Evaluering av lavdose Deferasirox (DFX) hos pasienter med lavrisiko MDS-resistente eller tilbakefallende etter ESA-midler (LODEFI)

Inklusjonskriterier:

1. Pasienter med MDS i henhold til WHO 2008 kriterier (refraktær anemi med multilineage dysplasi, RA (refraktær anemi), refraktær anemi med ringede sideroblaster (RARS) inkludert CMML-1 (kronisk myelomonocytisk leukemi) type 1 med <10 % blaster)
2. lav risiko (IPSS-R svært lav, lav og middels)
3. ved primær eller sekundær svikt etter erytropoesestimulerende midler (ESA), (enten epoetiner (≥60 000 enheter/uke), eller darbepoetin (≥250 μg/uke), administrert i minst 12 uker, som definert av IWG-kriteriene 2006 (nei erytroidrespons ved 12 uker, eller mer enn 15g/l reduksjon i Hb etter respons på ESA) PS: Pasienter med lav transfusjon på mindre enn (<) 4RBP vurdert over 4 måneder (RBP gitt til pasienter med Hb ≤ 9g/dl) vil bli akseptert)
4. alder ≥ 18 år
5. ECOG ≤2
6. informert samtykke datert og signert
7. tilsluttet en trygdeordning
8. Kvinner og menn i fertil alder må ha effektiv prevensjon gjennom hele studiens varighet og inntil 4 dager etter siste administrering av deferasirox

Ekskluderingskriterier:

1. Transfusjonsavhengig pasient (≥) 2 røde blodlegemer (RBP) per 2-måneders periode evaluert over 4 måneder mellom M-4 og M0
2. Pasienter med høyrisiko MDS (basert på IPSS-R) og pasienter med andre hematologiske og ikke-hematologiske maligniteter som ikke bør ha nytte av kelatbehandling på grunn av rask progresjon av sykdommen deres
3. Ferritin <200 ng/ml
4. Overbelastning av jern: ferritin> 1000 ng / ml
5. Kreatininclearance i henhold til MDRD ≤60 ml/min
6. 5q- sletting til karyotype
7. Pasient kvalifisert for allograft
8. Pasient som deltar i en annen intervensjonell klinisk studie eller ekskluderingsperiode fra en annen studie
9. Anamnese med kreft behandlet eller ubehandlet i mindre enn 5 år, uansett om det er tegn på tilbakefall eller metastaser, med unntak av basocellulære kreftformer.
10. Personer referert til i artikkel L1121-5 til L1121-8 i CSP: gravid kvinne, fødende, mor som ammer, person som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse, person som er underlagt et rettsverntiltak, kan ikke inkluderes i kliniske studier.