Hodnocení nízké dávky deferasiroxu (DFX) u pacientů s nízkým rizikem MDS rezistentních nebo relapsujících po látkách ESA (LODEFI)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacienti s MDS podle kritérií WHO 2008 (refrakterní anémie s multilineární dysplazií, RA (refrakterní anémie), refrakterní anémie s prstencovými sideroblasty (RARS) včetně CMML-1 (chronická myelomonocytární leukémie) typu 1 s <10 % blastů)
2. nízké riziko (IPSS-R velmi nízké, nízké a střední)
3. při primárním nebo sekundárním selhání po látkách stimulujících erytropoézu (ESA) (buď epoetiny (≥60 000 jednotek/týden) nebo darbepoetin (≥250 μg/týden), podávaných po dobu alespoň 12 týdnů, jak je definováno kritérii IWG 2006 (ne erytroidní odpověď po 12 týdnech nebo snížení Hb o více než 15 g/l po odpovědi na ESA) PS: Pacienti s nízkou transfuzí nižší než (<) 4 RBP hodnocenou během 4 měsíců (RBP podávaný pacientům s Hb ≤ 9 g/dl) budou být přijat)
4. věk ≥ 18 let
5. ECOG ≤2
6. informovaný souhlas datovaný a podepsaný
7. napojený na systém sociálního zabezpečení
8. Ženy a muži ve fertilním věku musí mít účinnou antikoncepci po celou dobu trvání studie a až 4 dny po posledním podání deferasiroxu

Kritéria vyloučení:

1. Pacient závislý na transfuzi (≥) 2 červené krvinky (RBP) za 2měsíční období hodnocené po dobu 4 měsíců mezi M-4 a M0
2. Pacienti s vysoce rizikovým MDS (na základě IPSS-R) a pacienti s jinými hematologickými a nehematologickými malignitami, kteří by neměli mít prospěch z chelatační terapie kvůli rychlé progresi jejich onemocnění
3. Feritin <200 ng/ml
4. Přetížení železem: feritin > 1000 ng / ml
5. Clearance kreatininu podle MDRD ≤60 ml/min
6. 5q- delece do karyotypu
7. Pacient způsobilý pro aloštěp
8. Pacient účastnící se jiné intervenční klinické studie nebo období vyloučení z jiné studie
9. Anamnéza rakoviny léčené nebo neléčené po dobu kratší než 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky relapsu nebo metastázy, s výjimkou bazocelulárních karcinomů.
10. Osoby uvedené v čl. L1121-5 až L1121-8 CSP: těhotná žena, rodička, kojící matka, osoba zbavená svobody rozhodnutím soudu nebo správního orgánu, osoba, na kterou se vztahuje opatření právní ochrany, nelze zařadit do klinické testy.