Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dataregister för autoimmun hemolytisk anemi (DRAIHA)

17 juli 2019 uppdaterad av: Sanquin Research & Blood Bank Divisions

DRAIHA-studien: Dataregister för autoimmun hemolytisk anemi, för att förbättra diagnostiska tester för utveckling av personliga behandlingsprotokoll hos AIHA-patienter

Vid autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) leder autoantikroppar riktade mot röda blodkroppar (RBC) till ökad RBC-clearance (hemolys). Detta kan resultera i en potentiellt livshotande anemi. AIHA är en sällsynt sjukdom med en incidens på 1-3 per 100 000 individer. En olöst svårighet vid diagnos av AIHA är laboratorietestets noggrannhet. Den nuvarande "gyllene standarden" för AIHA är det direkta antiglobulintestet (DAT). DAT detekterar autoantikropps- och/eller komplementopsoniserade RBC. DAT har otillräckliga testegenskaper eftersom det förblir falskt negativt hos ungefär 5-10 % av patienterna med AIHA, medan en falskt positiv DAT kan hittas hos 8 % av de inlagda på sjukhus. Även tydligen friska blodgivare kan ha en positiv DAT. Konsekvenserna av DAT-positivitet är inte välkända och kan peka på tidig, asymtomatisk sjukdom eller på en annan sjukdom associerad med bildning av RBC-autoantikroppar, såsom en malignitet eller (systemisk) autoimmun sjukdom. För närvarande finns det inga riktlinjer för att följa upp DAT-positiva givare.

En andra olöst svårighet är valet av behandling i AIHA. Hemolys kan stoppas eller åtminstone försvagas med kortikosteroider i syfte att hämma produktion av autoantikroppar och/eller RBC-destruktion. Många patienter svarar inte tillräckligt på kortikosteroidbehandling eller utvecklar allvarliga biverkningar.

För närvarande rekommenderas det att undvika RBC-transfusioner eftersom dessa kan leda till förvärring av hemolys och bildning av RBC-alloantikroppar. Men om symtomatisk anemi uppstår måste RBC-transfusioner ges. En evidensbaserad transfusionsstrategi för AIHA-patienter behövs för att garantera säker transfusion i denna komplexa patientgrupp.

För att utforma optimala diagnostiska tester och (stödjande) behandlingsalgoritmer kommer utredarna att studera en grupp välkarakteriserade patienter med AIHA och blodgivare utan AIHA, via en prospektiv centraliserad klinisk datainsamling och utvärdering av nya laboratorietester. Med dessa data kan kunskapen om AIHA-patofysiologin och att utvärdera diagnostiska tester i samband med kliniska egenskaper och behandlingsresultat förbättras.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Förväntat)

720

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Nederländerna
      • Amsterdam-Zuidoost, Nederländerna
        • Har inte rekryterat ännu
        • AMC
      • Nijmegen, Nederländerna
        • Rekrytering
        • UMC Radboud

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patienter, från 3 månaders ålder, med ett positivt DAT ett positivt eluat och tecken på hemolys och patienter med ett positivt DAT för komplement endast med ett negativt eluat men med tecken på hemolys, och blodgivare med en positiv DAT och ett positivt eluat och/eller kliniskt relevanta kalla autoantikroppar.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Tillräcklig förståelse av det nederländska språket
  • Undertecknat informerat samtycke av patient och/eller förälder/vårdare eller givare
  • Patienter äldre än 3 månader
  • Patienter med positiv DAT, positivt eluat och tecken på hemolys*
  • Patienter med positiv DAT med endast komplement, negativ eluering, men med tecken på hemolys
  • Donatorer med en (upprepad) positiv DAT och ett positivt eluat och/eller kliniskt relevanta kalla autoantikroppar

Exklusions kriterier:

  • Tidigare inkludering i DRAIHA-studien

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Kohort
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Patienter
  1. Patienter med positiv DAT, positivt eluat och tecken på hemolys
  2. Patienter med positiv DAT med endast komplement, negativt eluat, men med hemolys
Blodgivare
Blodgivare med ett positivt direkt antiglobulintest och ett positivt eluat och/eller kliniskt relevanta kalla autoantikroppar

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Immunologiska egenskaper hos autoantikroppar hos patienter med autoimmun hemolytisk anemi (AIHA) - laboratorietester.
Tidsram: 12-18 månader
Dokumentation av egenskaper hos autoantikroppar (t.ex. isotyp, subtyp, titer, termisk amplitud).
12-18 månader
Bedömning av hemolys före och efter terapi, rapporterad per klass av autoimmun hemolytisk anemi. - Laboratorietester
Tidsram: 12-18 månader
Dokumentation av hemolysparametrar (hemoglobinnivå (g/dL), retikulocyter (%), haptoglobin (mg/dL), bilirubin (μmol/L) och LDH(U/L)) före och efter varje typ av terapi. AIHA-klassificering som endast IgG/IgA, IgG/IgA med komplementaktivering eller endast komplementaktivering.
12-18 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av underliggande sjukdom som orsakar eller är associerad med AIHA.
Tidsram: 12-18 månader
Dokumentation av läkare-rapporterad underliggande sjukdom som orsakade AIHA (t. autoimmun och/eller lymfoproliferativ sjukdom, infektion, medicinering).
12-18 månader
Typ av behandling som ordineras som första linjens, andra linjens eller ytterligare linjens behandling för AIHA.
Tidsram: 12-18 månader
Andelen patienter som får första-, andra- eller ytterligare behandling för AIHA kommer att beräknas.
12-18 månader
Hematologiskt svar efter varje behandlingslinje (CR, CR-u, PR och NR)
Tidsram: 12-18 månader

Andel patienter med CR, CR-u, PR och NR efter varje behandlingslinje. Hematologisk respons kommer att klassificeras som CR (fullständig remission), CR-u (CR- obestämd), PR (partiell respons) och NR (inget svar).

CR: normalt hemoglobin, inga tecken på hemolys (normalt haptoglobin, normal mängd retikulocyter, bilirubin, LDH), inget behandlings- och transfusionsoberoende under de senaste 4 veckorna.

CR-u: som CR, men hemoglobin, retikulocyter, LDH och/eller bilirubin avviker av en annan orsak (t.ex. underliggande malign sjukdom).

PR: 1. Hemoglobin > 10g/dL, inga tecken på hemolys, transfusionsoberoende, men en kontinuerlig behandling med lågdos prednison (< 10 mg/dag) eller annan immunsuppressiv terapi är nödvändig. 2. Kompenserad hemolytisk anemi med ett stabilt hemoglobin >10g/dL, transfusionsoberoende, maximal dos av prednison < 10mg/dag eller annan kontinuerlig immunsuppressiv terapi eller EPO.

NR: ingen PR nåddes
12-18 månader
Återfallsfri överlevnad, definieras som tiden från uppnåendet av fullständig eller partiell remission till återfall av AIHA eller död av någon orsak.
Tidsram: 12-18 månader
Återfallsfri överlevnad kommer att beräknas som tiden från uppnåendet av fullständig eller partiell remission till återfall av AIHA eller död av någon orsak. Median RFS och 95 % CI kommer att beräknas.
12-18 månader
Dokumentation av biverkningar under behandlingen av AIHA.
Tidsram: 12-18 månader
Dokumentation av biverkningar under behandling av AIHA indikerade enligt Common Terminology Criteria for Adverse Events v4.0 (CTCAE) Publiceringsdatum: 28 maj 2009
12-18 månader
Bedömning av hemolysparametrar efter transfusion av röda blodkroppar.
Tidsram: 1 och 7 dagar efter transfusion
Dokumentation av hemolysparametrar (hemoglobinnivå (g/dL), retikulocyter (%), haptoglobin (mg/dL), bilirubin (μmol/L) och LDH (U/L)) före transfusion av röda blodkroppar.
1 och 7 dagar efter transfusion
Förändring i förekomsten av auto- och alloantikroppar efter transfusion av röda blodkroppar.
Tidsram: 12-18 månader
Jämför förekomsten av auto- och alloantikroppar före och efter transfusion av röda blodkroppar.
12-18 månader
Egenskaper för autoantikroppar hos DAT-positiva blodgivare.
Tidsram: 12-18 månader
Dokumentation av egenskaper hos autoantikroppar (t.ex. isotyp, subtyp, titer, termisk amplitud) av DAT-positiva blodgivare.
12-18 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Sanquin Research & Blood Bank Divisions

Samarbetspartners

Radboud University Medical Center
Maastricht University Medical Center
UMC Utrecht
Erasmus Medical Center
Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
St. Antonius Hospital
Leiden University Medical Center
Onze Lieve Vrouwe Gasthuis
Haga Hospital
Spaarne Gasthuis
Jeroen Bosch Ziekenhuis
Isala
Prothya Biosolutions

Utredare

  • Huvudutredare: M. De Haas, Prof. MD PhD, Center for Clinical Transfusion Research (CCTR), Sanquin, The Netherlands
  • Huvudutredare: S.S Zeerleder, Prof. MD PhD, University Hospital, University of Bern, Switzerland and Department for BioMedical Research, University of Bern, Switzerland

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

12 juli 2019

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2024

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

31 maj 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2019

Första postat (Faktisk)

18 juli 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

19 juli 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 juli 2019

Senast verifierad

1 juli 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • PPOC 15-27

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Autoimmun hemolytisk anemi

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera