Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kaplacyzumabu u japońskich pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową (aTTP)

16 września 2025 zaktualizowane przez: Sanofi

Otwarte wieloośrodkowe badanie mające na celu zbadanie skuteczności i bezpieczeństwa stosowania kaplacyzumabu u japońskich pacjentów z nabytą zakrzepową plamicą małopłytkową

Podstawowy cel:

Ocena wpływu kaplacyzumabu na zapobieganie nawrotom aTTP (odsetek uczestników z nawrotem aTTP) w całym okresie badania.

Cele drugorzędne:

  • Ocena wpływu kaplacyzumabu na

    • zapobieganie nawrotom TTP (liczba nawrotów TTP) w całym okresie badania.
    • złożony punkt końcowy składający się ze śmiertelności związanej z aTTP, nawrotu aTTP i poważnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych podczas leczenia badanym lekiem
    • przywrócenie liczby płytek krwi jako środek zapobiegania dalszej zakrzepicy mikrokrążenia
    • choroba oporna na leczenie
    • biomarkery uszkodzenia narządów: LDH, troponina sercowa I, kreatynina w surowicy
    • parametry wymiany osocza (PE) (dni PE i objętość zużytego osocza), dni pobytu na oddziale intensywnej terapii, dni pobytu w szpitalu
    • stan poznawczy japońskich pacjentów
  • Ocena profilu bezpieczeństwa kaplacyzumabu u pacjentów z Japonii
  • Ocena wpływu kaplacyzumabu na markery farmakodynamiczne (PD) u pacjentów z Japonii
  • Ocena profilu farmakokinetycznego (PK) kaplacyzumabu u pacjentów z Japonii
  • Ocena immunogenności kaplacyzumabu u pacjentów z Japonii

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Czas trwania badania na uczestnika wynosi od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy w przypadku przedłużenia leczenia i nawrotu w okresie leczenia badanym lekiem.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

21

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Japonia
      • Iruma-Gun, Japonia
        • Investigational Site Number 3920009
      • Kanazawa, Japonia
        • Investigational Site Number 3920014
      • Kashihara-shi, Japonia
        • Investigational Site Number 3920007
      • Kawasaki-Shi, Japonia
        • Investigational Site Number 3920013
      • Kitakyushu-Shi, Japonia
        • Investigational Site Number 3920001
      • Kumamoto, Japonia
        • Investigational Site Number 3920002
      • Kurashiki-Shi, Japonia
        • Investigational Site Number 3920003
      • Kyoto, Japonia
        • Investigational Site Number 3920010
      • Maebashi, Japonia
        • Investigational Site Number 3920005
      • Nagoya, Japonia
        • Investigational Site Number 3920015
      • Osaka, Japonia
        • Investigational Site Number 3920011
      • Sendai, Japonia
        • Investigational Site Number 3920006

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia :

  • Uczestnik z Japonii musi mieć ukończone 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnicy z kliniczną diagnozą aTTP (początkową lub nawracającą), która obejmuje małopłytkowość (zdefiniowaną jako liczba płytek krwi <100 000/µl), mikroangiopatyczną niedokrwistość hemolityczną potwierdzoną fragmentacją krwinek czerwonych (np. LDH
  • Uczestnicy, którzy wymagają rozpoczęcia codziennego leczenia PE i otrzymali maksymalnie 1 leczenie PE przed włączeniem do badania
  • Stosowanie środków antykoncepcyjnych przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody podpisanej

Kryteria wyłączenia:

  • Liczba płytek krwi ≥100 000/µl,
  • Stężenie kreatyniny w surowicy > 2,3 mg/dl w przypadku liczby płytek krwi > 30 000 µl
  • Znane inne przyczyny małopłytkowości
  • Wrodzony TTP
  • Klinicznie istotne aktywne krwawienie lub wysokie ryzyko krwawienia
  • Złośliwe nadciśnienie tętnicze
  • Znane przewlekłe leczenie lekami przeciwkrzepliwymi, którego nie można przerwać
  • Uczestnicy, którzy byli wcześniej włączeni do badania klinicznego z kaplacyzumabem i otrzymywali kaplacyzumab lub dla których przydzielona grupa leczenia jest nieznana
  • Uczestnicy obecnie lub mniej niż 28 dni przed włączeniem do tego badania, włączeni do badania klinicznego z innym badanym lekiem lub urządzeniem
  • Stan kliniczny inny niż związany z TTP, z oczekiwaną długością życia < 6 miesięcy, taki jak schyłkowa złośliwość
  • Wrażliwość na jakąkolwiek interwencję badaną lub jej składniki lub lek lub inną alergię, która w opinii Badacza stanowi przeciwwskazanie do udziału w badaniu
  • Uczestnik nie nadaje się do udziału, niezależnie od przyczyny, według oceny badacza, w tym warunków medycznych lub klinicznych, lub uczestników potencjalnie zagrożonych nieprzestrzeganiem procedur badania

Powyższe informacje nie mają na celu przedstawienia wszystkich rozważań dotyczących potencjalnego udziału pacjenta w badaniu klinicznym.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kaplacyzumab
Kwalifikujący się uczestnicy badania otrzymają kaplacyzumab jako dodatek do standardowego leczenia, takiego jak codzienna wymiana osocza (PE) i leczenie kortykosteroidami (obowiązkowe), leczenie immunosupresyjne (w razie potrzeby)
Lek: Kaplacyzumab (ALX-0081)
Postać farmaceutyczna:Liofilizowany proszek do sporządzania roztworu do wstrzykiwań Droga podania: IV (pierwsza dawka), SC (wszystkie kolejne dawki)
Lek: Wymiana osocza (PE)
Postać farmaceutyczna:Osocze (np. świeżo mrożone osocze) Droga podania: Wymiana osocza
Lek: Leczenie kortykosteroidami (metyloprednizolon lub prednizolon)
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań lub tabletka Droga podania: IV lub doustnie
Lek: Leczenie immunosupresyjne (np. rytuksymab)
Postać farmaceutyczna: Roztwór do wstrzykiwań (w zależności od produktu) Droga podania: IV (w zależności od produktu)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników z nawrotem nabytej zakrzepowej plamicy małopłytkowej (aTTP)
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników z nawrotem aTTP w całym okresie badania. Kryterium sukcesu dla tego badania jest odsetek ocenianych uczestników (populacja według protokołu) z nawrotem aTTP w całym okresie badania wynoszący 20% lub mniej.
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba nawrotów TTP
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Liczba nawrotów TTP podczas leczenia badanym lekiem (w tym przedłużenia) i obserwacji, a także podczas całego okresu badania.
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników ze złożonym punktem końcowym składającym się ze śmiertelności związanej z aTTP, nawrotu aTTP i poważnych zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników ze zgonem związanym z TTP, nawrotem TTP lub co najmniej jednym poważnym zdarzeniem zakrzepowo-zatorowym związanym z leczeniem (np. zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy, zatorowość płucna lub zakrzepica żył głębokich [DVT]) w całym okresie leczenia (w tym przedłużenia) .
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Czas do odpowiedzi liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Czas do odpowiedzi liczby płytek krwi, definiowany jako początkowa liczba płytek krwi ≥150 000/μl z następującym po niej przerwaniem codziennej wymiany osocza (PE) w ciągu 5 dni.
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników z liczbą płytek krwi ≥150 000/μl
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników, u których liczba płytek krwi wynosi ≥150 000/μl w dniach 1, 2, 3, 4, 5 i 10 oraz pod koniec leczenia badanym lekiem (tj. ostatnia cotygodniowa wizyta w całym okresie leczenia).
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników z opornym na leczenie TTP
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników z opornym na leczenie TTP, zdefiniowanym jako uporczywa trombocytopenia, brak trwałego wzrostu liczby płytek krwi lub liczba płytek krwi <50 000/μl i utrzymujący się podwyższony poziom LDH (>1,5 x górna granica normy [GGN]) pomimo 5 PE i leczenia sterydami.
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Czas do normalizacji poziomów 3 markerów uszkodzeń narządów
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Czas do normalizacji wszystkich 3 z następujących poziomów markerów uszkodzenia narządu: Czas do LDH ≤ 1 x GGN i cTnI ≤ 1 x GGN oraz kreatyniny w surowicy ≤ 1 x GGN i czas do poziomu poszczególnych markerów uszkodzenia narządu.
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Czas do zatrzymania dziennej wymiany osocza (PE)
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Czas zakończyć codzienne WF
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Liczba dni do wymiany osocza
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Punkt końcowy zostanie oceniony w 4 okresach: dzienny okres PE (tylko pierwszy dzienny okres PE), całkowity okres leczenia, okres obserwacji (4 tygodnie po zaprzestaniu leczenia badanym lekiem) i całkowity okres badania
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Całkowita objętość osocza
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Punkt końcowy zostanie oceniony w 4 okresach: dzienny okres PE (tylko pierwszy dzienny okres PE), całkowity okres leczenia, okres obserwacji (4 tygodnie po zaprzestaniu leczenia badanym lekiem) i całkowity okres badania
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Liczba dni na OIT iw szpitalu
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Liczba dni na OIOM i w szpitalu w 4 okresach: dzienny okres PE (tylko pierwszy dzienny okres PE), całkowity okres leczenia, w okresie obserwacji (4 tygodnie po zaprzestaniu leczenia badanym lekiem) i całkowity okres badania .
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku standaryzowanego mini egzaminu stanu psychicznego (SMMSE).
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości początkowej całkowitego wyniku SMMSE w dniu 1. (dzień 2., 3., 4. opcjonalnie) i dniu 5. codziennego okresu wymiany osocza (PE) oraz w tygodniach 1. i 5. 30-dniowego okresu po PE oraz w pierwszym (7 dni po ostatniej dawce) i ostatnia wizyta kontrolna (28 dni po ostatniej dawce).
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Odsetek uczestników z co najmniej jednym zdarzeniem zakrzepowo-zatorowym związanym z leczeniem
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Oceniane będzie wystąpienie poważnego zdarzenia zakrzepowo-zatorowego związanego z leczeniem (np. zawał mięśnia sercowego, incydent naczyniowo-mózgowy, zatorowość płucna lub zakrzepica żył głębokich [DVT]) podczas całego okresu leczenia (w tym przedłużenia).
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE) i ciężkimi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) oraz krwawieniami w trakcie leczenia
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Markery farmakodynamiczne (PD).
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Parametry PD: antygen czynnika von Willebranda (vWF:Ag), aktywność krzepnięcia czynnika krzepnięcia VIII (FVIII:C), aktywność kofaktora rystocetyny czynnika von Willebranda (vWF:RICO)
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Farmakokinetyka: stężenie w osoczu
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Całkowite stężenie kaplacyzumabu w osoczu
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Immunogenność kaplacyzumabu
Ramy czasowe: Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy
Przeciwciała przeciw lekom
Od około 2 miesięcy do około 6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2019

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

19 maja 2021

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

19 maja 2021

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 sierpnia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

28 sierpnia 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

22 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • EFC16297
  • U1111-1223-4914 (Inny identyfikator: UTN)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania z wszelkimi poprawkami, czystego formularza opisu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zestawu danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badawcze zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj