Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení nízké dávky deferasiroxu (DFX) u pacientů s nízkým rizikem MDS rezistentních nebo relapsujících po látkách ESA (LODEFI)

19. května 2022 aktualizováno: University Hospital, Grenoble

Studie fáze II hodnotící nízkou dávku deferasiroxu (DFX) u pacientů s myelodysplastickým syndromem s nízkým rizikem (MDS) rezistentním nebo s relapsem po látkách ESA (LODEFI)

Do studie mohou být zařazeni pacienti s MDS s nízkým rizikem, kteří ověřují kritéria způsobilosti.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pacienti dostanou počet tablet DFX (Exjade, cp potahované, 90 mg nebo 360 mg), v poměru k jejich tělesné hmotnosti, který se bude blížit 3,5 mg/kg/den po dobu 12 měsíců.

Po jednom měsíci a šesti měsících léčby budou u pacientů měřeny zbytkové plazmatické hladiny DFX (zaslány do biochemické laboratoře v Bordeaux, Pr Molimard), aby bylo možné upravit dávkování (plazmatický cíl 3 μM).

Při zařazení (J1) a po 6 měsících léčby bude provedeno dávkování NTBI a hepcidinu.

Pokud se pacienti stanou závislými na transfuzi (≥) 2 sbalené červené krvinky (RBP) za 2měsíční období hodnocené po dobu 6 měsíců, přestanou s nízkými dávkami DFX a přestanou dostávat DFX v dávce 20 mg/kg (podle povolení EMEA ) pro chelaci železa.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

39

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Grenoble, Francie, 38043
        • Nábor
        • CHU de Grenoble Alpes
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 100 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Pacienti s MDS podle kritérií WHO 2008 (refrakterní anémie s multilineární dysplazií, RA (refrakterní anémie), refrakterní anémie s prstencovými sideroblasty (RARS) včetně CMML-1 (chronická myelomonocytární leukémie) typu 1 s <10 % blastů)
  2. nízké riziko (IPSS-R velmi nízké, nízké a střední)
  3. při primárním nebo sekundárním selhání po látkách stimulujících erytropoézu (ESA) (buď epoetiny (≥60 000 jednotek/týden) nebo darbepoetin (≥250 μg/týden), podávaných po dobu alespoň 12 týdnů, jak je definováno kritérii IWG 2006 (ne erytroidní odpověď po 12 týdnech nebo snížení Hb o více než 15 g/l po odpovědi na ESA) PS: Pacienti s nízkou transfuzí nižší než (<) 4 RBP hodnocenou během 4 měsíců (RBP podávaný pacientům s Hb ≤ 9 g/dl) budou být přijat)
  4. věk ≥ 18 let
  5. ECOG ≤2
  6. informovaný souhlas datovaný a podepsaný
  7. napojený na systém sociálního zabezpečení
  8. Ženy a muži ve fertilním věku musí mít účinnou antikoncepci po celou dobu trvání studie a až 4 dny po posledním podání deferasiroxu

Kritéria vyloučení:

  1. Pacient závislý na transfuzi (≥) 2 červené krvinky (RBP) za 2měsíční období hodnocené po dobu 4 měsíců mezi M-4 a M0
  2. Pacienti s vysoce rizikovým MDS (na základě IPSS-R) a pacienti s jinými hematologickými a nehematologickými malignitami, kteří by neměli mít prospěch z chelatační terapie kvůli rychlé progresi jejich onemocnění
  3. Feritin <200 ng/ml
  4. Přetížení železem: feritin > 1000 ng / ml
  5. Clearance kreatininu podle MDRD ≤60 ml/min
  6. 5q- delece do karyotypu
  7. Pacient způsobilý pro aloštěp
  8. Pacient účastnící se jiné intervenční klinické studie nebo období vyloučení z jiné studie
  9. Anamnéza rakoviny léčené nebo neléčené po dobu kratší než 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky relapsu nebo metastázy, s výjimkou bazocelulárních karcinomů.
  10. Osoby uvedené v čl. L1121-5 až L1121-8 CSP: těhotná žena, rodička, kojící matka, osoba zbavená svobody rozhodnutím soudu nebo správního orgánu, osoba, na kterou se vztahuje opatření právní ochrany, nelze zařadit do klinické testy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Deferasirox
účinnost 3,5 mg/kg/den
Lék: Deferasirox
chelace železa
Ostatní jména:
  • exjade

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procento pacientů bez závislosti na transfuzi ve 12 měsících.
Časové okno: 12 měsíců
Procento pacientů bez závislosti na transfuzi po 12 měsících.
12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Grenoble

Spolupracovníci

Novartis

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Sophie Park, University Hospital, Grenoble

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

20. února 2018

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2024

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. prosince 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. prosince 2017

První zveřejněno (Aktuální)

2. ledna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. května 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. května 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 38RC17.064

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

e crf

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Deferasirox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Latvia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit