Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Rejestr danych autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej (DRAIHA)

17 lipca 2019 zaktualizowane przez: Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Badanie DRAIHA: rejestr danych dotyczących autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej w celu ulepszenia testów diagnostycznych w celu opracowania spersonalizowanych protokołów leczenia pacjentów z AIHA

W niedokrwistości autoimmunologicznej hemolitycznej (AIHA) autoprzeciwciała skierowane przeciwko krwinkom czerwonym (RBC) prowadzą do zwiększonego klirensu RBC (hemoliza). Może to spowodować potencjalnie zagrażającą życiu anemię. AIHA jest chorobą rzadką, występującą z częstością 1-3 przypadków na 100 000 osób. Nierozwiązaną trudnością w diagnostyce AIHA jest dokładność badań laboratoryjnych. Obecnym „złotym standardem” AIHA jest bezpośredni test antyglobulinowy (DAT). DAT wykrywa krwinki czerwone opsonizowane autoprzeciwciałami i/lub dopełniaczem. DAT ma niewystarczającą charakterystykę testu, ponieważ pozostaje fałszywie ujemny u około 5-10% pacjentów z AIHA, podczas gdy fałszywie dodatni DAT można znaleźć u 8% hospitalizowanych osób. Również pozornie zdrowi dawcy krwi mogą mieć pozytywny DAT. Konsekwencje pozytywnego wyniku DAT nie są dobrze znane i mogą wskazywać na wczesną, bezobjawową chorobę lub inną chorobę związaną z tworzeniem autoprzeciwciał RBC, taką jak nowotwór złośliwy lub (układowa) choroba autoimmunologiczna. Obecnie nie ma wytycznych dotyczących obserwacji dawców DAT-pozytywnych.

Drugą nierozwiązaną trudnością jest wybór leczenia w AIHA. Hemolizę można zatrzymać lub przynajmniej złagodzić za pomocą kortykosteroidów, których celem jest zahamowanie produkcji autoprzeciwciał i/lub zniszczenia czerwonych krwinek. Wielu pacjentów nie reaguje odpowiednio na leczenie kortykosteroidami lub rozwijają się poważne działania niepożądane.

Obecnie zaleca się unikanie transfuzji krwinek czerwonych, ponieważ mogą one prowadzić do nasilenia hemolizy i powstania alloprzeciwciał krwinek czerwonych. Ale w przypadku wystąpienia objawowej niedokrwistości należy podać transfuzje krwinek czerwonych. Potrzebna jest oparta na dowodach strategia transfuzji dla pacjentów z AIHA, aby zagwarantować bezpieczną transfuzję w tej złożonej grupie pacjentów.

Aby zaprojektować optymalne testy diagnostyczne i (wspomagające) algorytmy leczenia, badacze będą badać grupę dobrze scharakteryzowanych pacjentów z AIHA i dawców krwi bez AIHA, poprzez prospektywne scentralizowane gromadzenie danych klinicznych i ocenę nowych testów laboratoryjnych. Dzięki tym danym można poprawić wiedzę na temat patofizjologii AIHA i ocenić testy diagnostyczne w korelacji z cechami klinicznymi i wynikami leczenia.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Oczekiwany)

720

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Holandia
      • Amsterdam-Zuidoost, Holandia
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • AMC
      • Nijmegen, Holandia
        • Rekrutacyjny
        • UMC Radboud

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Pacjenci w wieku od 3 miesięcy z dodatnim DAT z dodatnim eluatem i objawami hemolizy oraz pacjenci z dodatnim DAT tylko dopełniaczem z ujemnym eluatem, ale z objawami hemolizy oraz dawcy krwi z dodatnim DAT i dodatnim eluatem i/lub klinicznie istotne autoprzeciwciała przeciw przeziębieniu.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wystarczająca znajomość języka niderlandzkiego
  • Świadoma zgoda podpisana przez pacjenta i/lub rodzica/opiekuna lub dawcę
  • Pacjenci w wieku powyżej 3 miesięcy
  • Pacjenci z dodatnim wynikiem DAT, dodatnim eluatem i objawami hemolizy*
  • Pacjenci z dodatnim DAT z samym dopełniaczem, ujemnym eluatem, ale z objawami hemolizy
  • Dawcy z (wielokrotnie) dodatnim wynikiem DAT i dodatnim eluatem i/lub istotnymi klinicznie autoprzeciwciałami

Kryteria wyłączenia:

  • Wcześniejsze włączenie do badania DRAIHA

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Kohorta
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Pacjenci
  1. Pacjenci z dodatnim wynikiem DAT, dodatnim eluatem i objawami hemolizy
  2. Pacjenci z dodatnim DAT z samym dopełniaczem, ujemnym eluatem, ale z hemolizą
Krwiodawcy
Dawcy krwi z dodatnim bezpośrednim testem antyglobulinowym i dodatnim eluatem i/lub istotnymi klinicznie autoprzeciwciałami przeciw przeziębieniu

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Charakterystyka immunologiczna autoprzeciwciał u pacjentów z niedokrwistością autoimmunohemolityczną (AIHA) - badania laboratoryjne.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Dokumentacja właściwości autoprzeciwciał (np. izotyp, podtyp, miano, amplituda termiczna).
12-18 miesięcy
Ocena hemolizy przed i po terapii, zgłoszona według klasy autoimmunologicznej niedokrwistości hemolitycznej. - testy laboratoryjne
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Dokumentacja parametrów hemolizy (poziom hemoglobiny (g/dL), retikulocytów (%), haptoglobiny (mg/dL), bilirubiny (μmol/L) i LDH(U/L)) przed i po każdym rodzaju terapii. Klasyfikacja AIHA jako tylko IgG/IgA, IgG/IgA z aktywacją dopełniacza lub tylko aktywacja dopełniacza.
12-18 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania choroby podstawowej, która powoduje AIHA lub jest z nią związana.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Dokumentacja zgłoszonej przez lekarza choroby podstawowej, która spowodowała AIHA (np. choroba autoimmunologiczna i/lub limfoproliferacyjna, infekcja, leki).
12-18 miesięcy
Rodzaj leczenia zalecanego jako leczenie pierwszego rzutu, drugiego rzutu lub leczenia dalszego rzutu w przypadku AIHA.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Zostanie obliczony odsetek pacjentów otrzymujących leczenie pierwszego, drugiego lub dalszego rzutu z powodu AIHA.
12-18 miesięcy
Odpowiedź hematologiczna po każdej linii leczenia (CR, CR-u, PR i NR)
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy

Odsetek pacjentów z CR, CR-u, PR i NR po każdej linii leczenia. Odpowiedź hematologiczna zostanie sklasyfikowana jako CR (remisja całkowita), CR-u (CR- nieokreślona), PR (odpowiedź częściowa) i NR (brak odpowiedzi).

CR: hemoglobina w normie, brak cech hemolizy (haptoglobina w normie, liczba retikulocytów w normie, bilirubina, LDH), brak leczenia i niezależność od transfuzji w ciągu ostatnich 4 tygodni.

CR-u: jak CR, ale hemoglobina, retikulocyty, LDH i/lub bilirubina odbiegają z innego powodu (np. podstawowa choroba nowotworowa).

PR: 1. Hemoglobina > 10 g/dl, brak cech hemolizy, niezależna od transfuzji, ale konieczne jest ciągłe leczenie małą dawką prednizonu (< 10 mg/d) lub inne leczenie immunosupresyjne. 2. Wyrównana niedokrwistość hemolityczna ze stabilnym stężeniem hemoglobiny >10 g/dl, niezależna od transfuzji, maksymalna dawka prednizonu <10 mg/dobę lub inna ciągła terapia immunosupresyjna lub EPO.

NR: nie osiągnięto PR
12-18 miesięcy
Przeżycie bez nawrotów, definiowane jako czas od osiągnięcia całkowitej lub częściowej remisji do nawrotu AIHA lub zgonu z jakiejkolwiek przyczyny.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Przeżycie wolne od nawrotów będzie obliczane jako czas od osiągnięcia całkowitej lub częściowej remisji do nawrotu AIHA lub zgonu z dowolnej przyczyny. Obliczona zostanie mediana RFS i 95% CI.
12-18 miesięcy
Dokumentacja zdarzeń niepożądanych podczas leczenia AIHA.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Dokumentacja zdarzeń niepożądanych podczas leczenia AIHA wskazanych zgodnie z Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE) Data publikacji: 28 maja 2009 r.
12-18 miesięcy
Ocena parametrów hemolizy po przetoczeniu krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: 1 i 7 dni po transfuzji
Dokumentacja parametrów hemolizy (poziom hemoglobiny (g/dL), retikulocytów (%), haptoglobiny (mg/dL), bilirubiny (μmol/L) i LDH (U/L)) przed transfuzją krwinek czerwonych.
1 i 7 dni po transfuzji
Zmiana częstości występowania auto- i alloprzeciwciał po transfuzji krwinek czerwonych.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Porównaj częstość występowania auto- i alloprzeciwciał przed i po transfuzji krwinek czerwonych.
12-18 miesięcy
Charakterystyka autoprzeciwciał dawców krwi DAT-dodatnich.
Ramy czasowe: 12-18 miesięcy
Dokumentacja właściwości autoprzeciwciał (np. izotyp, podtyp, miano, amplituda termiczna) dawców krwi DAT-dodatnich.
12-18 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Współpracownicy

Radboud University Medical Center
Maastricht University Medical Center
UMC Utrecht
Erasmus Medical Center
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
St. Antonius Hospital
Leiden University Medical Center
Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
Haga Hospital
Spaarne Gasthuis
Jeroen Bosch Ziekenhuis
Isala
Prothya Biosolutions

Śledczy

  • Główny śledczy: M. De Haas, Prof. MD PhD, Center for Clinical Transfusion Research (CCTR), Sanquin, The Netherlands
  • Główny śledczy: S.S Zeerleder, Prof. MD PhD, University Hospital, University of Bern, Switzerland and Department for BioMedical Research, University of Bern, Switzerland

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

12 lipca 2019

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 maja 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

17 lipca 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lipca 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

19 lipca 2019

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 lipca 2019

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2019

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PPOC 15-27

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Nie

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Niedokrwistość autoimmunohemolityczna

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Romania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj