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Un essai du caplacizumab chez des patients japonais atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa)

21 avril 2022 mis à jour par: Sanofi

Un essai multicentrique ouvert pour étudier l'efficacité et l'innocuité du caplacizumab chez des patients japonais atteints de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis

Objectif principal:

Évaluer l'effet du caplacizumab sur la prévention de la récidive du PTAT (proportion de participants présentant une récidive du PTAT) au cours de la période d'étude globale.

Objectifs secondaires :

  • Pour évaluer l'effet du caplacizumab sur

    • prévention de la récidive du TTP (le nombre de récurrences du TTP) pendant toute la période d'étude.
    • un critère d'évaluation composite composé de la mortalité liée à l'atTP, de la récurrence de l'atTP et des événements thromboemboliques majeurs pendant le traitement médicamenteux à l'étude
    • la restauration du nombre de plaquettes comme mesure de prévention d'autres thromboses microvasculaires
    • maladie réfractaire
    • biomarqueurs de lésions organiques : LDH, troponine I cardiaque, créatinine sérique
    • paramètres d'échange plasmatique (EP) (jours d'EP et volume de plasma utilisé), jours en unité de soins intensifs, jours d'hospitalisation
    • état cognitif des patients japonais
  • Évaluer le profil d'innocuité du caplacizumab chez les patients japonais
  • Évaluer l'effet du caplacizumab sur les marqueurs pharmacodynamiques (PD) chez les patients japonais
  • Évaluer le profil pharmacocinétique (PK) du caplacizumab chez les patients japonais
  • Évaluer l'immunogénicité du caplacizumab chez les patients japonais

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La durée de l'étude par participant est d'environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois en cas de prolongation du traitement et de récidive pendant la période de traitement médicamenteux à l'étude.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

21

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
      • Iruma-Gun, Japon
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Japon
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai-Shi, Japon
        • Investigational Site Number 3920006

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration :

  • Le participant japonais doit être âgé de 18 ans ou plus au moment de la signature du consentement éclairé.
  • Les participants qui ont un diagnostic clinique de PTTa (initial ou récurrent), qui comprend une thrombocytopénie (définie comme une numération plaquettaire < 100 000/µL), une anémie hémolytique microangiopathique mise en évidence par la fragmentation des globules rouges (par exemple, la présence de schizocytes) et des niveaux accrus de LDH
  • Participants qui nécessitent l'initiation d'un traitement quotidien d'EP et qui ont reçu un maximum de 1 traitement d'EP avant l'inscription à l'étude
  • L'utilisation de contraceptifs par les hommes ou les femmes doit être conforme aux réglementations locales concernant les méthodes de contraception pour les personnes participant aux études cliniques
  • Capable de donner un consentement éclairé signé

Critère d'exclusion:

  • Numération plaquettaire ≥100 000/µL,
  • Taux de créatinine sérique> 2,3 mg / dL si la numération plaquettaire est> 30 000 µL
  • Autres causes connues de thrombocytopénie
  • PTT congénital
  • Saignement actif cliniquement significatif ou risque élevé de saignement
  • Hypertension artérielle maligne
  • Traitement chronique connu avec un traitement anticoagulant qui ne peut être arrêté
  • Participants précédemment inscrits à une étude clinique avec le caplacizumab et ayant reçu du caplacizumab ou pour lesquels le bras de traitement attribué est inconnu
  • Participants actuellement ou moins de 28 jours avant l'inscription à cette étude, inscrits à une étude clinique avec un autre médicament ou dispositif expérimental
  • État clinique autre que celui associé au PTT, avec une espérance de vie < 6 mois, comme une tumeur maligne en phase terminale
  • Sensibilité à l'une des interventions de l'étude, ou à ses composants, ou allergie médicamenteuse ou autre qui, de l'avis de l'investigateur, contre-indique la participation à l'étude
  • Participant inapte à participer, quelle qu'en soit la raison, tel que jugé par l'investigateur, y compris les conditions médicales ou cliniques, ou les participants potentiellement à risque de non-conformité aux procédures d'étude

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à la participation potentielle d'un patient à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Caplacizumab
Les participants éligibles à l'étude recevront du caplacizumab en plus des soins standard tels que l'échange plasmatique quotidien (EP) et un traitement aux corticostéroïdes (obligatoire), un traitement immunosuppresseur (si nécessaire)
Médicament: Caplacizumab (ALX-0081)
Forme pharmaceutique : Poudre lyophilisée pour solution injectable Voie d'administration : IV (première dose), SC (toutes les doses suivantes)
Médicament: Échange de plasma (EP)
Forme pharmaceutique : Plasma (ex. plasma frais congelé) Voie d'administration : Échange plasmatique
Médicament: Traitement corticoïde (Méthylprednisolone ou prednisolone)
Forme pharmaceutique : Solution injectable ou Comprimé Voie d'administration : IV ou orale
Médicament: Traitement immunosuppresseur (p. ex., rituximab)
Forme pharmaceutique : Solution injectable (selon produit) Voie d'administration : IV (selon produit)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Proportion de participants présentant une récidive de purpura thrombotique thrombocytopénique acquis (PTTa)
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants présentant une récidive de PTTa au cours de la période d'étude globale. Le critère de réussite de cette étude est la proportion de participants évaluables (population selon le protocole) avec une récidive de PTTa au cours de la période d'étude globale de 20 % ou moins.
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de récidives de TTP
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Nombre de récidives de TTP pendant le traitement médicamenteux à l'étude (y compris les extensions) et le suivi, ainsi que pendant la durée globale de l'étude.
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants avec un critère d'évaluation composite consistant en la mortalité liée au PTT, la récurrence du PTT et les événements thromboemboliques majeurs
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants avec un décès lié au PTT, une récidive du PTT ou au moins un événement thromboembolique majeur apparu sous traitement (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire ou thrombose veineuse profonde [TVP]) pendant la période de traitement globale (y compris les prolongations) .
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Délai de réponse de la numération plaquettaire
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Délai de réponse à la numération plaquettaire, défini comme une numération plaquettaire initiale ≥ 150 000/μL suivie d'un arrêt ultérieur des échanges plasmatiques quotidiens (EP) dans les 5 jours.
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants ayant une numération plaquettaire ≥ 150 000/μL
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants ayant une numération plaquettaire ≥ 150 000/μL aux jours 1, 2, 3, 4, 5 et 10 et à la fin du traitement médicamenteux à l'étude (c'est-à-dire la dernière visite hebdomadaire pendant toute la période de traitement).
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants avec PTT réfractaire
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants présentant un PTT réfractaire, défini comme une thrombocytopénie persistante, une absence d'augmentation soutenue du nombre de plaquettes ou un nombre de plaquettes < 50 000/μL et une LDH élevée de manière persistante (> 1,5 x la limite supérieure de la normale [LSN]) malgré 5 EP et un traitement aux stéroïdes.
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Temps de normalisation de 3 niveaux de marqueurs de dommages aux organes
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Temps de normalisation des 3 niveaux de marqueurs de lésions organiques suivants : temps jusqu'à LDH ≤ 1 x LSN et cTnI ≤ 1 x LSN et créatinine sérique ≤ 1 x LSN et temps jusqu'au niveau de marqueur de lésion d'organe individuel.
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Délai d'arrêt de l'échange plasmatique quotidien (PE)
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Temps d'arrêt de l'EP quotidien
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Nombre de jours avant échange plasmatique
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Le critère d'évaluation sera évalué en 4 périodes : période d'EP quotidienne (la première période d'EP quotidienne uniquement), période de traitement globale, période de suivi (de 4 semaines après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude) et période d'étude globale
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Volume total de plasma
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Le critère d'évaluation sera évalué en 4 périodes : période d'EP quotidienne (la première période d'EP quotidienne uniquement), période de traitement globale, période de suivi (de 4 semaines après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude) et période d'étude globale
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Nombre de jours en soins intensifs et à l'hôpital
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Nombre de jours en soins intensifs et à l'hôpital en 4 périodes : période d'EP quotidienne (la première période d'EP quotidienne uniquement), période de traitement globale, dans la période de suivi (de 4 semaines après l'arrêt du traitement médicamenteux à l'étude) et période d'étude globale .
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Changement par rapport à la ligne de base du score total du mini-examen standardisé de l'état mental (SMMSE)
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Changement par rapport au départ du score total SMMSE au jour 1, (jours 2, 3, 4 en option) et au jour 5 de la période quotidienne d'échange plasmatique (EP), et aux semaines 1 et 5 de la période d'EP post-quotidienne de 30 jours, et la première (7 jours après la dernière dose) et visite de suivi finale (28 jours après la dernière dose).
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Proportion de participants avec au moins un événement thromboembolique apparu sous traitement
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
L'événement thromboembolique majeur survenu pendant le traitement (par exemple, infarctus du myocarde, accident vasculaire cérébral, embolie pulmonaire ou thrombose veineuse profonde [TVP]) pendant la période de traitement globale (y compris les prolongations) sera évalué.
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Nombre de patients présentant des événements indésirables liés au traitement
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Nombre de patients présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) et des événements hémorragiques apparus sous traitement
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Marqueurs pharmacodynamiques (PD)
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Paramètres PD : antigène du facteur von Willebrand (vWF:Ag), activité de coagulation du facteur VIII de coagulation (FVIII:C), activité du cofacteur de la ristocétine du facteur von Willebrand (vWF:RICO)
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Pharmacocinétique : concentration plasmatique
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Concentrations plasmatiques totales de caplacizumab
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Immunogénicité du caplacizumab
Délai: Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois
Anticorps anti-médicaments
Environ 2 mois jusqu'à environ 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

21 octobre 2019

Achèvement primaire (Réel)

19 mai 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

19 mai 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 août 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2019

Première publication (Réel)

29 août 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 avril 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

21 avril 2022

Dernière vérification

1 avril 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (Autre identifiant: UTN)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Oui

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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