Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az autoimmun hemolitikus anaemia adatregisztere (DRAIHA)

2019. július 17. frissítette: Sanquin Research & Blood Bank Divisions

A DRAIHA-tanulmány: Az autoimmun hemolitikus anaemia adatregisztere, az AIHA-betegek személyre szabott kezelési protokolljainak kidolgozásához szükséges diagnosztikai tesztelés javítása érdekében

Autoimmun hemolitikus anémiában (AIHA) a vörösvértestek (RBC) elleni autoantitestek fokozott vörösvértest-clearance-hez (hemolízishez) vezetnek. Ez potenciálisan életveszélyes vérszegénységet okozhat. Az AIHA egy ritka betegség, amelynek előfordulási gyakorisága 1-3/100 000 személy. Az AIHA diagnózisának megoldatlan nehézsége a laboratóriumi vizsgálatok pontossága. Az AIHA jelenlegi „arany standardja” a közvetlen antiglobulin teszt (DAT). A DAT felismeri az autoantitesttel és/vagy komplementtel opszonizált vörösvértesteket. A DAT vizsgálati jellemzői nem kielégítőek, mivel az AIHA-ban szenvedő betegek körülbelül 5-10%-ánál hamisan negatív marad, míg a téves pozitív DAT a kórházi betegek 8%-ánál található. A látszólag egészséges véradók is rendelkezhetnek pozitív DAT-val. A DAT-pozitivitás következményei nem jól ismertek, és utalhatnak korai, tünetmentes betegségre vagy más, vörösvértest-autoantitestek képződésével összefüggő betegségre, például rosszindulatú daganatra vagy (szisztémás) autoimmun betegségre. Jelenleg nincsenek iránymutatások a DAT pozitív donorok nyomon követésére.

A második megoldatlan nehézség az AIHA kezelésének megválasztása. A hemolízis megállítható vagy legalábbis gyengíthető kortikoszteroidokkal, amelyek célja az autoantitest-termelés és/vagy a vörösvértest-pusztulás gátlása. Sok beteg nem reagál megfelelően a kortikoszteroid-kezelésre, vagy súlyos mellékhatások lépnek fel.

Jelenleg tanácsos kerülni a vörösvértest-transzfúziókat, mivel ezek a hemolízis súlyosbodásához és a vörösvértest-alloantitestek képződéséhez vezethetnek. De tüneti vérszegénység esetén vörösvértest-transzfúziót kell végezni. Bizonyítékokon alapuló transzfúziós stratégiára van szükség az AIHA-betegek számára a biztonságos transzfúzió biztosításához ebben az összetett betegcsoportban.

Az optimális diagnosztikai tesztelési és (támogató) kezelési algoritmusok kidolgozása érdekében a kutatók egy jól jellemezhető, AIHA-ban szenvedő betegek és AIHA-val nem rendelkező véradók csoportját tanulmányozzák egy leendő központosított klinikai adatgyűjtés és új laboratóriumi tesztek értékelése révén. Ezekkel az adatokkal bővíthető az AIHA patofiziológiájának ismerete, valamint a diagnosztikai vizsgálatok klinikai jellemzőkkel és a kezelés kimenetelével összefüggésben történő értékelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Várható)

720

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
      • Amsterdam-Zuidoost, Hollandia
        • Még nincs toborzás
        • AMC
      • Nijmegen, Hollandia
        • Toborzás
        • UMC Radboud

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

1 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Mintavételi módszer

Nem valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

3 hónapos kortól pozitív DAT pozitív eluátummal és hemolízis jeleivel rendelkező betegek, valamint pozitív DAT komplementer esetén csak negatív eluátummal, de hemolízis jeleivel, valamint pozitív DAT és pozitív eluátummal rendelkező véradók és/vagy klinikailag releváns hideg autoantitestek.

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A holland nyelv megfelelő megértése
  • A beteg és/vagy szülő/gondozó vagy donor aláírt, tájékozott beleegyezése
  • 3 hónaposnál idősebb betegek
  • Pozitív DAT-értékkel, pozitív eluátummal és hemolízis jeleivel rendelkező betegek*
  • Pozitív DAT-értékkel rendelkező betegek csak komplementtel, negatív eluátummal, de hemolízis jeleivel
  • (ismételten) pozitív DAT-val és pozitív eluátummal és/vagy klinikailag releváns hideg autoantitestekkel rendelkező donorok

Kizárási kritériumok:

  • Előzetes felvétel a DRAIHA vizsgálatba

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Megfigyelési modellek: Kohorsz
  • Időperspektívák: Leendő

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Betegek
  1. Pozitív DAT-értékkel, pozitív eluátummal és hemolízis jeleivel rendelkező betegek
  2. Pozitív DAT-értékkel rendelkező betegek csak komplementtel, negatív eluátummal, de hemolízissel
Véradók
Pozitív közvetlen antiglobulin teszttel és pozitív eluátummal és/vagy klinikailag releváns hideg autoantitestekkel rendelkező véradók

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az autoantitestek immunológiai jellemzői autoimmun hemolitikus anémiás (AIHA) betegekben - laboratóriumi vizsgálatok.
Időkeret: 12-18 hónap
Az autoantitestek jellemzőinek dokumentálása (pl. izotípus, altípus, titer, termikus amplitúdó).
12-18 hónap
A hemolízis értékelése a terápia előtt és után, az autoimmun hemolitikus anémia osztályánként. - laboratóriumi tesztek
Időkeret: 12-18 hónap
A hemolízis paraméterek (hemoglobinszint (g/dl), retikulociták (%), haptoglobin (mg/dL), bilirubin (μmol/L) és LDH(U/L)) dokumentálása az egyes terápiatípusok előtt és után. Az AIHA besorolása csak IgG/IgA, IgG/IgA komplementaktiválással vagy csak komplementaktivációval.
12-18 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az AIHA-t okozó vagy azzal kapcsolatos alapbetegség előfordulása.
Időkeret: 12-18 hónap
Az AIHA-t okozó, orvos által jelentett alapbetegség dokumentációja (pl. autoimmun és/vagy limfoproliferatív betegség, fertőzés, gyógyszeres kezelés).
12-18 hónap
Az AIHA első vonalbeli, második vonalbeli vagy további kezelésének típusa.
Időkeret: 12-18 hónap
Kiszámításra kerül az AIHA miatt első, második vagy további kezelésben részesülő betegek százalékos aránya.
12-18 hónap
Hematológiai válasz minden kezelési sor után (CR, CR-u, PR és NR)
Időkeret: 12-18 hónap

A CR, CR-u, PR és NR betegek százalékos aránya az egyes kezelési sorok után. A hematológiai válasz CR (teljes remisszió), CR-u (CR-nem meghatározott), PR (részleges válasz) és NR (nincs válasz) kategóriába sorolható.

CR: normál hemoglobin, hemolízisre utaló jelek (normál haptoglobin, normál mennyiségű retikulocita, bilirubin, LDH), kezelés és transzfúziós függetlenség hiánya az elmúlt 4 hétben.

CR-u: mint CR, de a hemoglobin, a retikulociták, az LDH és/vagy a bilirubin más okból (pl. rosszindulatú alapbetegség).

PR: 1. Hemoglobin > 10g/dl, hemolízis jelei nincsenek, transzfúziótól független, de folyamatos alacsony dózisú prednizon (< 10 mg/nap) vagy egyéb immunszuppresszív kezelés szükséges. 2. Kompenzált hemolitikus anaemia stabil hemoglobinnal >10g/dl, transzfúziótól független, maximális prednizon dózis <10mg/nap vagy egyéb folyamatos immunszuppresszív terápia vagy EPO.

NR: nincs PR elérve
12-18 hónap
Relapszusmentes túlélés: a teljes vagy részleges remisszió elérése óta eltelt idő az AIHA visszaeséséig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálozásig.
Időkeret: 12-18 hónap
A relapszusmentes túlélés a teljes vagy részleges remisszió elérése óta eltelt idő az AIHA relapszusáig vagy bármilyen okból bekövetkezett halálig. A medián RFS-t és a 95%-os CI-t számítják ki.
12-18 hónap
Az AIHA kezelése során fellépő nemkívánatos események dokumentálása.
Időkeret: 12-18 hónap
Az AIHA kezelése során észlelt nemkívánatos események dokumentálása a nemkívánatos események közös terminológiai kritériumai v4.0 (CTCAE) szerint. Közzététel dátuma: 2009. május 28.
12-18 hónap
A hemolízis paraméterek értékelése vörösvérsejt transzfúzió után.
Időkeret: 1 és 7 nappal a transzfúzió után
A hemolízis paraméterek (hemoglobinszint (g/dl), retikulociták (%), haptoglobin (mg/dL), bilirubin (μmol/L) és LDH (U/L)) dokumentálása vörösvérsejt transzfúzió előtt.
1 és 7 nappal a transzfúzió után
Az auto- és alloantitestek előfordulási gyakoriságának változása vörösvérsejt-transzfúzió után.
Időkeret: 12-18 hónap
Hasonlítsa össze az auto- és alloantitestek előfordulási gyakoriságát a vörösvérsejt-transzfúzió előtt és után.
12-18 hónap
DAT pozitív véradók autoantitesteinek jellemzői.
Időkeret: 12-18 hónap
Az autoantitestek jellemzőinek dokumentálása (pl. DAT pozitív véradók izotípusa, altípusa, titere, termikus amplitúdója).
12-18 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Együttműködők

Radboud University Medical Center
Maastricht University Medical Center
UMC Utrecht
Erasmus Medical Center
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
St. Antonius Hospital
Leiden University Medical Center
Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
Haga Hospital
Spaarne Gasthuis
Jeroen Bosch Ziekenhuis
Isala
Prothya Biosolutions

Nyomozók

  • Kutatásvezető: M. De Haas, Prof. MD PhD, Center for Clinical Transfusion Research (CCTR), Sanquin, The Netherlands
  • Kutatásvezető: S.S Zeerleder, Prof. MD PhD, University Hospital, University of Bern, Switzerland and Department for BioMedical Research, University of Bern, Switzerland

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. július 12.

Elsődleges befejezés (Várható)

2024. december 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2024. december 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. május 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 17.

Első közzététel (Tényleges)

2019. július 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2019. július 19.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. július 17.

Utolsó ellenőrzés

2019. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PPOC 15-27

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Autoimmun hemolitikus anémia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Denmark

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel