% de blastos)
- baixo risco (IPSS-R muito baixo, baixo e intermediário)
- em falha primária ou secundária após agentes estimulantes da eritropoiese (AEEs), (ou epoetinas (≥60.000 unidades / semana) ou darbepoetina (≥250 μg / semana), administrados por pelo menos 12 semanas, conforme definido pelos critérios IWG 2006 (sem resposta eritroide em 12 semanas, ou queda de mais de 15g/l na Hb após resposta aos AEEs) PS: Pacientes com transfusão baixa de menos de (<) 4RBP avaliados em 4 meses (RBP administrado para pacientes com Hb ≤ 9g/dl) Ser aceito)
- idade ≥ 18 anos
- ECOG ≤2
- consentimento informado datado e assinado
- filiado a um regime de segurança social
- Mulheres e homens com potencial para engravidar devem receber métodos contraceptivos eficazes durante todo o estudo e até 4 dias após a última administração de deferasirox
Critério de exclusão:
- Paciente dependente de transfusão (≥) 2 glóbulos vermelhos (RBP) por período de 2 meses avaliados durante 4 meses entre M-4 e M0
- Pacientes com SMD de alto risco (com base no IPSS-R) e pacientes com outras malignidades hematológicas e não hematológicas que não devem se beneficiar da terapia de quelação devido à rápida progressão de sua doença
- Ferritina <200 ng/ml
- Sobrecarga de ferro: ferritina > 1000 ng/ml
- Depuração de creatinina de acordo com MDRD ≤60 ml / min
- 5q- deleção para cariótipo
- Paciente elegível para aloenxerto
- Paciente participando de outro estudo clínico intervencionista ou período de exclusão de outro estudo
- Histórico de câncer tratado ou não tratado há menos de 5 anos, havendo ou não sinais de recidiva ou metástases, com exceção dos cânceres basocelulares.
- As pessoas referidas nos artigos L1121-5 a L1121-8 do CSP: grávida, parturiente, mãe que esteja a amamentar, pessoa privada da liberdade por decisão judicial ou administrativa, pessoa sujeita a medida de proteção legal, não podem ser incluídas no testes clínicos.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: Deferasirox
eficácia de 3,5mg/kg/dia
|
quelação de ferro
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Porcentagem de pacientes sem dependência de transfusão em 12 meses.
Prazo: 12 meses
|
Porcentagem de pacientes sem dependência de transfusão em 12 meses.
|
12 meses
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sophie Park, University Hospital, Grenoble
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de fevereiro de 2018
Conclusão Primária (Real)
1 de outubro de 2024
Conclusão do estudo (Real)
1 de outubro de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
22 de dezembro de 2017
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
22 de dezembro de 2017
Primeira postagem (Real)
2 de janeiro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de dezembro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 38RC17.064
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
e crf
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .