Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dataregister for autoimmun hæmolytisk anæmi (DRAIHA)

17. juli 2019 opdateret af: Sanquin Research & Blood Bank Divisions

DRAIHA-undersøgelsen: Dataregister for autoimmun hæmolytisk anæmi, for at forbedre diagnostisk testning til udvikling af personlige behandlingsprotokoller hos AIHA-patienter

Ved autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) fører autoantistoffer rettet mod røde blodlegemer (RBC'er) til øget RBC-clearance (hæmolyse). Dette kan resultere i en potentielt livstruende anæmi. AIHA er en sjælden sygdom med en forekomst på 1-3 pr. 100.000 individer. En uløst vanskelighed ved diagnosticering af AIHA er laboratorietestens nøjagtighed. Den nuværende 'gyldne standard' for AIHA er den direkte antiglobulintest (DAT). DAT'en detekterer autoantistof- og/eller komplementopsoniserede RBC'er. DAT'en har utilstrækkelige testkarakteristika, da den forbliver falsk negativ hos ca. 5-10 % af patienterne med AIHA, hvorimod en falsk positiv DAT kan findes hos 8 % af indlagte personer. Også tilsyneladende kan raske bloddonorer have en positiv DAT. Konsekvenserne af DAT-positivitet er ikke velkendte og kan pege på tidlig, asymptomatisk sygdom eller en anden sygdom forbundet med dannelse af RBC-autoantistoffer, såsom en malignitet eller (systemisk) autoimmun sygdom. I øjeblikket er der ingen retningslinjer for opfølgning af DAT-positive donorer.

En anden uløst vanskelighed er valget af behandling i AIHA. Hæmolyse kan stoppes eller i det mindste svækkes med kortikosteroider med det formål at hæmme autoantistofproduktion og/eller RBC-destruktion. Mange patienter reagerer ikke tilstrækkeligt på kortikosteroidbehandling eller udvikler alvorlige bivirkninger.

I øjeblikket tilrådes det at undgå RBC-transfusioner, da disse kan føre til forværring af hæmolyse og dannelse af RBC-alloantistof. Men i tilfælde af symptomatisk anæmi, skal der gives RBC-transfusioner. En evidensbaseret transfusionsstrategi for AIHA-patienter er nødvendig for at garantere sikker transfusion i denne komplekse patientgruppe.

For at designe optimale diagnostiske test og (understøttende) behandlingsalgoritmer, vil efterforskerne studere en gruppe velkarakteriserede patienter med AIHA og bloddonorer uden AIHA via en prospektiv centraliseret klinisk dataindsamling og evaluering af nye laboratorietests. Med disse data kan kendskabet til AIHA patofysiologien og til at evaluere diagnostiske tests i sammenhæng med kliniske træk og behandlingsresultat forbedres.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Forventet)

720

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam-Zuidoost, Holland
        • Ikke rekrutterer endnu
        • AMC
      • Nijmegen, Holland
        • Rekruttering
        • UMC Radboud

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter, fra en alder af 3 måneder, med et positivt DAT et positivt eluat og tegn på hæmolyse og patienter med et positivt DAT kun til komplement med et negativt eluat, men med tegn på hæmolyse, og bloddonorer med en positiv DAT og et positivt eluat og/eller klinisk relevante kolde autoantistoffer.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Tilstrækkelig forståelse af det hollandske sprog
  • Underskrevet informeret samtykke fra patient og/eller forælder/plejer eller donor
  • Patienter ældre end 3 måneder
  • Patienter med en positiv DAT, et positivt eluat og tegn på hæmolyse*
  • Patienter med en positiv DAT med kun komplement, negativ eluat, men med tegn på hæmolyse
  • Donorer med en (gentagne gange) positiv DAT og et positivt eluat og/eller klinisk relevante kolde autoantistoffer

Ekskluderingskriterier:

  • Forudgående inklusion i DRAIHA-studiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Patienter
  1. Patienter med en positiv DAT, et positivt eluat og tegn på hæmolyse
  2. Patienter med en positiv DAT med kun komplement, negativ eluat, men med hæmolyse
Bloddonorer
Bloddonorer med en positiv direkte antiglobulintest og et positivt eluat og/eller klinisk relevante kolde autoantistoffer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunologiske karakteristika af autoantistoffer hos patienter med autoimmun hæmolytisk anæmi (AIHA) - laboratorietest.
Tidsramme: 12-18 måneder
Dokumentation af karakteristika ved autoantistoffer (f.eks. isotype, undertype, titer, termisk amplitude).
12-18 måneder
Vurdering af hæmolyse før og efter behandling, rapporteret pr. klasse af autoimmun hæmolytisk anæmi. - laboratorieundersøgelser
Tidsramme: 12-18 måneder
Dokumentation af hæmolyseparametre (hæmoglobinniveau (g/dL), retikulocytter (%), haptoglobin (mg/dL), bilirubin (μmol/L) og LDH(U/L)) før og efter hver type terapi. AIHA klassificering som kun IgG/IgA, IgG/IgA med komplementaktivering eller kun komplementaktivering.
12-18 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af underliggende sygdom, der forårsager eller er forbundet med AIHA.
Tidsramme: 12-18 måneder
Dokumentation af lægerapporteret underliggende sygdom, der forårsagede AIHA (f. autoimmun og/eller lymfoproliferativ sygdom, infektion, medicin).
12-18 måneder
Behandlingstype ordineret som førstelinje-, anden- eller viderelinjebehandling til AIHA.
Tidsramme: 12-18 måneder
Procentdelen af ​​patienter, der modtager første-, anden- eller yderligere behandling for AIHA, vil blive beregnet.
12-18 måneder
Hæmatologisk respons efter hver behandlingslinje (CR, CR-u, PR og NR)
Tidsramme: 12-18 måneder

Procentdel af patienter med CR, CR-u, PR og NR efter hver behandlingslinje. Hæmatologisk respons vil blive klassificeret som CR (komplet remission), CR-u (CR-ubestemt), PR (delvis respons) og NR (ingen respons).

CR: normalt hæmoglobin, ingen tegn på hæmolyse (normalt haptoglobin, normal mængde retikulocytter, bilirubin, LDH), ingen behandling og transfusionsuafhængighed i løbet af de sidste 4 uger.

CR-u: som CR, men hæmoglobin, retikulocytter, LDH og/eller bilirubin afviger af en anden årsag (f.eks. underliggende malign sygdom).

PR: 1. Hæmoglobin > 10g/dL, ingen tegn på hæmolyse, transfusion uafhængig, men en kontinuerlig behandling med lav dosis prednison (< 10 mg/dag) eller anden immunsuppressiv behandling er nødvendig. 2. Kompenseret hæmolytisk anæmi med et stabilt hæmoglobin >10g/dL, transfusionsuafhængig, maksimal dosis af prednison < 10mg/dag eller anden kontinuerlig immunsuppressiv terapi eller EPO.

NR: ingen PR nået
12-18 måneder
Tilbagefaldsfri overlevelse, defineret som tiden siden opnåelse af fuldstændig eller delvis remission indtil tilbagefald af AIHA eller død af enhver årsag.
Tidsramme: 12-18 måneder
Tilbagefaldsfri overlevelse vil blive beregnet som tiden siden opnåelse af fuldstændig eller delvis remission indtil tilbagefald af AIHA eller død af enhver årsag. Median RFS og 95 % CI vil blive beregnet.
12-18 måneder
Dokumentation af uønskede hændelser under behandlingen af ​​AIHA.
Tidsramme: 12-18 måneder
Dokumentation af uønskede hændelser under behandlingen af ​​AIHA angivet i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE) Udgivelsesdato: 28. maj 2009
12-18 måneder
Vurdering af hæmolyseparametre efter transfusion af røde blodlegemer.
Tidsramme: 1 og 7 dage efter transfusion
Dokumentation af hæmolyseparametre (hæmoglobinniveau (g/dL), retikulocytter (%), haptoglobin (mg/dL), bilirubin (μmol/L) og LDH (U/L)) før transfusion af røde blodlegemer.
1 og 7 dage efter transfusion
Ændring i forekomsten af ​​auto- og alloantistoffer efter transfusion af røde blodlegemer.
Tidsramme: 12-18 måneder
Sammenlign forekomsten af ​​auto- og alloantistoffer før og efter transfusion af røde blodlegemer.
12-18 måneder
Karakteristika for autoantistoffer fra DAT-positive bloddonorer.
Tidsramme: 12-18 måneder
Dokumentation af karakteristika ved autoantistoffer (f.eks. isotype, subtype, titer, termisk amplitude) af DAT-positive bloddonorer.
12-18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Samarbejdspartnere

Radboud University Medical Center
Maastricht University Medical Center
UMC Utrecht
Erasmus Medical Center
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
St. Antonius Hospital
Leiden University Medical Center
Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
Haga Hospital
Spaarne Gasthuis
Jeroen Bosch Ziekenhuis
Isala
Prothya Biosolutions

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: M. De Haas, Prof. MD PhD, Center for Clinical Transfusion Research (CCTR), Sanquin, The Netherlands
  • Ledende efterforsker: S.S Zeerleder, Prof. MD PhD, University Hospital, University of Bern, Switzerland and Department for BioMedical Research, University of Bern, Switzerland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. juli 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2024

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. maj 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

18. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

19. juli 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juli 2019

Sidst verificeret

1. juli 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PPOC 15-27

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Autoimmun hæmolytisk anæmi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kyrgyzstan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner