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Registre de données sur l'anémie hémolytique auto-immune (DRAIHA)

17 juillet 2019 mis à jour par: Sanquin Research & Blood Bank Divisions

L'étude DRAIHA : registre de données sur l'anémie hémolytique auto-immune, pour améliorer les tests de diagnostic pour le développement de protocoles de traitement personnalisés chez les patients AIHA

Dans l'anémie hémolytique auto-immune (AIHA), les auto-anticorps dirigés contre les globules rouges (GR) entraînent une augmentation de la clairance des globules rouges (hémolyse). Cela peut entraîner une anémie potentiellement mortelle. AIHA est une maladie rare avec une incidence de 1 à 3 pour 100 000 personnes. Une difficulté non résolue dans le diagnostic de AIHA est la précision des tests de laboratoire. Le «golden standard» actuel pour l'AIHA est le test direct à l'antiglobuline (DAT). Le DAT détecte les globules rouges opsonisés par les auto-anticorps et/ou le complément. Le DAT a des caractéristiques de test insuffisantes puisqu'il reste faussement négatif chez environ 5 à 10 % des patients atteints d'AIHA, alors qu'un DAT faussement positif peut être trouvé chez 8 % des personnes hospitalisées. Des donneurs de sang apparemment en bonne santé peuvent également avoir un DAT positif. Les conséquences de la positivité du DAT ne sont pas bien connues et peuvent indiquer une maladie asymptomatique précoce ou une autre maladie associée à la formation d'auto-anticorps anti-érythrocytaires, telle qu'une tumeur maligne ou une maladie auto-immune (systémique). Actuellement, il n'y a pas de lignes directrices pour le suivi des donneurs positifs au DAT.

Une deuxième difficulté non résolue est le choix du traitement en AIHA. L'hémolyse peut être arrêtée ou au moins atténuée par des corticostéroïdes, visant à inhiber la production d'auto-anticorps et/ou la destruction des globules rouges. De nombreux patients ne répondent pas de manière adéquate au traitement aux corticostéroïdes ou développent des effets secondaires graves.

Actuellement, il est conseillé d'éviter les transfusions de globules rouges car celles-ci peuvent entraîner une aggravation de l'hémolyse et la formation d'allo-anticorps globulaires. Mais en cas d'anémie symptomatique, des transfusions de globules rouges doivent être administrées. Une stratégie de transfusion fondée sur des données probantes pour les patients AIHA est nécessaire pour garantir une transfusion sûre dans ce groupe de patients complexe.

Pour concevoir des tests de diagnostic optimaux et des algorithmes de traitement (de soutien), les chercheurs étudieront un groupe bien caractérisé de patients atteints d'AIHA et de donneurs de sang sans AIHA, via une collecte de données cliniques centralisée prospective et l'évaluation de nouveaux tests de laboratoire. Avec ces données, la connaissance de la physiopathologie de l'AIHA et l'évaluation des tests de diagnostic en corrélation avec les caractéristiques cliniques et les résultats du traitement peuvent être améliorées.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Anticipé)

720

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Sauvegarde des contacts de l'étude

  • Nom: Masja De Haas, Prof. MD PhD
  • Numéro de téléphone: +31205123373
  • E-mail: m.dehaas@sanquin.nl

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Amsterdam-Zuidoost, Pays-Bas
        • Pas encore de recrutement
        • AMC
      • Nijmegen, Pays-Bas
        • Recrutement
        • UMC Radboud

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Patients, dès l'âge de 3 mois, avec un DAT positif, un éluat positif et des signes d'hémolyse et patients avec un DAT positif pour le complément uniquement avec un éluat négatif mais avec des signes d'hémolyse, et les donneurs de sang avec un DAT positif et un éluat positif et/ou des auto-anticorps contre le rhume cliniquement pertinents.

La description

Critère d'intégration:

  • Compréhension suffisante de la langue néerlandaise
  • Consentement éclairé signé par le patient et/ou le parent/tuteur ou le donneur
  • Patients de plus de 3 mois
  • Patients avec un DAT positif, un éluat positif et des signes d'hémolyse*
  • Patients avec un DAT positif avec complément uniquement, éluat négatif, mais avec des signes d'hémolyse
  • Donneurs avec un DAT positif (à plusieurs reprises) et un éluat positif et/ou des auto-anticorps froids cliniquement pertinents

Critère d'exclusion:

  • Pré-inclusion dans l'étude DRAIHA

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Les patients
  1. Patients avec un DAT positif, un éluat positif et des signes d'hémolyse
  2. Patients avec DAT positif avec complément uniquement, éluat négatif, mais avec hémolyse
Donneurs de sang
Donneurs de sang avec un test direct à l'antiglobuline positif et un éluat positif et/ou des auto-anticorps froids cliniquement pertinents

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Caractéristiques immunologiques des auto-anticorps chez les patients atteints d'anémie hémolytique auto-immune (AIHA) - tests de laboratoire.
Délai: 12-18 mois
Documentation des caractéristiques des auto-anticorps (par ex. isotype, sous-type, titre, amplitude thermique).
12-18 mois
Évaluation de l'hémolyse avant et après traitement, rapportée par classe d'anémie hémolytique auto-immune. - essais en laboratoire
Délai: 12-18 mois
Documentation des paramètres d'hémolyse (taux d'hémoglobine (g/dL), réticulocytes (%), haptoglobine (mg/dL), bilirubine (μmol/L) et LDH(U/L)) avant et après chaque type de thérapie. Classification AIHA comme IgG/IgA uniquement, IgG/IgA avec activation du complément ou activation du complément uniquement.
12-18 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence de la maladie sous-jacente qui cause ou est associée à l'AIHA.
Délai: 12-18 mois
Documentation de la maladie sous-jacente déclarée par le médecin qui a causé l'AIHA (par ex. maladie auto-immune et/ou lymphoproliférative, infection, médication).
12-18 mois
Type de traitement prescrit en première intention, deuxième intention ou traitement complémentaire de l'AIHA.
Délai: 12-18 mois
Le pourcentage de patients recevant un traitement de première, deuxième ou autre intention pour l'AIHA sera calculé.
12-18 mois
Réponse hématologique après chaque ligne de traitement (CR, CR-u, PR et NR)
Délai: 12-18 mois

Pourcentage de patients avec CR, CR-u, PR et NR après chaque ligne de traitement. La réponse hématologique sera classée comme CR (rémission complète), CR-u (CR-indéterminé), PR (réponse partielle) et NR (pas de réponse).

RC : hémoglobine normale, aucun signe d'hémolyse (haptoglobine normale, quantité normale de réticulocytes, bilirubine, LDH), pas de traitement et indépendance transfusionnelle au cours des 4 dernières semaines.

CR-u : comme CR, mais l'hémoglobine, les réticulocytes, la LDH et/ou la bilirubine dévient pour une autre raison (par ex. maladie maligne sous-jacente).

PR : 1. Hémoglobine > 10 g/dL, aucun signe d'hémolyse, transfusion indépendante, mais un traitement continu avec de la prednisone à faible dose (< 10 mg/jour) ou un autre traitement immunosuppresseur est nécessaire. 2. Anémie hémolytique compensée avec une hémoglobine stable > 10 g/dL, indépendante de la transfusion, dose maximale de prednisone < 10 mg/jour ou autre traitement immunosuppresseur continu ou EPO.

NR : aucun PR atteint
12-18 mois
Survie sans rechute, définie comme le temps écoulé depuis l'obtention d'une rémission complète ou partielle jusqu'à la rechute de l'AIHA ou le décès quelle qu'en soit la cause.
Délai: 12-18 mois
La survie sans rechute sera calculée comme le temps écoulé depuis l'obtention d'une rémission complète ou partielle jusqu'à la rechute de l'AIHA ou le décès quelle qu'en soit la cause. La RFS médiane et l'IC à 95 % seront calculés.
12-18 mois
Documentation des événements indésirables pendant le traitement de l'AIHA.
Délai: 12-18 mois
Documentation des événements indésirables pendant le traitement de l'AIHA indiqués selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables v4.0 (CTCAE) Date de publication : 28 mai 2009
12-18 mois
Évaluation des paramètres d'hémolyse après transfusion de globules rouges.
Délai: 1 et 7 jours après la transfusion
Documentation des paramètres d'hémolyse (taux d'hémoglobine (g/dL), réticulocytes (%), haptoglobine (mg/dL), bilirubine (μmol/L) et LDH (U/L)) avant la transfusion de globules rouges.
1 et 7 jours après la transfusion
Modification de l'incidence des auto- et allo-anticorps après transfusion de globules rouges.
Délai: 12-18 mois
Comparer l'incidence des auto- et allo-anticorps avant et après la transfusion de globules rouges.
12-18 mois
Caractéristiques des auto-anticorps des donneurs de sang DAT positifs.
Délai: 12-18 mois
Documentation des caractéristiques des auto-anticorps (par ex. isotype, sous-type, titre, amplitude thermique) des donneurs de sang DAT positifs.
12-18 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Collaborateurs

Radboud University Medical Center
Maastricht University Medical Center
UMC Utrecht
Erasmus Medical Center
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
St. Antonius Hospital
Leiden University Medical Center
Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
Haga Hospital
Spaarne Gasthuis
Jeroen Bosch Ziekenhuis
Isala
Prothya Biosolutions

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: M. De Haas, Prof. MD PhD, Center for Clinical Transfusion Research (CCTR), Sanquin, The Netherlands
  • Chercheur principal: S.S Zeerleder, Prof. MD PhD, University Hospital, University of Bern, Switzerland and Department for BioMedical Research, University of Bern, Switzerland

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 juillet 2019

Achèvement primaire (Anticipé)

1 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Anticipé)

1 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 mai 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2019

Première publication (Réel)

18 juillet 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 juillet 2019

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 juillet 2019

Dernière vérification

1 juillet 2019

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PPOC 15-27

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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