Valutazione del deferasirox a basso dosaggio (DFX) in pazienti con MDS a basso rischio resistenti o recidivanti dopo gli agenti ESA (LODEFI)

Criterio di inclusione:

1. Pazienti con MDS secondo i criteri dell'OMS 2008 (anemia refrattaria con displasia multilineare, AR (anemia refrattaria), anemia refrattaria con sideroblasti ad anello (RARS) inclusa CMML-1 (leucemia mielomonocitica cronica) di tipo 1 con <10% di blasti)
2. basso rischio (IPSS-R molto basso, basso e intermedio)
3. in fallimento primario o secondario dopo agenti stimolanti l'eritropoiesi (ESA), (epoetine (≥60.000 unità/settimana) o darbepoetina (≥250 μg/settimana), somministrati per almeno 12 settimane, come definito dai criteri IWG 2006 (nessun risposta eritroide a 12 settimane, o diminuzione di Hb superiore a 15 g/l dopo risposta agli ESA) PS: i pazienti con trasfusioni basse inferiori a (<) 4 RBP valutate nell'arco di 4 mesi (RBP somministrato per pazienti con Hb ≤ 9 g/dl) essere accettato)
4. età ≥ 18 anni
5. ECOG ≤2
6. consenso informato datato e firmato
7. affiliato ad un regime previdenziale
8. Le donne e gli uomini in età fertile devono avere una contraccezione efficace per tutta la durata dello studio e fino a 4 giorni dopo l'ultima somministrazione di deferasirox

Criteri di esclusione:

1. Paziente dipendente da trasfusioni (≥) 2 globuli rossi (RBP) per un periodo di 2 mesi valutato su 4 mesi tra M-4 e M0
2. Pazienti con MDS ad alto rischio (basato su IPSS-R) e pazienti con altre neoplasie ematologiche e non ematologiche che non dovrebbero trarre beneficio dalla terapia chelante a causa della rapida progressione della loro malattia
3. Ferritina <200 ng/ml
4. Sovraccarico di ferro: ferritina > 1000 ng/ml
5. Clearance della creatinina secondo MDRD ≤60 ml/min
6. 5q- delezione del cariotipo
7. Paziente idoneo per allotrapianto
8. Paziente che partecipa a un altro studio clinico interventistico o periodo di esclusione da un altro studio
9. Storia di cancro trattato o non trattato da meno di 5 anni, in presenza o meno di segni di recidiva o metastasi, ad eccezione dei tumori basocellulari.
10. Le persone di cui agli articoli da L1121-5 a L1121-8 del CSP: donna incinta, partoriente, madre che allatta, persona privata della libertà per decisione giudiziaria o amministrativa, persona sottoposta a misura di protezione legale, non possono non essere incluse in test clinici.