Evaluering af lavdosis Deferasirox (DFX) hos patienter med lavrisiko MDS-resistente eller recidiverende efter ESA-midler (LODEFI)

Inklusionskriterier:

1. Patienter med MDS i henhold til WHO 2008 kriterier (refraktær anæmi med multilineage dysplasi, RA (refraktær anæmi), refraktær anæmi med ringede sideroblaster (RARS) inklusive CMML-1 (kronisk myelomonocytisk leukæmi) type 1 med <10 % blaster)
2. lav risiko (IPSS-R meget lav, lav og mellemliggende)
3. ved primær eller sekundær svigt efter erytropoiesestimulerende midler (ESA), (enten epoetiner (≥60.000 enheder/uge) eller darbepoetin (≥250 μg/uge), administreret i mindst 12 uger, som defineret af IWG-kriterierne 2006 (ingen erythroid respons efter 12 uger eller mere end 15 g/l fald i Hb efter respons på ESA'er) PS: Patienter med lav transfusion på mindre end (<) 4RBP vurderet over 4 måneder (RBP administreret til patienter med Hb ≤ 9g/dl) vil blive accepteret)
4. alder ≥ 18 år
5. ECOG ≤2
6. informeret samtykke dateret og underskrevet
7. tilsluttet en social sikringsordning
8. Kvinder og mænd i den fødedygtige alder skal have effektiv prævention i hele undersøgelsens varighed og op til 4 dage efter sidste administration af deferasirox

Ekskluderingskriterier:

1. Transfusionsafhængig patient (≥) 2 røde blodlegemer (RBP) pr. 2-måneders periode evalueret over 4 måneder mellem M-4 og M0
2. Patienter med højrisiko MDS (baseret på IPSS-R) og patienter med andre hæmatologiske og ikke-hæmatologiske maligniteter, som ikke burde have gavn af chelatbehandling på grund af hurtig progression af deres sygdom
3. Ferritin <200 ng/ml
4. Jernoverbelastning: ferritin> 1000 ng / ml
5. Kreatininclearance ifølge MDRD ≤60 ml/min
6. 5q- deletion til karyotype
7. Patient egnet til allograft
8. Patient, der deltager i en anden interventionel klinisk undersøgelse eller udelukkelsesperiode fra en anden undersøgelse
9. Anamnese med kræft behandlet eller ubehandlet i mindre end 5 år, uanset om der er tegn på tilbagefald eller metastaser, med undtagelse af basocellulære kræftformer.
10. Personer omhandlet i artikel L1121-5 til L1121-8 i CSP: gravid kvinde, fødende, mor, der ammer, person frihedsberøvet ved retslig eller administrativ afgørelse, person omfattet af en retsbeskyttelsesforanstaltning, kan ikke medtages i kliniske forsøg.